Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af den orale faktor D (FD)-hæmmer ALXN2050 hos PNH-patienter som monoterapi

16. maj 2023 opdateret af: Alexion

En fase 2 åben-label Proof of Concept-undersøgelse for at vurdere effektiviteten, sikkerheden og farmakokinetikken af ​​den orale faktor D (FD)-hæmmer ALXN2050 (ACH-0145228) i paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)-patienter som monoterapi

Studiet vil evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​den orale faktor D-hæmmer (FD)-hæmmer ALXN2050 (ACH-0145228) monoterapi hos patienter med PNH, som er behandlingsnaive, eller patienter, der i øjeblikket behandles med eculizumab, som stadig oplever anæmi og retikulocytose, eller patienter, der i øjeblikket behandles med ALXN2040 (danicopan) som monoterapi. Efter at have underskrevet samtykke vil deltagerne have periodiske besøg gennem uge 12, hvor det primære endepunkt og de vigtigste sekundære vurderinger vil blive analyseret. Deltagerne vil fortsætte med behandlingen de sidste 12 uger ind i en langsigtet forlængelse af forsøget.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Eksperimentel: Åbent ALXN2050 Monoterapi oralt

Gruppe 1: Patienter med PNH, som er behandlingsnaive

Gruppe 2: Patienter med PNH, som har modtaget komplement komponent 5 (C5) hæmning med eculizumab i mindst 6 måneder, som fortsat oplever anæmi og retikulocytter over den øvre normalgrænse (ULN), som vil skifte til ALXN2050 monoterapi

Gruppe 3: Patienter med PNH, der modtager danicopan monoterapi i undersøgelse ACH471-103, vil skifte til ALXN2050 monoterapi

Efter at have underskrevet den informerede samtykkeformular, vil deltagerne gå ind i screeningsperioden. I løbet af screeningsperioden vil berettigelses- og screeningsvurderinger blive udført. Screeningsvurderinger kan om nødvendigt spredes over mere end ét besøg. Ved baselinebesøget vil screenede deltagere, som fortsat opfylder berettigelseskriterierne, gå ind i behandlingsperioden.

Behandlingsfasen efterfølges af en længerevarende forlængelsesfase, hvor ALXN2050 fortsat vil blive administreret.

Blod vil blive indsamlet for at vurdere effekt-endepunkter, såsom ændring i hæmoglobin (Hgb), lactatdehydrogenase (LDH) og andre mål for hæmolyse. Krav til sikkerhed og transfusion vil også blive vurderet.

Deltagerne vil fortsætte med behandlingen de sidste 12 uger i en langsigtet forlængelse af forsøget.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

29

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Clinical Study Site
    • Quebec
      • Sainte-Marie, Quebec, Canada
        • Clinical Study Site
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Clinical Study Site
  • Italien
      • Avellino, Italien
        • Clinical Study Site
      • Florence, Italien
        • Clinical Study Site
  • Kalkun
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Kalkun
        • Clinical Study Site
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Kalkun
        • Clinical Study Site
  • Korea, Republikken
      • Seoul, Korea, Republikken
        • Clinical Study Site
  • New Zealand
      • Auckland, New Zealand
        • Clinical Study Site
      • Christchurch, New Zealand
        • Clinical Study Site
  • Spanien
      • Albacete, Spanien
        • Clinical Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Diagnose af PNH.
  2. Mand eller kvinde, ≥ 18 år

Kvalifikationskriterier:

Kvalifikationskriterier, der er specifikke for gruppe 1:

  1. PNH Patienter, som ikke har tidligere haft behandling med nogen komplementhæmmer ved nogen dosis.
  2. PNH Type III erytrocyt eller granulocyt klonstørrelse ≥10 %
  3. Absolut retikulocyttal ≥100×10^9/liter [L].
  4. Anæmi (Hgb
  5. LDH ≥1,5× øvre normalgrænse.
  6. Blodpladeantal ≥30.000/mikroliter (µL)
  7. Absolut neutrofiltal (ANC) ≥750/µL.

Kvalifikationskriterier, der er specifikke for gruppe 2:

  1. Stabil baggrundsregime på mindst 24 uger for eculizumab uden ændring i dosis eller interval i mindst de sidste 8 uger
  2. Anæmi (Hgb
  3. Absolut retikulocyttal ≥100×10^9/L
  4. Blodpladeantal ≥30.000/µL
  5. Absolut neurofiltal (ANC) ≥750/µL

Kvalifikationskriterier, der er specifikke for gruppe 3:

1. Patienten modtog danicopan under undersøgelse ACH471-103

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med en større organtransplantation eller hæmatopoietisk stamcelle/marvstransplantation.
  2. Kendt aplastisk anæmi eller anden knoglemarvssvigt, der kræver HSCT, eller hvis disse patienter er på immunsuppressive midler i mindre end 24 uger.
  3. Kendte underliggende blødningsforstyrrelser eller andre tilstande, der fører til anæmi, der ikke primært er forbundet med PNH.
  4. Estimeret glomerulær filtrationshastighed

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Åbent ALXN2050 monoterapi

Eksperimentel: Åbent ALXN2050 Monoterapi ALXN2050 oralt administreret

Gruppe 1: Patienter med PNH, som er behandlingsnaive

Gruppe 2: Patient med PNH, som har modtaget komplement komponent 5 (C5) hæmning med eculizumab i mindst 6 måneder, som fortsat oplever anæmi og retikulocytter over den øvre normalgrænse (ULN)

Gruppe 3: Patienter med PNH, som har modtaget danicopan monoterapi under undersøgelse ACH471-103
Medicin: ALXN2050
Oral FD-hæmmer
Andre navne:
  • ACH-0145228

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Ændring i HgB i forhold til baseline
Tidsramme: Uge 12
Uge 12

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Antal patienter, der undgår transfusion
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12
Antal transfunderede RBC-enheder og transfusionstilfælde
Tidsramme: Op til uge 12
Op til uge 12
Ændring i LDH i forhold til baseline
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Ændring fra baseline i absolut retikulocyttal
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Ændring fra baseline i direkte bilirubin
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Ændring fra baseline i total bilirubin
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Ændring fra baseline i PNH RBC-klonstørrelse
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Ændring fra baseline i C3-komplementproteinfragmentaflejring på PNH RBC'er
Tidsramme: Uge 12
Uge 12
Forekomst af TEAE'er, SAE'er og hændelser, der fører til seponering af undersøgelsesmedicin
Tidsramme: Gennem studieafslutning
Gennem studieafslutning
Ændring i HgB i forhold til baseline
Tidsramme: Langsigtet forlængelsesperiode
Langsigtet forlængelsesperiode
Ændring i LDH i forhold til baseline
Tidsramme: Langsigtet forlængelsesperiode
Langsigtet forlængelsesperiode
Ændring i FACIT-træthedsskalaen (version 4)-score i forhold til baseline
Tidsramme: Uge 12, uge ​​160
Uge 12, uge ​​160

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Alexion

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

16. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. april 2023

Studieafslutning (Forventet)

30. oktober 2026

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

6. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

18. november 2019

Først opslået (Faktiske)

20. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

17. maj 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

16. maj 2023

Sidst verificeret

1. maj 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ACH228-110

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Paroksysmal natlig hæmoglobinuri (PNH)

Kliniske forsøg med ALXN2050

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Germany

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner