Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Studio dell'inibitore orale del fattore D (FD) ALXN2050 in pazienti affetti da EPN come monoterapia

28 ottobre 2024 aggiornato da: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Uno studio di fase 2 in aperto Proof of Concept per valutare l'efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica dell'inibitore orale del fattore D (FD) ALXN2050 (ACH-0145228) nei pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (EPN) in monoterapia

Lo studio valuterà l'efficacia e la sicurezza dell'inibitore orale del fattore D (FD) ALXN2050 (ACH-0145228) in monoterapia in pazienti con EPN naïve al trattamento o pazienti attualmente trattati con eculizumab che presentano ancora anemia e reticolocitosi o pazienti attualmente trattati con ALXN2040 (danicopan) in monoterapia. Dopo aver firmato il consenso, i partecipanti effettueranno visite periodiche fino alla settimana 12, momento in cui verranno analizzati l'endpoint primario e le valutazioni secondarie chiave. I partecipanti continueranno il trattamento per le ultime 12 settimane in una parte di estensione a lungo termine della sperimentazione.

Panoramica dello studio

Stato

Terminato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Sperimentale: monoterapia ALXN2050 in aperto per via orale

Gruppo 1: pazienti con EPN naïve al trattamento

Gruppo 2: pazienti con EPN che hanno ricevuto l'inibizione del componente 5 del complemento (C5) con eculizumab per almeno 6 mesi, che continuano a manifestare anemia e reticolociti al di sopra del limite superiore della norma (ULN) che passeranno alla monoterapia con ALXN2050

Gruppo 3: i pazienti con EPN trattati con danicopan in monoterapia nello studio ACH471-103 passeranno alla monoterapia con ALXN2050

Dopo aver firmato il modulo di consenso informato, i partecipanti entreranno nel periodo di screening. Durante il periodo di screening, verranno eseguite valutazioni di ammissibilità e screening. Le valutazioni di screening possono essere suddivise in più di una visita, se necessario. Alla visita di riferimento, i partecipanti selezionati che continuano a soddisfare i criteri di ammissibilità entreranno nel Periodo di trattamento.

La fase di trattamento sarà seguita da una fase di estensione a lungo termine, in cui ALXN2050 continuerà ad essere somministrato.

Il sangue verrà raccolto per valutare gli endpoint di efficacia, come il cambiamento di emoglobina (Hgb), lattato deidrogenasi (LDH) e altre misure di emolisi. Saranno valutati anche i requisiti di sicurezza e trasfusione.

I partecipanti continueranno il trattamento per le ultime 12 settimane in una parte di estensione a lungo termine della sperimentazione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

29

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G2C4
        • Research Site
    • Quebec
      • Levis, Quebec, Canada, G6V 3Z1
        • Research Site
  • Corea, Repubblica di
      • Seoul, Corea, Repubblica di, 06591
        • Research Site
  • Italia
      • Avellino, Italia, 83100
        • Research Site
      • Firenze, Italia, 50134
        • Research Site
  • Nuova Zelanda
      • Christchurch, Nuova Zelanda, 8011
        • Research Site
      • Grafton, Nuova Zelanda, 1010
        • Research Site
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, SE5 9RS
        • Research Site
  • Spagna
      • Albacete, Spagna, 02006
        • Research Site
  • Tacchino
      • Istanbul, Tacchino, 34093
        • Research Site
      • Izmir, Tacchino, 35100
        • Research Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi di EPN.
  2. Maschio o femmina, ≥ 18 anni di età

Criteri di ammissibilità:

Criteri di ammissibilità specifici per il gruppo 1:

  1. EPN Pazienti che non hanno precedenti di trattamento con alcun inibitore del complemento a qualsiasi dose.
  2. Dimensione del clone di eritrociti o granulociti EPN di tipo III ≥10%
  3. Conta assoluta dei reticolociti ≥100×10^9/litro [L].
  4. Anemia (Hgb
  5. LDH ≥1,5 × limite superiore della norma.
  6. Conta piastrinica ≥30.000/microlitro (µL)
  7. Conta assoluta dei neutrofili (ANC) ≥750/μL.

Criteri di ammissibilità specifici per il gruppo 2:

  1. Regime di base stabile di almeno 24 settimane per eculizumab senza modifica della dose o dell'intervallo per almeno le ultime 8 settimane
  2. Anemia (Hgb
  3. Conta assoluta dei reticolociti ≥100×10^9/L
  4. Conta piastrinica ≥30.000/µL
  5. Conta assoluta dei neurofili (ANC) ≥750/μL

Criteri di ammissibilità specifici per il gruppo 3:

1. Il paziente ha ricevuto danicopan durante lo Studio ACH471-103

Criteri chiave di esclusione:

  1. Storia di un importante trapianto d'organo o trapianto di cellule staminali emopoietiche/midollo.
  2. Anemia aplastica nota o altra insufficienza del midollo osseo che richiede HSCT, o se questi pazienti sono in terapia con agenti immunosoppressori per meno di 24 settimane.
  3. Disturbi emorragici sottostanti noti o qualsiasi altra condizione che porti ad anemia non principalmente associata a EPN.
  4. Velocità di filtrazione glomerulare stimata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Monoterapia ALXN2050 in aperto

Sperimentale: monoterapia ALXN2050 in aperto ALXN2050 somministrato per via orale

Gruppo 1: pazienti con EPN naïve al trattamento

Gruppo 2: Pazienti affetti da EPN che hanno ricevuto l'inibizione del componente 5 del complemento (C5) con eculizumab per almeno 6 mesi, che continuano a manifestare anemia e reticolociti al di sopra del limite superiore della norma (ULN)

Gruppo 3: pazienti affetti da EPN che hanno ricevuto danicopan in monoterapia durante lo studio ACH471-103
Droga: ALXN2050
Inibitore orale della FD
Altri nomi:
  • ACH-0145228

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale di Hgb alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Il basale di Hgb è stato definito come il valore di Hgb più basso osservato tra e includendo lo screening e la data della prima dose. Per affrontare l’impatto della trasfusione, i valori di Hgb raccolti entro 4 settimane dopo la trasfusione non sono stati inclusi nell’analisi di efficacia primaria. Variazione dal basale = Hgb alla settimana 12 - Hgb basale.
Riferimento, settimana 12

