낭포성 섬유증이 있는 성인의 뼈와 근육에 대한 CFTR 조절제 효과
연구 개요
상세 설명
낭포성 섬유증(CF)은 폐 및 위장 결과가 임상상을 지배하는 복잡한 다계 유전 질환입니다. CF 환자의 기대 수명은 몇 가지 치료 발전을 통해 증가했습니다. 호흡 부전이 CF의 주요 사망 원인으로 남아 있지만 근골격계 장애가 주요 이환율에 기여합니다. 일반 인구에서 근골격계 질환은 의료 서비스를 찾는 가장 일반적인 이유 중 하나이며 골다공증성 골절의 위험은 나이가 들면서 증가합니다. CF 인구가 노령화됨에 따라 근골격계 영향과 관련된 이환율이 증가할 수 있습니다.
CF 관련 골 질환의 병인은 다인성이며 췌장 기능 부전, 영양 상태 불량, 비타민 D 결핍, 글루코코르티코이드 치료, 염증, 성선기능저하증 및 근육감소증의 영향을 포함하며, 총체적으로 골 미네랄 축적 감소 및 낮은 골밀도를 초래하는 낭포성 섬유증의 영향 CF의 뼈 질환에 대한 막횡단 전도도 조절제(CFTR) 조절 약물은 평가되지 않았습니다. CFTR 조절제의 효과는 직접적으로는 뼈나 근육 세포에 대한 효과에 의해, 또는 간접적으로는 폐 질환 개선, 영양 상태 개선, 전신 염증 또는 글루코코르티코이드 사용 감소, 또는 그에 따른 신체 활동 증가에 의해 CF의 뼈 및 근육 결과에 대응하는 데 도움이 될 수 있습니다.
제안된 연구의 근거는 CFTR 조절제 요법의 뼈 및 근육 효과에 대한 더 나은 이해가 골 축적을 최적화하고 골다공증 및 골절을 예방하며 노화하는 CF 인구의 기능적 결과를 개선하는 전략을 안내하는 데 도움이 될 것이라는 근거입니다. 종적 관찰 코호트 연구의 근간을 이루는 이 연구는 기준선에서 12개월 및 24개월 시점까지 CFTR 조절제 요법을 받는 환자와 CFTR 조절제를 받지 않는 대조군 사이에서 뼈와 근육량 및 근력의 변화를 체계적이고 종합적으로 평가합니다. 요법.
연구 유형
등록 (실제)
연락처 및 위치
연구 장소
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, 미국, 46202-5149
- Indiana University
-
-
참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
CF의 문서화되고 확인된 진단
- 연령 ≥18세
- 기준선 방문에서 마지막 폐 악화가 시작된 지 >21일
- 참여에 대한 서명된 서면 동의서를 제공합니다.
제외 기준:
• CKD-EPI 방정식을 사용하여 예상 사구체 여과율(eGFR) < 30 ml/min/m2,
- 경구 제제의 경우 6개월 이내에 또는 정맥 또는 주사 제제의 경우 1년 이내에 임의의 골다공증 약물 치료(치료가 이 기간보다 일찍 중단된 경우 피험자가 참여할 수 있음).
- 성장 호르몬 또는 IGF-1을 사용한 현재 치료
- 현재 임신 중이거나 수유 중이거나 연구 기간 동안 임신할 계획입니다.
- 기대 수명 12개월 미만
- 폐 이식의 역사
- 연구자의 의견에 따라 데이터를 수집 또는 해석하는 능력을 방해하거나 연구 절차에서 환자를 더 높은 안전 위험에 빠뜨릴 수 있는 상태.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 케이스 전용
- 시간 관점: 유망한
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
CFTR에서
CFTR 조절제 요법을 시작하거나 그 시점에 가까운 환자의 경우
|
CFTR 조절제는 낭포성 섬유증 치료에 사용되는 약물입니다.
|
|
통제 수단
대조군은 이용 가능한 치료에 적합하지 않은 환자가 될 것입니다.
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
골밀도에 대한 CFTR 조절제의 효과 확인
기간: 12 개월
|
원위 요골 및 경골에서 HRpQCT로 측정한 총 용적 측정 BMD 및 추정 고장 하중의 기준선에서 12개월까지의 변화
|
12 개월
|
|
근감소증에 대한 CFTR 조절제의 효과를 확립합니다.
기간: 12 개월
|
DXA의 체성분 소프트웨어를 사용한 전신 제지방량의 기준선에서 12개월까지의 변화
|
12 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
골밀도에 대한 CFTR 조절제의 효과 확인
기간: 6, 12, 24개월
|
원위 요골 및 경골에서 HRpQCT로 측정한 총 용적 측정 BMD 및 추정 고장 하중의 기준선에서 24개월까지의 변화. 기준선에서 6, 12, 24개월까지의 HRpQCT 측정에서 원위 요골 및 경골 모두에서 피질 vBMD 및 섬유주 vBMD 및 골간 부위에서 피질 vBMD 및 섬유주 vBMD의 변화. 기준선에서 6, 12 및 24개월까지의 HRpQCT 측정에서 원위 요골 및 경골 및 골간 부위의 피질 vBMD 모두에서 피질 vBMC 및 섬유주 vBMD의 변화 eh 요추, 전신, 대퇴골 경부 및 고관절 |
6, 12, 24개월
|
|
근감소증에 대한 CFTR 조절제의 효과를 확립합니다.
기간: 6, 12, 24개월
|
DXA의 체성분 소프트웨어를 사용하여 기준선에서 6개월 및 24개월까지의 전신 제지방량 변화
|
6, 12, 24개월
|
공동 작업자 및 조사자
수사관
- 수석 연구원: Erik A Imel, MD, Indiana University
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (추정된)
연구 완료 (추정된)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 1908566174
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .