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Estudio del inhibidor oral del factor D (FD) ALXN2050 en pacientes con HPN como monoterapia

16 de mayo de 2023 actualizado por: Alexion

Estudio de prueba de concepto abierto de fase 2 para evaluar la eficacia, la seguridad y la farmacocinética del inhibidor oral del factor D (FD) ALXN2050 (ACH-0145228) en pacientes con hemoglobinuria paroxística nocturna (PNH) como monoterapia

El estudio evaluará la eficacia y seguridad del inhibidor oral del factor D (FD) ALXN2050 (ACH-0145228) en monoterapia en pacientes con PNH que no han recibido tratamiento previo, o pacientes actualmente tratados con eculizumab que todavía experimentan anemia y reticulocitosis, o pacientes actualmente tratados con ALXN2040 (danicopan) como monoterapia. Después de firmar el consentimiento, los participantes tendrán visitas periódicas hasta la semana 12, momento en el que se analizarán el criterio de valoración principal y las evaluaciones secundarias clave. Los participantes continuarán con el tratamiento pasadas las 12 semanas en una porción de extensión a largo plazo del ensayo.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Experimental: monoterapia ALXN2050 de etiqueta abierta por vía oral

Grupo 1: Pacientes con PNH que no han recibido tratamiento previo

Grupo 2: Pacientes con PNH que han recibido inhibición del componente 5 (C5) del complemento con eculizumab durante al menos 6 meses, que continúan experimentando anemia y reticulocitos por encima del límite superior de la normalidad (LSN) que cambiarán a monoterapia con ALXN2050

Grupo 3: Los pacientes con PNH que reciben monoterapia con danicopan en el estudio ACH471-103 cambiarán a monoterapia con ALXN2050

Después de firmar el formulario de consentimiento informado, los participantes ingresarán al período de selección. Durante el período de selección, se realizarán evaluaciones de elegibilidad y selección. Las evaluaciones de detección se pueden distribuir en más de una visita si es necesario. En la visita inicial, los participantes evaluados que continúen cumpliendo con los criterios de elegibilidad ingresarán al Período de tratamiento.

A la fase de tratamiento le seguirá una fase de extensión a largo plazo, en la que se seguirá administrando ALXN2050.

Se recolectará sangre para evaluar los puntos finales de eficacia, como cambios en la hemoglobina (Hgb), lactato deshidrogenasa (LDH) y otras medidas de hemólisis. También se evaluarán los requisitos de seguridad y transfusión.

Los participantes continuarán con el tratamiento durante las últimas 12 semanas en una parte de extensión a largo plazo del ensayo.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

29

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá
        • Clinical Study Site
    • Quebec
      • Sainte-Marie, Quebec, Canadá
        • Clinical Study Site
  • Corea, república de
      • Seoul, Corea, república de
        • Clinical Study Site
  • España
      • Albacete, España
        • Clinical Study Site
  • Italia
      • Avellino, Italia
        • Clinical Study Site
      • Florence, Italia
        • Clinical Study Site
  • Nueva Zelanda
      • Auckland, Nueva Zelanda
        • Clinical Study Site
      • Christchurch, Nueva Zelanda
        • Clinical Study Site
  • Pavo
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Pavo
        • Clinical Study Site
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Pavo
        • Clinical Study Site
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido
        • Clinical Study Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  1. Diagnóstico de HPN.
  2. Hombre o mujer, ≥ 18 años de edad

Criterio de elegibilidad:

Criterios de Elegibilidad Específicos para el Grupo 1:

  1. Pacientes con HPN que no tienen antecedentes de tratamiento con ningún inhibidor del complemento en ninguna dosis.
  2. Tamaño del clon de eritrocitos o granulocitos de HPN tipo III ≥10 %
  3. Recuento absoluto de reticulocitos ≥100×10^9/litro [L].
  4. Anemia (Hgb
  5. LDH ≥1,5× límite superior de la normalidad.
  6. Recuento de plaquetas ≥30 000/microlitro (µL)
  7. Recuento absoluto de neutrófilos (RAN) ≥750/ µL.