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno evitato le trasfusioni durante 12 settimane di trattamento con ALXN2050
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 12
Evitare le trasfusioni: i partecipanti sono rimasti liberi da trasfusioni e non hanno avuto bisogno di una trasfusione durante il periodo di interesse.
Riferimento fino alla settimana 12
Numero di unità di globuli rossi (RBC) trasfuse durante 12 settimane di trattamento
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 12
Riferimento fino alla settimana 12
Numero di istanze di trasfusione durante 12 settimane di trattamento
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 12
Riferimento fino alla settimana 12
Variazione rispetto al basale della lattato deidrogenasi (LDH) alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Variazione rispetto al basale = Livelli sierici di LDH alla settimana 12 - Livelli sierici di LDH al basale.
Riferimento, settimana 12
Variazione rispetto al basale della conta assoluta dei reticolociti alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Variazione rispetto al basale = conta reticolocitaria assoluta alla settimana 12 - Conta reticolocitaria al basale.
Riferimento, settimana 12
Variazione rispetto al basale della bilirubina diretta e totale alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
Riferimento, settimana 12
Variazione rispetto al basale delle dimensioni dei cloni di globuli rossi (RBC) dell'emoglobinuria parossistica notturna alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
La dimensione del clone di globuli rossi EPN si riferisce alla percentuale di cellule affette da EPN rispetto alle cellule normali all'interno della popolazione cellulare totale. Variazione rispetto al basale = dimensione del clone EPN alla settimana 12 - dimensione del clone EPN al basale.
Riferimento, settimana 12
Variazione rispetto al basale nella deposizione dei frammenti del Componente 3 (C3) sui globuli rossi EPN alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
La deposizione di frammenti C3 sui globuli rossi EPN è stata utilizzata come marcatore di emolisi intra ed extravascolare. Vengono presentati i dati relativi alla variazione dal basale alla settimana 12 della percentuale di globuli rossi affetti da EPN con deposizione di frammenti C3.
Riferimento, settimana 12
Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), eventi avversi gravi (SAE) ed eventi che hanno portato all'interruzione del farmaco in studio
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 217
Per evento avverso (EA) si intende qualsiasi evento medico sfavorevole associato all'uso di un farmaco negli esseri umani, considerato o meno correlato al farmaco. Un SAE era un evento avverso che soddisfaceva almeno 1 dei seguenti criteri: ha provocato la morte, è stato pericoloso per la vita, ha richiesto il ricovero ospedaliero o il prolungamento del ricovero in corso per l'evento avverso, ha provocato disabilità/incapacità persistente o significativa o una sostanziale interruzione delle capacità per condurre normali funzioni vitali, anomalia congenita/difetto congenito (nel figlio di un partecipante che è stato esposto al farmaco in studio) o un evento o una reazione medica importante. Un TEAE è stato definito come un evento avverso emerso durante il trattamento, assente prima del trattamento o peggiorato rispetto allo stato pretrattamento. Un riepilogo di tutti gli eventi avversi gravi e di altri eventi avversi (non gravi) indipendentemente dalla causalità si trova nella sezione "Eventi avversi segnalati".
Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla settimana 217
Variazione rispetto al basale dell'Hgb alla fine del trattamento (EOT) durante il periodo LTE
Lasso di tempo: Riferimento, visita EOT (esposizione massima: 213,4 settimane)
Il basale di Hgb è stato definito come il valore di Hgb più basso osservato tra e includendo lo screening e la data della prima dose. Variazione rispetto al basale = Hgb alla visita EOT - Hgb basale.
Riferimento, visita EOT (esposizione massima: 213,4 settimane)
Variazione rispetto al basale dell'LDH all'EOT durante il periodo LTE
Lasso di tempo: Riferimento, visita EOT (esposizione massima: 213,4 settimane)
Variazione rispetto al basale = Livelli sierici di LDH alla visita EOT - Livelli sierici di LDH basali.
Riferimento, visita EOT (esposizione massima: 213,4 settimane)
Variazione rispetto al basale nella valutazione funzionale della terapia della malattia cronica (FACIT) Punteggio totale della scala di fatica (versione 4) alla settimana 12
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 12
La scala FACIT-Fatigue è una raccolta di questionari sulla qualità della vita relativi alla gestione dei sintomi della fatica dovuti a malattie croniche. Il FACIT-Fatigue è un questionario composto da 13 voci che valuta la fatica auto-riferita e il suo impatto sulle attività e funzioni quotidiane nei 7 giorni precedenti. I partecipanti hanno assegnato un punteggio a ciascun elemento su una scala a 5 punti: da 0 (per niente) a 4 (molto). I punteggi totali variavano da 0 a 52, dove il punteggio più alto indicava una migliore qualità della vita.
Riferimento, settimana 12
Variazione rispetto al basale del punteggio totale della scala FACIT-Fatigue (versione 4) all'EOT durante il periodo LTE
Lasso di tempo: Riferimento, visita EOT (esposizione massima: 213,4 settimane)
La scala FACIT-Fatigue è una raccolta di questionari sulla qualità della vita relativi alla gestione dei sintomi della fatica dovuti a malattie croniche. Il FACIT-Fatigue è un questionario composto da 13 voci che valuta la fatica auto-riferita e il suo impatto sulle attività e funzioni quotidiane nei 7 giorni precedenti. I partecipanti hanno assegnato un punteggio a ciascun elemento su una scala a 5 punti: da 0 (per niente) a 4 (molto). I punteggi totali variavano da 0 a 52, dove il punteggio più alto indicava una migliore qualità della vita.
Riferimento, visita EOT (esposizione massima: 213,4 settimane)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

16 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

27 aprile 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

20 marzo 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

6 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

18 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

20 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

20 novembre 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

28 ottobre 2024

Ultimo verificato

1 ottobre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • ACH228-110
  • 2019-003830-17 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Alexion si è impegnata pubblicamente a consentire le richieste di accesso ai dati dello studio e fornirà un protocollo, una CSR e riassunti in linguaggio semplice.

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su ALXN2050

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in Jordan

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi