Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av oral faktor D (FD)-hämmare ALXN2050 hos PNH-patienter som monoterapi

16 maj 2023 uppdaterad av: Alexion

En öppen fas 2-studie med bevis på koncept för att bedöma effektiviteten, säkerheten och farmakokinetiken för oral faktor D (FD)-hämmare ALXN2050 (ACH-0145228) hos patienter med paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH) som monoterapi

Studien kommer att utvärdera effektiviteten och säkerheten av den orala faktor D (FD)-hämmaren ALXN2050 (ACH-0145228) monoterapi hos patienter med PNH som är behandlingsnaiva, eller patienter som för närvarande behandlas med eculizumab som fortfarande upplever anemi och retikulocytos, eller patienter som för närvarande behandlas med ALXN2040 (danicopan) som monoterapi. Efter att ha undertecknat samtycke kommer deltagarna att ha regelbundna besök under vecka 12, då det primära effektmåttet och viktiga sekundära bedömningar kommer att analyseras. Deltagarna kommer att fortsätta med behandlingen de senaste 12 veckorna in i en långvarig förlängningsdel av prövningen.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Experimentell: Open-label ALXN2050 Monoterapi oralt

Grupp 1: Patienter med PNH som är behandlingsnaiva

Grupp 2: Patienter med PNH som har fått komplement komponent 5 (C5) hämning med eculizumab i minst 6 månader, som fortsätter att uppleva anemi och retikulocyter över den övre normalgränsen (ULN) som kommer att byta till ALXN2050 monoterapi

Grupp 3: Patienter med PNH som får danicopan monoterapi i studie ACH471-103 kommer att byta till ALXN2050 monoterapi

Efter att ha undertecknat formuläret för informerat samtycke kommer deltagarna att gå in i screeningsperioden. Under screeningperioden kommer behörighets- och screeningsbedömningar att utföras. Screeningbedömningar kan vid behov spridas över mer än ett besök. Vid baslinjebesöket kommer screenade deltagare som fortsätter att uppfylla behörighetskriterierna att gå in i behandlingsperioden.

Behandlingsfasen kommer att följas av en långvarig förlängningsfas, där ALXN2050 kommer att fortsätta att administreras.

Blod kommer att samlas in för att bedöma effektmåtten, såsom förändring i hemoglobin (Hgb), laktatdehydrogenas (LDH) och andra mått på hemolys. Säkerhets- och transfusionskrav kommer också att bedömas.

Deltagarna kommer att fortsätta med behandlingen de senaste 12 veckorna i en långvarig förlängningsdel av studien.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

29

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Italien
      • Avellino, Italien
        • Clinical Study Site
      • Florence, Italien
        • Clinical Study Site
  • Kalkon
    • Istanbul
      • Fatih, Istanbul, Kalkon
        • Clinical Study Site
    • Izmir
      • Bornova, Izmir, Kalkon
        • Clinical Study Site
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Clinical Study Site
    • Quebec
      • Sainte-Marie, Quebec, Kanada
        • Clinical Study Site
  • Korea, Republiken av
      • Seoul, Korea, Republiken av
        • Clinical Study Site
  • Nya Zeeland
      • Auckland, Nya Zeeland
        • Clinical Study Site
      • Christchurch, Nya Zeeland
        • Clinical Study Site
  • Spanien
      • Albacete, Spanien
        • Clinical Study Site
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Clinical Study Site

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  1. Diagnos av PNH.
  2. Man eller kvinna, ≥ 18 år

Urvalskriterier:

Kvalificeringskriterier specifika för grupp 1:

  1. PNH Patienter som inte har någon tidigare behandling med någon komplementhämmare vid någon dos.
  2. PNH typ III erytrocyt- eller granulocytklonstorlek ≥10 %
  3. Absolut retikulocytantal ≥100×10^9/liter [L].
  4. Anemi (Hgb
  5. LDH ≥1,5× övre normalgräns.
  6. Trombocytantal ≥30 000/mikroliter (µL)
  7. Absolut neutrofilantal (ANC) ≥750/µL.