Criterios de Elegibilidad Específicos para el Grupo 2:

  1. Régimen de base estable de al menos 24 semanas para eculizumab sin cambios en la dosis o el intervalo durante al menos las últimas 8 semanas
  2. Anemia (Hgb
  3. Recuento absoluto de reticulocitos ≥100×10^9/L
  4. Conteo de plaquetas ≥30,000/µL
  5. Recuento absoluto de neurófilos (RAN) ≥750/ µL

Criterios de Elegibilidad Específicos para el Grupo 3:

1. El paciente recibió danicopan durante el estudio ACH471-103

Criterios clave de exclusión:

  1. Antecedentes de un trasplante de órgano importante o de células madre hematopoyéticas/trasplante de médula.
  2. Anemia aplásica conocida u otra insuficiencia de la médula ósea que requiera HSCT, o si estos pacientes reciben agentes inmunosupresores durante menos de 24 semanas.
  3. Trastornos hemorrágicos subyacentes conocidos o cualquier otra afección que provoque anemia no asociada principalmente con la PNH.
  4. Tasa de filtración glomerular estimada

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Monoterapia ALXN2050 de etiqueta abierta

Experimental: Monoterapia ALXN2050 de etiqueta abierta ALXN2050 administrado por vía oral

Grupo 1: Pacientes con PNH que no han recibido tratamiento previo

Grupo 2: Pacientes con HPN que han recibido inhibición del componente 5 (C5) del complemento con eculizumab durante al menos 6 meses, que continúan presentando anemia y reticulocitos por encima del límite superior de la normalidad (LSN)

Grupo 3: Pacientes con HPN que han recibido monoterapia con danicopan durante el estudio ACH471-103
Droga: ALXN2050
Inhibidor oral de FD
Otros nombres:
  • ACH-0145228

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Cambio en HgB en relación con la línea de base
Periodo de tiempo: Semana 12
Semana 12

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Número de pacientes que evitan transfusiones
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Hasta la semana 12
Número de unidades de RBC transfundidas e instancias de transfusión
Periodo de tiempo: Hasta la semana 12
Hasta la semana 12
Cambio en LDH en relación con la línea de base
Periodo de tiempo: Semana 12
Semana 12
Cambio desde el inicio en el recuento absoluto de reticulocitos
Periodo de tiempo: Semana 12
Semana 12
Cambio desde el inicio en la bilirrubina directa
Periodo de tiempo: Semana 12
Semana 12
Cambio desde el inicio en la bilirrubina total
Periodo de tiempo: Semana 12
Semana 12
Cambio desde el inicio en el tamaño del clon de glóbulos rojos de PNH
Periodo de tiempo: Semana 12
Semana 12
Cambio desde el inicio en el depósito de fragmentos de proteína del complemento C3 en glóbulos rojos de PNH
Periodo de tiempo: Semana 12
Semana 12
Incidencia de TEAE, SAE y eventos que conducen a la interrupción de la medicación del estudio
Periodo de tiempo: Hasta la finalización del estudio
Hasta la finalización del estudio
Cambio en HgB en relación con el valor inicial
Periodo de tiempo: Período de extensión a largo plazo
Período de extensión a largo plazo
Cambio en LDH en relación con la línea de base
Periodo de tiempo: Período de extensión a largo plazo
Período de extensión a largo plazo
Cambio en las puntuaciones de la escala de fatiga FACIT (versión 4) en relación con la línea de base
Periodo de tiempo: Semana 12, Semana 160
Semana 12, Semana 160

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

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Alexion

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

16 de diciembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

27 de abril de 2023

Finalización del estudio (Anticipado)

30 de octubre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

6 de noviembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de noviembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

20 de noviembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de mayo de 2023

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de mayo de 2023

Última verificación

1 de mayo de 2023

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • ACH228-110

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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