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Effets du modulateur CFTR sur les os et les muscles chez les adultes atteints de fibrose kystique

29 septembre 2025 mis à jour par: Erik Imel, Indiana University
Une étude examine les effets du traitement de la fibrose kystique sur les muscles osseux.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

La mucoviscidose (FK) est une maladie génétique multisystémique complexe, dont les conséquences pulmonaires et gastro-intestinales dominent le tableau clinique. L'espérance de vie des patients atteints de mucoviscidose a augmenté grâce à plusieurs avancées thérapeutiques. Bien que l'insuffisance respiratoire demeure la principale cause de mortalité dans la mucoviscidose, les déficiences musculo-squelettiques contribuent à la morbidité majeure. Dans la population générale, les troubles musculo-squelettiques sont parmi les motifs les plus courants de consultation médicale, et le risque de fracture ostéoporotique augmente avec l'âge. À mesure que la population FK vieillit, la morbidité liée aux effets musculosquelettiques peut augmenter.

L'étiologie de la maladie osseuse liée à la mucoviscidose est multifactorielle et comprend les effets d'une insuffisance pancréatique, d'un mauvais état nutritionnel, d'une carence en vitamine D, d'un traitement aux glucocorticoïdes, d'une inflammation, d'un hypogonadisme et d'une sarcopénie, entraînant collectivement une accumulation de minéraux osseux atténuée et une faible densité osseuse. L'effet de la fibrose kystique Les médicaments modulant le régulateur de conductance transmembranaire (CFTR) sur la maladie osseuse dans la mucoviscidose n'ont pas été évalués. Les effets des modulateurs CFTR peuvent aider à contrer les conséquences osseuses et musculaires de la mucoviscidose, soit directement par des effets sur les cellules osseuses ou musculaires, soit indirectement par une amélioration de la maladie pulmonaire, un meilleur état nutritionnel, une diminution de l'inflammation systémique ou de l'utilisation de glucocorticoïdes, ou une augmentation ultérieure de l'activité physique.

La logique qui sous-tend la recherche proposée est qu'une meilleure compréhension des effets osseux et musculaires des thérapies modulatrices CFTR aidera à orienter les stratégies visant à optimiser l'accumulation osseuse, à prévenir l'ostéoporose et les fractures et à améliorer les résultats fonctionnels dans la population FK vieillissante. S'appuyant sur l'épine dorsale d'une étude de cohorte observationnelle longitudinale, l'étude évaluera systématiquement et de manière exhaustive les changements dans la masse osseuse et musculaire et la force entre le départ et les points temporels de 12 et 24 mois chez les patients recevant des thérapies de modulateur CFTR et également parmi les témoins ne recevant pas de modulateur CFTR. thérapies.

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

63

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202-5149
        • Indiana University

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon non probabiliste

Population étudiée

L'inscription ciblera des groupes dont la fréquence correspond à l'âge (décennie), à ​​la race, au sexe, à l'insuffisance pancréatique et à l'utilisation de glucocorticoïdes (inhalés ou systémiques, car les deux ont des effets sur le squelette dans certaines études) pour contrôler ces facteurs influençant les résultats osseux et musculaires pertinents. (voir description statistique). L'étude recrutera jusqu'à 30 sujets dans chaque groupe, en s'attendant à un taux d'abandon allant jusqu'à 25 %.

La description

Critère d'intégration:

  • diagnostic documenté et confirmé de mucoviscidose

    • Âge ≥18 ans
    • > 21 jours depuis le début de leur dernière exacerbation pulmonaire lors de la visite de référence
    • Fournir un consentement éclairé écrit signé pour participer

Critère d'exclusion:

  • • Débit de filtration glomérulaire estimé (eGFR) < 30 ml/min/m2 à l'aide de l'équation CKD-EPI,

    • Traitement avec tout médicament contre l'ostéoporose dans les 6 mois pour les agents oraux ou 1 an pour les agents intraveineux ou injectables (les sujets peuvent participer si le traitement s'est arrêté plus tôt que ces périodes).
    • Traitement actuel par hormone de croissance ou IGF-1
    • Actuellement enceinte ou allaitante ou envisageant de devenir enceinte pendant la durée de l'étude.
    • Espérance de vie inférieure à 12 mois
    • Antécédents de transplantation pulmonaire
    • Conditions qui, de l'avis des enquêteurs, interféreraient avec la capacité de collecter ou d'interpréter les données, ou exposeraient le patient à un risque plus élevé pour la sécurité des procédures de l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cas uniquement
  • Perspectives temporelles: Éventuel

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
sur CFTR
Pour les patients au moment ou près du moment de l'initiation du traitement par modulateur CFTR
Médicament: Modulateurs Cftr
Les modulateurs CFTR sont des médicaments utilisés pour traiter la mucoviscidose
Les contrôles
les témoins seront des patients non éligibles au traitement disponible

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Identifier les effets des modulateurs CFTR sur la densité minérale osseuse
Délai: 12 mois
Changements de la valeur initiale à 12 mois de la DMO volumétrique totale et de la charge de défaillance estimée, mesurée par HRpQCT au niveau du radius distal et du tibia
12 mois
établir l'effet des modulateurs CFTR sur la sarcopénie.
Délai: 12 mois
changements de la ligne de base à 12 mois de la masse maigre du corps entier à l'aide d'un logiciel de composition corporelle sur DXA
12 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Identifier l'effet des modulateurs CFTR sur la densité minérale osseuse
Délai: 6, 12 et 24 mois

Changements de la ligne de base à 24 mois de la DMO volumétrique totale et de la charge de défaillance estimée, mesurée par HRpQCT au niveau du radius distal et du tibia.

Changements de la ligne de base à 6, 12 et 24 mois dans la mesure HRpQCT de la vBMD corticale et de la vBMD trabéculaire à la fois au radius distal et au tibia et de la vBMD corticale et de la vBMD trabéculaire au site diaphysaire.

Changements de la ligne de base à 6, 12 et 24 mois dans la mesure HRpQCT de la vBMC corticale et de la vBMD trabéculaire au niveau du radius distal et du tibia et de la vBMD corticale au niveau d'un site diaphysaire Changements de la ligne de base à 6, 12 et 24 mois de la DMO eh rachis lombaire, corps total, col du fémur et hanche totale
6, 12 et 24 mois
établir l'effet des modulateurs CFTR sur la sarcopénie.
Délai: 6, 12 et 24 mois
changements de la ligne de base à 6 et 24 mois de la masse maigre du corps entier à l'aide du logiciel de composition corporelle sur DXA Changements de la ligne de base à 6, 12, 24 mois de la masse maigre appendiculaire par rapport à la taille mesurée à l'aide du logiciel de composition corporelle sur DXA
6, 12 et 24 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Indiana University

Collaborateurs

Cystic Fibrosis Foundation

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Erik A Imel, MD, Indiana University

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

18 décembre 2019

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

18 décembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

18 décembre 2019

Première publication (Réel)

20 décembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

2 octobre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

29 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 1908566174

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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