Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

CFTR-modulatoreffekter på ben och muskler hos vuxna med cystisk fibros

29 september 2025 uppdaterad av: Erik Imel, Indiana University
Studien tittar på effekterna av behandling med cystisk fibros på benmuskler.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Cystisk fibros (CF) är en komplex genetisk multisystemsjukdom, med lung- och gastrointestinala konsekvenser som dominerar den kliniska bilden. Den förväntade livslängden för CF-patienter har ökat genom flera terapeutiska framsteg. Även om andningssvikt fortfarande är den främsta orsaken till dödlighet vid CF, bidrar muskuloskeletala nedsättningar till stor sjuklighet. I den allmänna befolkningen är muskuloskeletala tillstånd bland de vanligaste orsakerna till att söka sjukvård och risken för benskörhetsfraktur ökar med åldern. När CF-populationen åldras kan sjukligheten relaterad till muskuloskeletala effekter öka.

Etiologin för CF-relaterad bensjukdom är multifaktoriell och inkluderar effekter av pankreasinsufficiens, dåligt näringstillstånd, vitamin D-brist, glukokortikoidbehandling, inflammation, hypogonadism och sarkopeni, vilket tillsammans resulterar i försvagad benmineraltillväxt och låg bentäthet. Effekten av cystisk fibros. transmembrane conductance regulator (CFTR)-modulerande läkemedel på bensjukdom vid CF har inte utvärderats. Effekter av CFTR-modulatorer kan hjälpa till att motverka ben- och muskelkonsekvenserna av CF antingen direkt genom effekter på ben eller muskelceller, eller indirekt genom förbättrad lungsjukdom, förbättrat näringsstatus, minskad systemisk inflammation eller användning av glukokortikoider eller efterföljande ökning av fysisk aktivitet.

Den logiska grunden för den föreslagna forskningen är att bättre förståelse av ben- och muskeleffekterna av CFTR-modulatorterapier kommer att hjälpa till att vägleda strategier för att optimera bentillväxt, förhindra osteoporos och frakturer och förbättra funktionella resultat i den åldrande CF-populationen. Utifrån ryggraden i en longitudinell observationskohortstudie kommer studien att systematiskt och heltäckande utvärdera förändringar i ben- och muskelmassa och styrka från baslinjen till 12 månaders och 24 månaders tidpunkter bland patienter som får CFTR-modulatorterapier och även bland kontroller som inte får CFTR-modulator terapier.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

63

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202-5149
        • Indiana University

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Registreringen kommer att rikta in sig på grupper som är frekvensmatchade för ålder (decennium), ras, kön, bukspottkörtelinsufficiens och glukokortikoidanvändning (inhalerad eller systemisk eftersom båda har skeletteffekter i vissa studier) för att kontrollera dessa faktorer som påverkar relevanta ben- och muskelresultat. (se statistisk beskrivning). Studien kommer att registrera upp till 30 försökspersoner i varje grupp, och förväntar sig upp till 25 % avhopp.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • dokumenterad, bekräftad diagnos av CF

    • Ålder ≥18 år
    • >21 dagar sedan starten av deras senaste lungexacerbation vid baslinjebesöket
    • Ge undertecknat skriftligt informerat samtycke för att delta

Exklusions kriterier:

  • • Uppskattad glomerulär filtrationshastighet (eGFR) <30 ml/min/m2 med CKD-EPI-ekvationen,

    • Behandling med någon osteoporosmedicin inom 6 månader för orala medel eller 1 år för intravenösa eller injicerbara medel (försökspersoner kan delta om behandlingen avbryts tidigare än dessa tidsperioder).
    • Nuvarande behandling med tillväxthormon eller IGF-1
    • För närvarande gravid eller ammande eller planerar att bli gravid under studiens varaktighet.
    • Förväntad livslängd mindre än 12 månader
    • Historien om lungtransplantation
    • Förhållanden som enligt utredarnas uppfattning skulle störa förmågan att samla in eller tolka data, eller utsätta patienten för en högre säkerhetsrisk från studieprocedurer.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Endast fall
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
på CFTR
För patienter på eller nära tidpunkten för initiering av CFTR-modulatorterapi
Läkemedel: Cftr modulatorer
CFTR-modulatorer är läkemedel som används för att behandla cystisk fibros
Kontroller
kontroller kommer att vara patienter som inte är berättigade till tillgänglig behandling

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Identifiera effekterna av CFTR-modulatorer på bentätheten
Tidsram: 12 månader
Förändringar från baslinje till 12 månader i total volymetrisk BMD och i uppskattad felbelastning mätt med HRpQCT vid den distala radien och tibia
12 månader
fastställa effekten av CFTR-modulatorer på sarkopeni.
Tidsram: 12 månader
förändringar från baslinjen till 12 månader i hela kroppens mager massa med hjälp av mjukvara för kroppssammansättning på DXA
12 månader

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Identifiera effekten av CFTR-modulatorer på bentätheten
Tidsram: 6, 12 och 24 månader

Förändringar från baslinje till 24 månader i total volymetrisk BMD och i uppskattad felbelastning mätt med HRpQCT vid den distala radien och tibia.

Förändringar från baslinje till 6, 12 och 24 månader i HRpQCT-mått på kortikal vBMD och trabekulär vBMD vid både den distala radien och tibia och kortikal vBMD och trabekulär vBMD vid diafysstället.

Förändringar från baslinje till 6, 12 och 24 månader i HRpQCT-mått på kortikal vBMC och trabekulär vBMD vid både den distala radien och tibia och kortikal vBMD vid ett diafysställe. Förändringar från baslinjen till 6,12 och 24 månader i areal-BMD med användning av DXA vid eh ländrygg, hela kroppen, lårbenshalsen och total höft
6, 12 och 24 månader
fastställa effekten av CFTR-modulatorer på sarkopeni.
Tidsram: 6, 12 och 24 månader
förändringar från baslinje till 6 och 24 månader i helkroppsmassa med hjälp av mjukvara för kroppssammansättning på DXA Förändringar från baslinje till 6, 12, 24 månader i appendikulär mager massa i förhållande till höjd mätt med mjukvara för kroppssammansättning på DXA
6, 12 och 24 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Indiana University

Samarbetspartners

Cystic Fibrosis Foundation

Utredare

  • Huvudutredare: Erik A Imel, MD, Indiana University

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

18 december 2019

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

18 december 2019

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

18 december 2019

Första postat (Faktisk)

20 december 2019

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

2 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 september 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 1908566174

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera