Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus oraalisen tekijä D:n (FD) estäjän ALXN2050:stä PNH-potilailla monoterapiana

maanantai 28. lokakuuta 2024 päivittänyt: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Vaiheen 2 avoin käsitetodistetutkimus oraalisen tekijä D:n (FD) estäjän ALXN2050 (ACH-0145228) tehon, turvallisuuden ja farmakokinetiikkaan arvioimiseksi paroksismaalisella yöhemoglobinuria (PNH) -potilailla monoterapiana

Tutkimuksessa arvioidaan oraalisen tekijä D:n (FD) estäjän ALXN2050 (ACH-0145228) monoterapian tehoa ja turvallisuutta PNH-potilailla, jotka eivät ole saaneet hoitoa, tai potilailla, joita hoidetaan tällä hetkellä ekulitsumabilla ja joilla on edelleen anemiaa ja retikulosytoosia, tai potilailla, joita hoidetaan parhaillaan ALXN2040 (danicopan) monoterapiana. Suostumuksen allekirjoittamisen jälkeen osallistujat käyvät säännöllisesti viikon 12 ajan, jolloin ensisijainen päätepiste ja keskeiset toissijaiset arvioinnit analysoidaan. Osallistujat jatkavat hoitoa viimeisen 12 viikon ajan tutkimuksen pitkän aikavälin jatko-osuudessa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Lopetettu

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Kokeellinen: Avoin ALXN2050 Monoterapia suun kautta

Ryhmä 1: PNH-potilaat, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa

Ryhmä 2: PNH-potilaat, jotka ovat saaneet komplementin komponentin 5 (C5) estoa ekulitsumabilla vähintään 6 kuukauden ajan, joilla on edelleen anemiaa ja retikulosyyttejä normaalin ylärajan (ULN) yläpuolella ja jotka siirtyvät käyttämään ALXN2050-monoterapiaa

Ryhmä 3: PNH-potilaat, jotka saavat danikopaanimonoterapiaa tutkimuksessa ACH471-103, siirtyvät käyttämään ALXN2050-monoterapiaa

Allekirjoitettuaan tietoisen suostumuslomakkeen osallistujat siirtyvät seulontajaksolle. Seulontajakson aikana suoritetaan kelpoisuus- ja seulontaarvioinnit. Seulontaarvioinnit voidaan tarvittaessa jakaa useammalle kuin yhdelle käynnille. Peruskäynnillä seulotut osallistujat, jotka täyttävät edelleen kelpoisuusvaatimukset, siirtyvät hoitojaksolle.

Hoitovaihetta seuraa pitkäkestoinen jatkovaihe, jossa ALXN2050:n antamista jatketaan.

Veri kerätään tehokkuuden päätepisteiden, kuten hemoglobiinin (Hgb), laktaattidehydrogenaasin (LDH) muutoksen ja muiden hemolyysimittausten arvioimiseksi. Myös turvallisuus- ja verensiirtovaatimukset arvioidaan.

Osallistujat jatkavat hoitoa viimeisen 12 viikon ajan tutkimuksen pitkän aikavälin jatko-osassa.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

29

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Albacete, Espanja, 02006
        • Research Site
  • Italia
      • Avellino, Italia, 83100
        • Research Site
      • Firenze, Italia, 50134
        • Research Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Levis, Quebec, Kanada, G6V 3Z1
        • Research Site
  • Korean tasavalta
      • Seoul, Korean tasavalta, 06591
        • Research Site
  • Turkki
      • Istanbul, Turkki, 34093
        • Research Site
      • Izmir, Turkki, 35100
        • Research Site
  • Uusi Seelanti
      • Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
        • Research Site
      • Grafton, Uusi Seelanti, 1010
        • Research Site
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE5 9RS
        • Research Site

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  1. PNH:n diagnoosi.
  2. Mies tai nainen, ≥ 18-vuotias

Kelpoisuusehdot:

Ryhmää 1 koskevat kelpoisuusehdot:

  1. PNH Potilaat, jotka eivät ole saaneet hoitoa millään komplementin estäjällä millään annoksella.
  2. PNH Tyypin III erytrosyyttien tai granulosyyttikloonien koko ≥10 %
  3. Absoluuttinen retikulosyyttien määrä ≥100 × 10^9/litra [L].
  4. Anemia (Hgb
  5. LDH ≥1,5 × normaalin yläraja.
  6. Verihiutalemäärä ≥30 000/mikrolitra (µL)
  7. Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) ≥750/µL.

