Studie des oralen Faktor D (FD)-Inhibitors ALXN2050 bei PNH-Patienten als Monotherapie

Wichtige Einschlusskriterien:

1. Diagnose von PNH.
2. Männlich oder weiblich, ≥ 18 Jahre alt

Zulassungskriterien:

Zulassungskriterien spezifisch für Gruppe 1:

1. PNH Patienten, die keine Behandlung mit einem Komplementinhibitor in irgendeiner Dosis hatten.
2. Erythrozyten- oder Granulozyten-Klongröße von PNH Typ III ≥ 10 %
3. Absolute Retikulozytenzahl ≥100×10^9/Liter [l].
4. Anämie (Hgb
5. LDH ≥1,5× Obergrenze des Normalwerts.
6. Thrombozytenzahl ≥30.000/Mikroliter (µL)
7. Absolute Neutrophilenzahl (ANC) ≥750/µl.

Zulassungskriterien spezifisch für Gruppe 2:

1. Stabile Basistherapie von mindestens 24 Wochen für Eculizumab ohne Änderung der Dosis oder des Intervalls für mindestens die letzten 8 Wochen
2. Anämie (Hgb
3. Absolute Retikulozytenzahl ≥100×10^9/L
4. Thrombozytenzahl ≥30.000/µl
5. Absolute Neurophilzahl (ANC) ≥750/µL

Zulassungskriterien spezifisch für Gruppe 3:

1. Der Patient erhielt Danicopan während der Studie ACH471-103

Wichtige Ausschlusskriterien:

1. Vorgeschichte einer größeren Organtransplantation oder Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen/Knochenmark.
2. Bekannte aplastische Anämie oder anderes Knochenmarkversagen, das eine HSZT erfordert, oder wenn diese Patienten weniger als 24 Wochen mit immunsuppressiven Arzneimitteln behandelt werden.
3. Bekannte zugrunde liegende Blutgerinnungsstörungen oder andere Erkrankungen, die zu einer Anämie führen, die nicht primär mit PNH assoziiert sind.
4. Geschätzte glomeruläre Filtrationsrate