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Studio dell'inibitore orale del fattore D (FD) ALXN2050 in pazienti affetti da EPN come monoterapia

16 maggio 2023 aggiornato da: Alexion

Uno studio di fase 2 in aperto Proof of Concept per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica dell'inibitore orale del fattore D (FD) ALXN2050 (ACH-0145228) nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) in monoterapia

Lo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza dell'inibitore orale del fattore D (FD) ALXN2050 (ACH-0145228) in monoterapia in pazienti con EPN naïve al trattamento o pazienti attualmente trattati con eculizumab che presentano ancora anemia e reticolocitosi o pazienti attualmente trattati con ALXN2040 (danicopan) in monoterapia. Dopo aver firmato il consenso, i partecipanti effettueranno visite periodiche fino alla settimana 12, momento in cui verranno analizzati l'endpoint primario e le valutazioni secondarie chiave. I partecipanti continueranno il trattamento per le ultime 12 settimane in una parte di estensione a lungo termine della sperimentazione.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Sperimentale: monoterapia ALXN2050 in aperto per via orale

Gruppo 1: pazienti con EPN naïve al trattamento

Gruppo 2: pazienti con EPN che hanno ricevuto l'inibizione del componente 5 del complemento (C5) con eculizumab per almeno 6 mesi, che continuano a manifestare anemia e reticolociti al di sopra del limite superiore della norma (ULN) che passeranno alla monoterapia con ALXN2050

Gruppo 3: i pazienti con EPN trattati con danicopan in monoterapia nello studio ACH471-103 passeranno alla monoterapia con ALXN2050

Dopo aver firmato il modulo di consenso informato, i partecipanti entreranno nel periodo di screening. Durante il periodo di screening, verranno eseguite valutazioni di ammissibilità e screening. Le valutazioni di screening possono essere suddivise in più di una visita, se necessario. Alla visita di riferimento, i partecipanti selezionati che continuano a soddisfare i criteri di ammissibilità entreranno nel Periodo di trattamento.

La fase di trattamento sarà seguita da una fase di estensione a lungo termine, in cui ALXN2050 continuerà ad essere somministrato.

Il sangue verrà raccolto per valutare gli endpoint di efficacia, come il cambiamento di emoglobina (Hgb), lattato deidrogenasi (LDH) e altre misure di emolisi. Saranno valutati anche i requisiti di sicurezza e trasfusione.

I partecipanti continueranno il trattamento per le ultime 12 settimane in una parte di estensione a lungo termine della sperimentazione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

29

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada
        • Clinical Study Site
    • Quebec
      • Sainte-Marie, Quebec, Canada
        • Clinical Study Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di
        • Clinical Study Site
  • Italia
      • Avellino, Italia
        • Clinical Study Site
      • Florence, Italia
        • Clinical Study Site
  • Nuova Zelanda
      • Auckland, Nuova Zelanda
        • Clinical Study Site
      • Christchurch, Nuova Zelanda
        • Clinical Study Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito
        • Clinical Study Site
  • Spagna
      • Albacete, Spagna
        • Clinical Study Site
  • Tacchino
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Tacchino
        • Clinical Study Site
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Tacchino
        • Clinical Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi di EPN.
  2. Maschio o femmina, ≥ 18 anni di età

Criteri di ammissibilità:

Criteri di ammissibilità specifici per il gruppo 1:

  1. EPN Pazienti che non hanno precedenti di trattamento con alcun inibitore del complemento a qualsiasi dose.
  2. Dimensione del clone di eritrociti o granulociti EPN di tipo III ≥10%
  3. Conta assoluta dei reticolociti ≥100×10^9/litro [L].
  4. Anemia (Hgb
  5. LDH ≥1,5 × limite superiore della norma.
  6. Conta piastrinica ≥30.000/microlitro (µL)
  7. Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥750/μL.

Criteri di ammissibilità specifici per il gruppo 2:

  1. Regime di base stabile di almeno 24 settimane per eculizumab senza modifica della dose o dell'intervallo per almeno le ultime 8 settimane
  2. Anemia (Hgb
  3. Conta assoluta dei reticolociti ≥100×10^9/L
  4. Conta piastrinica ≥30.000/µL
  5. Conta assoluta dei neurofili (ANC) ≥750/μL

Criteri di ammissibilità specifici per il gruppo 3:

1. Il paziente ha ricevuto danicopan durante lo Studio ACH471-103

Criteri chiave di esclusione:

  1. Storia di un importante trapianto d'organo o trapianto di cellule staminali emopoietiche/midollo.
  2. Anemia aplastica nota o altra insufficienza del midollo osseo che richiede HSCT, o se questi pazienti sono in terapia con agenti immunosoppressori per meno di 24 settimane.
  3. Disturbi emorragici sottostanti noti o qualsiasi altra condizione che porti ad anemia non principalmente associata a EPN.
  4. Velocità di filtrazione glomerulare stimata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Monoterapia ALXN2050 in aperto

Sperimentale: monoterapia ALXN2050 in aperto ALXN2050 somministrato per via orale

Gruppo 1: pazienti con EPN naïve al trattamento

Gruppo 2: Pazienti affetti da EPN che hanno ricevuto l'inibizione del componente 5 del complemento (C5) con eculizumab per almeno 6 mesi, che continuano a manifestare anemia e reticolociti al di sopra del limite superiore della norma (ULN)

Gruppo 3: pazienti affetti da EPN che hanno ricevuto danicopan in monoterapia durante lo studio ACH471-103
Droga: ALXN2050
Inibitore orale della FD
Altri nomi:
  • ACH-0145228

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Variazione di HgB rispetto al basale
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Numero di pazienti che evitano le trasfusioni
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12
Numero di unità eritrocitarie trasfuse e casi di trasfusione
Lasso di tempo: Fino alla settimana 12
Fino alla settimana 12
Variazione di LDH rispetto al basale
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Variazione rispetto al basale nella conta assoluta dei reticolociti
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Variazione rispetto al basale nella bilirubina diretta
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Variazione rispetto al basale della bilirubina totale
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Variazione rispetto al basale nella dimensione del clone PNH RBC
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Variazione rispetto al basale nella deposizione di frammenti proteici del complemento C3 sui globuli rossi EPN
Lasso di tempo: Settimana 12
Settimana 12
Incidenza di TEAE, SAE ed eventi che portano all'interruzione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi
Attraverso il completamento degli studi
Variazione di HgB rispetto al basale
Lasso di tempo: Periodo di estensione a lungo termine
Periodo di estensione a lungo termine
Variazione di LDH rispetto al basale
Lasso di tempo: Periodo di estensione a lungo termine
Periodo di estensione a lungo termine
Variazione dei punteggi della scala della fatica FACIT (versione 4) rispetto al basale
Lasso di tempo: Settimana 12, Settimana 160
Settimana 12, Settimana 160

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

27 aprile 2023

Completamento dello studio (Anticipato)

30 ottobre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

20 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 maggio 2023

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 maggio 2023

Ultimo verificato

1 maggio 2023

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACH228-110

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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