Kvalificeringskriterier specifika för grupp 2:

  1. Stabil bakgrundsregim på minst 24 veckor för eculizumab utan förändring i dos eller intervall under minst de senaste 8 veckorna
  2. Anemi (Hgb
  3. Absolut retikulocytantal ≥100×10^9/L
  4. Trombocytantal ≥30 000/µL
  5. Absolut antal neurofiler (ANC) ≥750/µL

Kvalificeringskriterier specifika för grupp 3:

1. Patienten fick danicopan under studie ACH471-103

Viktiga uteslutningskriterier:

  1. Historik av en större organtransplantation eller hematopoetisk stamcell/märgtransplantation.
  2. Känd aplastisk anemi eller annan benmärgssvikt som kräver HSCT, eller om dessa patienter är på immunsuppressiva medel i mindre än 24 veckor.
  3. Kända underliggande blödningsrubbningar eller andra tillstånd som leder till anemi som inte primärt förknippas med PNH.
  4. Uppskattad glomerulär filtrationshastighet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Öppen etikett ALXN2050 Monoterapi

Experimentell: öppen ALXN2050 Monoterapi ALXN2050 oralt administrerad

Grupp 1: Patienter med PNH som är behandlingsnaiva

Grupp 2: Patient med PNH som har fått komplement komponent 5 (C5) hämning med eculizumab i minst 6 månader, som fortsätter att uppleva anemi och retikulocyter över den övre normalgränsen (ULN)

Grupp 3: Patienter med PNH som har fått danicopan monoterapi under studie ACH471-103
Läkemedel: ALXN2050
Oral FD-hämmare
Andra namn:
  • ACH-0145228

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Förändring i HgB i förhållande till baslinjen
Tidsram: Vecka 12
Vecka 12

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Antal patienter som undviker transfusion
Tidsram: Fram till vecka 12
Fram till vecka 12
Antal transfunderade RBC-enheter och transfusionsinstanser
Tidsram: Fram till vecka 12
Fram till vecka 12
Förändring i LDH i förhållande till baslinjen
Tidsram: Vecka 12
Vecka 12
Förändring från baslinjen i absolut retikulocytantal
Tidsram: Vecka 12
Vecka 12
Ändring från baslinjen i direkt bilirubin
Tidsram: Vecka 12
Vecka 12
Ändring från baslinjen i total bilirubin
Tidsram: Vecka 12
Vecka 12
Ändra från baslinjen i PNH RBC-klonstorlek
Tidsram: Vecka 12
Vecka 12
Förändring från baslinjen i C3-komplementproteinfragmentavsättning på PNH RBC
Tidsram: Vecka 12
Vecka 12
Förekomst av TEAE, SAE och händelser som leder till avbrytande av studiemedicinering
Tidsram: Genom avslutad studie
Genom avslutad studie
Förändring i HgB i förhållande till baslinjen
Tidsram: Långsiktig förlängningsperiod
Långsiktig förlängningsperiod
Förändring i LDH i förhållande till baslinjen
Tidsram: Långsiktig förlängningsperiod
Långsiktig förlängningsperiod
Förändring i FACIT Fatigue Scale (version 4) poäng i förhållande till baslinjen
Tidsram: Vecka 12, Vecka 160
Vecka 12, Vecka 160

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Alexion

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

16 december 2019

Primärt slutförande (Faktisk)

27 april 2023

Avslutad studie (Förväntat)

30 oktober 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

6 november 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 november 2019

Första postat (Faktisk)

20 november 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 maj 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 maj 2023

Senast verifierad

1 maj 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • ACH228-110

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Paroxysmal nattlig hemoglobinuri (PNH)

Kliniska prövningar på ALXN2050

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Congo

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera