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Étude de l'inhibiteur oral du facteur D (FD) ALXN2050 chez des patients atteints d'HPN en monothérapie

16 mai 2023 mis à jour par: Alexion

Une étude de preuve de concept ouverte de phase 2 pour évaluer l'efficacité, l'innocuité et la pharmacocinétique de l'inhibiteur oral du facteur D (FD) ALXN2050 (ACH-0145228) chez les patients atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN) en monothérapie

L'étude évaluera l'efficacité et l'innocuité de l'inhibiteur oral du facteur D (FD) ALXN2050 (ACH-0145228) en monothérapie chez des patients atteints d'HPN naïfs de traitement, ou des patients actuellement traités par éculizumab qui souffrent encore d'anémie et de réticulocytose, ou des patients actuellement traités avec ALXN2040 (danicopan) en monothérapie. Après avoir signé le consentement, les participants auront des visites périodiques jusqu'à la semaine 12, moment auquel le critère principal et les principales évaluations secondaires seront analysés. Les participants continueront le traitement au-delà de 12 semaines dans une partie d'extension à long terme de l'essai.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Expérimental : ALXN2050 ouvert en monothérapie par voie orale

Groupe 1 : Patients atteints d'HPN naïfs de traitement

Groupe 2 : Patients atteints d'HPN qui ont reçu une inhibition du composant 5 du complément (C5) avec l'éculizumab pendant au moins 6 mois, qui continuent de présenter une anémie et des réticulocytes au-dessus de la limite supérieure de la normale (LSN) qui passeront à la monothérapie ALXN2050

Groupe 3 : Les patients atteints d'HPN recevant du danicopan en monothérapie dans l'étude ACH471-103 passeront à l'ALXN2050 en monothérapie

Après avoir signé le formulaire de consentement éclairé, les participants entreront dans la période de sélection. Pendant la période de présélection, des évaluations d'éligibilité et de présélection seront effectuées. Les évaluations de dépistage peuvent être réparties sur plus d'une visite si nécessaire. Lors de la visite de référence, les participants sélectionnés qui continuent de répondre aux critères d'éligibilité entreront dans la période de traitement.

La phase de traitement sera suivie d'une phase d'extension à long terme, où l'ALXN2050 continuera d'être administré.

Le sang sera prélevé pour évaluer les paramètres d'efficacité, tels que la modification de l'hémoglobine (Hb), de la lactate déshydrogénase (LDH) et d'autres mesures de l'hémolyse. Les exigences en matière de sécurité et de transfusion seront également évaluées.

Les participants poursuivront le traitement au-delà de 12 semaines dans le cadre d'une extension à long terme de l'essai.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

29

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Clinical Study Site
    • Quebec
      • Sainte-Marie, Quebec, Canada
        • Clinical Study Site
  • Corée, République de
      • Seoul, Corée, République de
        • Clinical Study Site
  • Espagne
      • Albacete, Espagne
        • Clinical Study Site
  • Italie
      • Avellino, Italie
        • Clinical Study Site
      • Florence, Italie
        • Clinical Study Site
  • Nouvelle-Zélande
      • Auckland, Nouvelle-Zélande
        • Clinical Study Site
      • Christchurch, Nouvelle-Zélande
        • Clinical Study Site
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Clinical Study Site
  • Turquie
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Turquie
        • Clinical Study Site
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Turquie
        • Clinical Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Diagnostic de l'HPN.
  2. Homme ou femme, ≥ 18 ans

Critère d'éligibilité:

Critères d'éligibilité spécifiques au groupe 1 :

  1. HPN Patients qui n'ont aucun antécédent de traitement par un inhibiteur du complément à quelque dose que ce soit.
  2. Taille des clones d'érythrocytes ou de granulocytes de l'HPN de type III ≥ 10 %
  3. Nombre absolu de réticulocytes ≥100×10^9/litre [L].
  4. Anémie (Hb
  5. LDH ≥ 1,5 × limite supérieure de la normale.
  6. Numération plaquettaire ≥30 000/microlitre (µL)
  7. Nombre absolu de neutrophiles (ANC) ≥750/µL.

Critères d'éligibilité spécifiques au groupe 2 :

  1. Traitement de fond stable d'au moins 24 semaines pour l'éculizumab sans changement de dose ni d'intervalle depuis au moins 8 semaines
  2. Anémie (Hb
  3. Nombre absolu de réticulocytes ≥100×10^9/L
  4. Numération plaquettaire ≥30 000/µL
  5. Nombre absolu de neurophiles (ANC) ≥750/µL

Critères d'éligibilité spécifiques au groupe 3 :

1. Le patient a reçu du danicopan au cours de l'étude ACH471-103

Critères d'exclusion clés :

  1. Antécédents de greffe d'organe majeur ou de greffe de cellules souches hématopoïétiques/de moelle .
  2. Anémie aplasique connue ou autre insuffisance médullaire nécessitant une GCSH, ou si ces patients prennent des agents immunosuppresseurs depuis moins de 24 semaines.
  3. Troubles hémorragiques sous-jacents connus ou toute autre affection entraînant une anémie non principalement associée à l'HPN.
  4. Débit de filtration glomérulaire estimé

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Monothérapie ALXN2050 en ouvert

Expérimental : ALXN2050 ouvert en monothérapie ALXN2050 administré par voie orale

Groupe 1 : Patients atteints d'HPN naïfs de traitement

Groupe 2 : Patients atteints d'HPN qui ont reçu une inhibition du composant 5 du complément (C5) avec l'eculizumab pendant au moins 6 mois, qui continuent de présenter une anémie et des réticulocytes au-dessus de la limite supérieure de la normale (LSN)

Groupe 3 : Patients atteints d'HPN ayant reçu du danicopan en monothérapie au cours de l'étude ACH471-103
Médicament: ALXN2050
Inhibiteur oral de la FD
Autres noms:
  • ACH-0145228

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Délai
Changement de HgB par rapport à la ligne de base
Délai: Semaine 12
Semaine 12

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Nombre de patients qui évitent les transfusions
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Jusqu'à la semaine 12
Nombre d'unités de GR transfusées et d'instances de transfusion
Délai: Jusqu'à la semaine 12
Jusqu'à la semaine 12
Changement de LDH par rapport à la ligne de base
Délai: Semaine 12
Semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base du nombre absolu de réticulocytes
Délai: Semaine 12
Semaine 12
Changement de la ligne de base dans la bilirubine directe
Délai: Semaine 12
Semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base de la bilirubine totale
Délai: Semaine 12
Semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base de la taille du clone HPN RBC
Délai: Semaine 12
Semaine 12
Changement par rapport à la ligne de base du dépôt de fragments de protéines du complément C3 sur les globules rouges HPN
Délai: Semaine 12
Semaine 12
Incidence des EIAT, des EIG et des événements entraînant l'arrêt du médicament à l'étude
Délai: Jusqu'à l'achèvement de l'étude
Jusqu'à l'achèvement de l'étude
Changement de HgB par rapport à la ligne de base
Délai: Période de prolongation à long terme
Période de prolongation à long terme
Changement de LDH par rapport à la ligne de base
Délai: Période de prolongation à long terme
Période de prolongation à long terme
Modification des scores de l'échelle de fatigue FACIT (version 4) par rapport à la ligne de base
Délai: Semaine 12, Semaine 160
Semaine 12, Semaine 160

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

16 décembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

27 avril 2023

Achèvement de l'étude (Anticipé)

30 octobre 2026

Dates d'inscription aux études

Première soumission

6 novembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 novembre 2019

Première publication (Réel)

20 novembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

17 mai 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

16 mai 2023

Dernière vérification

1 mai 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ACH228-110

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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