単剤療法としての PNH 患者における経口因子 D (FD) 阻害剤 ALXN2050 の研究
単剤療法としての発作性夜間ヘモグロビン尿症 (PNH) 患者における経口因子 D (FD) 阻害剤 ALXN2050 (ACH-0145228) の有効性、安全性、および薬物動態を評価するための第 2 相非盲検概念実証研究
調査の概要
詳細な説明
実験的: 非盲検の ALXN2050 単剤療法の経口投与
グループ 1: 未治療の PNH 患者
グループ 2: エクリズマブによる補体成分 5 (C5) 阻害を少なくとも 6 か月受けた PNH 患者で、引き続き貧血と正常上限 (ULN) を超える網状赤血球がみられ、ALXN2050 単剤療法に切り替える
グループ 3: ACH471-103 試験でダニコパン単剤療法を受けている PNH 患者は、ALXN2050 単剤療法に切り替えます。
インフォームドコンセントフォームに署名した後、参加者はスクリーニング期間に入ります。 スクリーニング期間中、適格性およびスクリーニング評価が実施されます。 スクリーニング評価は、必要に応じて複数の訪問に分散される場合があります。 ベースライン来院時に、引き続き適格基準を満たしている選別された参加者は治療期間に入ります。
治療段階の後には、ALXN2050 の投与を継続する長期延長段階が続きます。
ヘモグロビン (Hgb) の変化、乳酸脱水素酵素 (LDH)、および溶血の他の尺度などの有効性エンドポイントを評価するために、血液が収集されます。 安全性と輸血の要件も評価されます。
参加者は、試験の長期延長部分で12週間を過ぎても治療を続けます。
研究の種類
入学 (実際)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Alexion Pharmaceuticals Inc.
- 電話番号：855-752-2356
- メール：clinicaltrials@alexion.com
研究場所
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London、イギリス
- Clinical Study Site
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Avellino、イタリア
- Clinical Study Site
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Florence、イタリア
- Clinical Study Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ
- Clinical Study Site
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Quebec
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Sainte-Marie、Quebec、カナダ
- Clinical Study Site
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Albacete、スペイン
- Clinical Study Site
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Auckland、ニュージーランド
- Clinical Study Site
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Christchurch、ニュージーランド
- Clinical Study Site
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Istanbul
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Fatih、Istanbul、七面鳥
- Clinical Study Site
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Izmir
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Bornova、Izmir、七面鳥
- Clinical Study Site
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Seoul、大韓民国
- Clinical Study Site
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
主な採用基準:
- PNHの診断。
- 18歳以上の男性または女性
適格基準：
グループ 1 に固有の適格基準:
- いかなる用量の補体阻害剤による治療歴もないPNH患者。
- PNH III型赤血球または顆粒球のクローンサイズが10%以上
- 絶対網状赤血球数≧100×10^9/リットル[L]。
- 貧血 (Hgb
- LDH≧正常上限の1.5倍。
- 血小板数 ≥30,000/マイクロリットル (μL)
- 絶対好中球数 (ANC) ≥750/μL。
グループ 2 に固有の適格基準:
- -エクリズマブの少なくとも24週間の安定したバックグラウンドレジメンで、少なくとも過去8週間の用量または間隔の変更はありません
- 貧血 (Hgb
- 絶対網状赤血球数≧100×10^9/L
- 血小板数≧30,000/μL
- 絶対神経球数 (ANC) ≥750/μL
グループ 3 に固有の適格基準:
1. ACH471-103 試験中にダニコパンを投与された患者
主な除外基準:
- -主要な臓器移植または造血幹細胞/骨髄移植の病歴。
- -HSCTを必要とする既知の再生不良性貧血またはその他の骨髄不全、またはこれらの患者が24週間未満の免疫抑制剤を使用している場合。
- -既知の潜在的な出血性疾患または主にPNHに関連しない貧血につながるその他の状態。
- 推定糸球体濾過率
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：非盲検ALXN2050単剤療法
実験的: 非盲検の ALXN2050 単剤療法 ALXN2050 の経口投与 グループ 1: 未治療の PNH 患者 グループ 2: エクリズマブによる補体成分 5 (C5) 阻害を少なくとも 6 か月受けた PNH 患者で、正常上限 (ULN) を超える貧血および網状赤血球を経験し続ける グループ 3: ACH471-103 試験中にダニコパン単剤療法を受けた PNH 患者 |
経口FD阻害剤
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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ベースラインに対する HgB の変化
時間枠：第12週
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第12週
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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輸血回避患者数
時間枠：12週目まで
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12週目まで
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輸血された RBC ユニットの数と輸血インスタンス
時間枠：12週目まで
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12週目まで
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ベースラインに対する LDH の変化
時間枠：第12週
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第12週
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絶対網状赤血球数のベースラインからの変化
時間枠：第12週
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第12週
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直接ビリルビンのベースラインからの変化
時間枠：第12週
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第12週
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総ビリルビンのベースラインからの変化
時間枠：第12週
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第12週
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PNH RBCクローンサイズのベースラインからの変化
時間枠：第12週
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第12週
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PNH RBC 上の C3 補体タンパク質フラグメント沈着のベースラインからの変化
時間枠：第12週
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第12週
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治験薬の中止につながる TEAE、SAE、および事象の発生率
時間枠：学習完了まで
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学習完了まで
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ベースラインに対する HgB の変化
時間枠：長期延長期間
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長期延長期間
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ベースラインに対する LDH の変化
時間枠：長期延長期間
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長期延長期間
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ベースラインに対する FACIT 疲労スケール (バージョン 4) スコアの変化
時間枠：12週目、160週目
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12週目、160週目
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協力者と研究者
スポンサー
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (予想される)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
ALXN2050の臨床試験
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