Ryhmää 2 koskevat kelpoisuusehdot:

  1. Ekulitsumabille vähintään 24 viikon vakaa taustahoito ilman annoksen tai välin muutosta vähintään viimeisten 8 viikon aikana
  2. Anemia (Hgb
  3. Absoluuttinen retikulosyyttien määrä ≥100 × 10^9/l
  4. Verihiutalemäärä ≥30 000/µL
  5. Absoluuttinen neurofiilimäärä (ANC) ≥750/µL

Ryhmää 3 koskevat kelpoisuusehdot:

1. Potilas sai danikopaania tutkimuksen ACH471-103 aikana

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  1. Historiallinen suuri elinsiirto tai hematopoieettinen kantasolu-/ydinsiirto.
  2. Tunnettu aplastinen anemia tai muu luuytimen vajaatoiminta, joka vaatii HSCT:tä, tai jos nämä potilaat käyttävät immunosuppressiivisia aineita alle 24 viikkoa.
  3. Tunnetut taustalla olevat verenvuotohäiriöt tai muut anemiaan johtavat sairaudet, jotka eivät ensisijaisesti liity PNH:hen.
  4. Arvioitu glomerulussuodatusnopeus

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Avoin ALXN2050 Monoterapia

Kokeellinen: avoin ALXN2050 monoterapia ALXN2050 suun kautta

Ryhmä 1: PNH-potilaat, jotka eivät ole aiemmin saaneet hoitoa

Ryhmä 2: PNH-potilaat, jotka ovat saaneet komplementin komponentin 5 (C5) estoa ekulitsumabilla vähintään 6 kuukauden ajan, joilla on edelleen anemiaa ja retikulosyyttejä yli normaalin ylärajan (ULN)

Ryhmä 3: PNH-potilaat, jotka ovat saaneet danikopaanimonoterapiaa tutkimuksen ACH471-103 aikana
Lääke: ALXN2050
Oraalinen FD-estäjä
Muut nimet:
  • ACH-0145228

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtötasosta Hgb:nä viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Hgb:n lähtötaso määriteltiin pienimmäksi Hgb-arvoksi, joka havaittiin seulonnan ja ensimmäisen annospäivän välillä, mukaan lukien seulontaan. Verensiirron vaikutuksen huomioon ottamiseksi Hgb-arvoja, jotka kerättiin 4 viikon sisällä verensiirrosta, ei sisällytetty ensisijaiseen tehokkuusanalyysiin. Muutos lähtötasosta = Hgb viikolla 12 - Lähtötilan Hgb.
Perustaso, viikko 12

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Niiden osallistujien määrä, joille verensiirto vältettiin 12 viikon ALXN2050-hoidon aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Verensiirron välttäminen: osallistujat pysyivät ilman verensiirtoa eivätkä vaatineet verensiirtoa kiinnostavana ajanjaksona.
Perustaso viikkoon 12 asti
Siirrettyjen punasolujen (RBC) määrä 12 viikon hoidon aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Perustaso viikkoon 12 asti
Verensiirtotapausten määrä 12 hoitoviikon aikana
Aikaikkuna: Perustaso viikkoon 12 asti
Perustaso viikkoon 12 asti
Laktaattidehydrogenaasin (LDH) muutos lähtötasosta viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Muutos lähtötasosta = Seerumin LDH-tasot viikolla 12 - Perustaso Seerumin LDH-tasot.
Perustaso, viikko 12
Muutos lähtötasosta absoluuttisessa retikulosyyttimäärässä viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Muutos lähtötasosta = absoluuttinen retikulosyyttien määrä viikolla 12 - Retikulosyyttien perustason määrä.
Perustaso, viikko 12
Muutos lähtötasosta suorassa ja kokonaisbilirubiinissa viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
Perustaso, viikko 12
Muutos lähtötilanteesta paroksismaalisessa yössä hemoglobinuriassa (PNH) punasolujen (RBC) kloonikokossa viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
PNH RBC-kloonin koko viittaa PNH:n vaikutuksen saaneiden solujen prosenttiosuuteen normaaleihin soluihin verrattuna kokonaissolupopulaatiossa. Muutos lähtötasosta = PNH-kloonikoko viikolla 12 - PNH-kloonin peruskoko.
Perustaso, viikko 12
Muutos lähtötilanteesta komponentissa 3 (C3) Fragmenttien kerrostuminen PNH-punasoluihin viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
C3-fragmentin kerrostumista PNH-punasoluille käytettiin intra- ja ekstravaskulaarisen hemolyysin markkerina. Tiedot esitetään muutoksesta lähtötasosta viikkoon 12 niiden PNH-punasolujen prosentuaalisena osuudessa, joissa on C3-fragmentin kerrostumista.
Perustaso, viikko 12
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä haittavaikutuksia (TEAE), vakavia haittavaikutuksia (SAE) ja tapahtumia, jotka johtavat tutkimuslääkityksen lopettamiseen
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 217 asti
Haittatapahtuma (AE) oli kuin mikä tahansa epäsuotuisa lääketieteellinen tapahtuma, joka liittyy lääkkeen käyttöön ihmisillä, riippumatta siitä, katsottiinko se lääkkeeksi liittyväksi vai ei. SAE oli haittavaikutus, joka täytti vähintään yhden seuraavista kriteereistä: johti kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaati sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa AE:n vuoksi, johti pysyvään tai merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen tai merkittävään toimintakyvyn häiriöön. hoitaa normaaleja elämäntoimintoja, synnynnäinen poikkeama/sikiövaurio (tutkimuslääkkeelle altistetun osallistujan lapsella) tai tärkeä lääketieteellinen tapahtuma tai reaktio. TEAE määriteltiin haittavaikutukseksi, joka ilmeni hoidon aikana, oli poissa ennen hoitoa tai oli pahentunut verrattuna hoitoa edeltävään tilaan. Yhteenveto kaikista vakavista haittatapahtumista ja muista haittatapahtumista (ei-vakavista) syy-yhteydestä riippumatta on Raportoidut haittatapahtumat -osiossa.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta viikkoon 217 asti
Muutos lähtötilanteesta Hgb:nä hoidon lopussa (EOT) LTE-jakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, EOT-käynti (enimmäisaltistus: 213,4 viikkoa)
Hgb:n lähtötaso määriteltiin pienimmäksi Hgb-arvoksi, joka havaittiin seulonnan ja ensimmäisen annospäivän välillä, mukaan lukien seulontaan. Muutos lähtötilanteesta = Hgb EOT-käynnillä - Lähtötilan Hgb.
Lähtötilanne, EOT-käynti (enimmäisaltistus: 213,4 viikkoa)
Muutos lähtötasosta LDH:ssa EOT:ssa LTE-jakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, EOT-käynti (enimmäisaltistus: 213,4 viikkoa)
Muutos lähtötasosta = Seerumin LDH-tasot EOT-käynnillä - Perustason seerumin LDH-tasot.
Lähtötilanne, EOT-käynti (enimmäisaltistus: 213,4 viikkoa)
Muutos lähtötasosta kroonisen sairauden hoidon toiminnallisen arvioinnin (FACIT) väsymysasteikon (versio 4) kokonaispistemäärästä viikolla 12
Aikaikkuna: Perustaso, viikko 12
FACIT-väsymysasteikko on kokoelma elämänlaatukyselyitä, jotka liittyvät kroonisista sairauksista johtuvien väsymysoireiden hallintaan. FACIT-Fatigue on 13 kohdan kyselylomake, joka arvioi itse ilmoittamaa väsymystä ja sen vaikutusta päivittäiseen toimintaan ja toimintaan edellisten 7 päivän aikana. Osallistujat arvioivat jokaisen kohdan 5 pisteen asteikolla: 0 (ei ollenkaan) 4 (erittäin paljon). Kokonaispisteet vaihtelivat 0–52, ja korkeampi pistemäärä osoitti parempaa elämänlaatua.
Perustaso, viikko 12
Muutos lähtötasosta FACIT-väsymysasteikossa (versio 4) kokonaispistemäärä EOT:ssa LTE-jakson aikana
Aikaikkuna: Lähtötilanne, EOT-käynti (enimmäisaltistus: 213,4 viikkoa)
FACIT-väsymysasteikko on kokoelma elämänlaatukyselyitä, jotka liittyvät kroonisista sairauksista johtuvien väsymysoireiden hallintaan. FACIT-Fatigue on 13 kohdan kyselylomake, joka arvioi itse ilmoittamaa väsymystä ja sen vaikutusta päivittäiseen toimintaan ja toimintaan edellisten 7 päivän aikana. Osallistujat arvioivat jokaisen kohdan 5 pisteen asteikolla: 0 (ei ollenkaan) 4 (erittäin paljon). Kokonaispisteet vaihtelivat 0–52, ja korkeampi pistemäärä osoitti parempaa elämänlaatua.
Lähtötilanne, EOT-käynti (enimmäisaltistus: 213,4 viikkoa)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 16. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 27. huhtikuuta 2023

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 20. maaliskuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 6. marraskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 18. marraskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 20. marraskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 20. marraskuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 28. lokakuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. lokakuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • ACH228-110
  • 2019-003830-17 (EudraCT-numero)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Alexion on julkisesti sitoutunut sallimaan tutkimustietojen käyttöpyynnöt ja toimittaa protokollan, CSR:n ja selkokieliset yhteenvedot.

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • STUDY_PROTOCOL
  • MAHLA
  • CSR

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa