CFTR-modulaattorin vaikutukset luihin ja lihaksiin aikuisilla, joilla on kystinen fibroosi
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Kystinen fibroosi (CF) on monimutkainen monisysteeminen geneettinen sairaus, jonka kliinistä kuvaa hallitsevat keuhko- ja maha-suolikanavat. CF-potilaiden elinajanodote on pidentynyt useiden terapeuttisten edistysten ansiosta. Vaikka hengitysvajaus on edelleen CF:n kuolleisuuden pääasiallinen syy, tuki- ja liikuntaelinten heikkeneminen lisää merkittävää sairastuvuutta. Yleisellä väestöllä tuki- ja liikuntaelinten sairaudet ovat yleisimpiä syitä hakeutua lääkärin hoitoon, ja osteoporoottisten murtumien riski kasvaa iän myötä. CF-populaation ikääntyessä tuki- ja liikuntaelinten vaikutuksiin liittyvä sairastuvuus voi lisääntyä.
CF:n aiheuttaman luusairauden etiologia on monitekijäinen ja sisältää haiman vajaatoiminnan, huonon ravitsemustilan, D-vitamiinin puutteen, glukokortikoidihoidon, tulehduksen, hypogonadismin ja sarkopenian vaikutukset, jotka yhdessä johtavat heikentyneeseen luun mineraalien kertymiseen ja alhaiseen luun tiheyteen. Kystisen fibroosin vaikutus Transmembraanisen konduktanssin säätelijä (CFTR) moduloivia lääkkeitä CF:n luusairauksiin ei ole arvioitu. CFTR-modulaattorien vaikutukset voivat auttaa torjumaan CF:n luu- ja lihasvaikutuksia joko suoraan vaikuttamalla luu- tai lihassoluihin tai epäsuorasti keuhkosairauden paranemisen, ravitsemustilan paranemisen, systeemisen tulehduksen tai glukokortikoidien käytön vähenemisen tai sitä seuraavan fyysisen aktiivisuuden lisääntymisen kautta.
Ehdotetun tutkimuksen taustalla on se, että CFTR-modulaattorihoitojen luu- ja lihasvaikutusten parempi ymmärtäminen auttaa ohjaamaan strategioita luun kasvun optimoimiseksi, osteoporoosin ja murtumien ehkäisemiseksi sekä ikääntyvän CF-populaation toiminnallisten tulosten parantamiseksi. Pitkittäisen havainnoivan kohorttitutkimuksen perustana oleva tutkimus arvioi systemaattisesti ja kattavasti muutoksia luu- ja lihasmassassa ja lujuudessa lähtötasosta 12 kuukauden ja 24 kuukauden aikapisteisiin potilailla, jotka saavat CFTR-modulaattorihoitoja, ja myös kontrolleilla, jotka eivät saa CFTR-modulaattoria. terapioita.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46202-5149
- Indiana University
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
dokumentoitu, vahvistettu CF-diagnoosi
- Ikä ≥ 18 vuotta vanha
- >21 päivää viimeisen keuhkojen pahenemisen alkamisesta lähtötilanteessa
- Anna allekirjoitettu kirjallinen tietoinen suostumus osallistumiseen
Poissulkemiskriteerit:
• Arvioitu glomerulussuodatusnopeus (eGFR) <30 ml/min/m2 CKD-EPI-yhtälön avulla,
- Hoito millä tahansa osteoporoosilääkkeellä 6 kuukauden sisällä suun kautta otetuilla lääkkeillä tai 1 vuoden sisällä suonensisäisillä tai injektoivilla lääkkeillä (Koehenkilöt voivat osallistua, jos hoito lopetetaan ennen näitä ajanjaksoja).
- Nykyinen hoito kasvuhormonilla tai IGF-1:llä
- Raskaana oleva tai imettävä tai suunnittelee raskautta tutkimuksen aikana.
- Elinajanodote alle 12 kuukautta
- Keuhkonsiirron historia
- Olosuhteet, jotka tutkijoiden mielestä häiritsisivät kykyä kerätä tai tulkita tietoja tai asettaa potilaalle korkeamman turvallisuusriskin tutkimustoimenpiteistä.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Vain tapaus
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
CFTR:ssä
Potilaille, jotka ovat aloittamassa CFTR-modulaattorihoitoa tai lähellä sitä
|
CFTR-modulaattorit ovat lääkkeitä, joita käytetään kystisen fibroosin hoitoon
|
|
Säätimet
kontrollit ovat potilaat, jotka eivät ole oikeutettuja saatavilla olevaan hoitoon
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tunnista CFTR-modulaattorien vaikutukset luun mineraalitiheyteen
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Muutokset lähtötilanteesta 12 kuukauteen kokonaisvolyymissa BMD:ssä ja arvioidussa vikakuormituksessa mitattuna HRpQCT:llä distaalisessa säteessä ja sääriluussa
|
12 kuukautta
|
|
selvittää CFTR-modulaattorien vaikutusta sarkopeniaan.
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
muutokset lähtötasosta 12 kuukauteen koko kehon rasvattomassa massassa käyttämällä kehonkoostumusohjelmistoa DXA:lla
|
12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tunnista CFTR-modulaattorien vaikutus luun mineraalitiheyteen
Aikaikkuna: 6, 12 ja 24 kuukautta
|
Muutokset lähtötilanteesta 24 kuukauteen kokonaisvolyymissa BMD:ssä ja arvioidussa vikakuormituksessa mitattuna HRpQCT:llä distaalisessa säteessä ja sääriluussa. Muutokset lähtötasosta 6, 12 ja 24 kuukauteen aivokuoren vBMD:n ja trabekulaarisen vBMD:n HRpQCT-mittauksessa sekä distaalisessa säteessä että sääriluussa ja aivokuoren vBMD:ssä ja trabekulaarisessa vBMD:ssä diafyysikohdassa. Muutokset lähtötasosta 6, 12 ja 24 kuukauteen aivokuoren vBMC:n ja trabekulaarisen vBMD:n HRpQCT-mittauksessa sekä distaalisessa säteessä että sääriluussa ja kortikaalisessa vBMD:ssä diafyysikohdassa. eh lanneselkä, koko vartalo, reisiluun kaula ja koko lonkka |
6, 12 ja 24 kuukautta
|
|
selvittää CFTR-modulaattorien vaikutusta sarkopeniaan.
Aikaikkuna: 6, 12 ja 24 kuukautta
|
muutokset lähtötasosta 6 ja 24 kuukauteen koko kehon laihamassassa käyttämällä kehonkoostumusohjelmistoa DXA:lla Muutokset lähtötasosta 6, 12, 24 kuukauteen appendikulaarisessa laihamassassa suhteessa pituuteen mitattuna kehonkoostumusohjelmistolla DXA:ssa
|
6, 12 ja 24 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Päätutkija: Erik A Imel, MD, Indiana University
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Neurologiset ilmenemismuodot
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset ilmenemismuodot
- Patologiset tilat, anatomiset
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hengityselinten sairaudet
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Haiman sairaudet
- Atrofia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Merkit ja oireet
- Lihasten atrofia
- Kystinen fibroosi
- Luusairaudet, aineenvaihdunta
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1908566174
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .