Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние модулятора CFTR на кости и мышцы у взрослых с кистозным фиброзом

29 сентября 2025 г. обновлено: Erik Imel, Indiana University
Исследование изучает влияние лечения муковисцидоза на костную мускулатуру.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Муковисцидоз (МВ) представляет собой сложное мультисистемное генетическое заболевание с доминирующими в клинической картине легочными и желудочно-кишечными последствиями. Ожидаемая продолжительность жизни пациентов с муковисцидозом увеличилась благодаря нескольким терапевтическим достижениям. Хотя дыхательная недостаточность остается основной причиной смертности при муковисцидозе, нарушения опорно-двигательного аппарата вносят свой вклад в основную заболеваемость. Среди населения в целом заболевания опорно-двигательного аппарата являются одной из наиболее частых причин обращения за медицинской помощью, а риск остеопоротических переломов увеличивается с возрастом. По мере старения населения, страдающего муковисцидозом, заболеваемость, связанная с поражением опорно-двигательного аппарата, может увеличиваться.

Этиология заболевания костей, связанного с муковисцидозом, является многофакторной и включает в себя последствия недостаточности поджелудочной железы, плохого питания, дефицита витамина D, лечения глюкокортикоидами, воспаления, гипогонадизма и саркопении, что в совокупности приводит к уменьшению накопления костных минералов и низкой плотности кости Влияние муковисцидоза Препараты регулятора трансмембранной проводимости (CFTR), модулирующие заболевание костей при CF, не оценивались. Эффекты модуляторов CFTR могут помочь противодействовать костным и мышечным последствиям муковисцидоза либо непосредственно путем воздействия на костные или мышечные клетки, либо косвенно за счет улучшения состояния легких, улучшения состояния питания, уменьшения системного воспаления или использования глюкокортикоидов или последующего увеличения физической активности.

Обоснование, лежащее в основе предлагаемого исследования, заключается в том, что лучшее понимание костных и мышечных эффектов терапии модуляторами CFTR поможет определить стратегии для оптимизации нарастания кости, предотвращения остеопороза и переломов, а также улучшения функциональных результатов у стареющей популяции муковисцидоза. Основанное на продольном обсервационном когортном исследовании, исследование будет систематически и всесторонне оценивать изменения костной и мышечной массы и силы от исходного уровня до 12 месяцев и 24 месяцев среди пациентов, получающих терапию модуляторами CFTR, а также среди контрольной группы, не получающих модулятор CFTR. терапии.

Тип исследования

Наблюдательный

Регистрация (Действительный)

63

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Метод выборки

Невероятностная выборка

Исследуемая популяция

Зачисление будет нацелено на группы, которые по частоте совпадают по возрасту (десятилетию), расе, полу, недостаточности поджелудочной железы и использованию глюкокортикоидов (ингаляционных или системных, поскольку оба имеют скелетные эффекты в некоторых исследованиях), чтобы контролировать эти факторы, влияющие на соответствующие костные и мышечные результаты. (см. статистическое описание). В исследование будет включено до 30 субъектов в каждой группе, ожидается отсев до 25%.

Описание

Критерии включения:

  • документально подтвержденный диагноз муковисцидоза

    • Возраст ≥18 лет
    • >21 дня с момента начала последнего легочного обострения на исходном визите
    • Дать подписанное письменное информированное согласие на участие

Критерий исключения:

  • • Расчетная скорость клубочковой фильтрации (рСКФ) <30 мл/мин/м2 по уравнению CKD-EPI,

    • Лечение любым лекарством от остеопороза в течение 6 месяцев для пероральных препаратов или 1 года для внутривенных или инъекционных препаратов (субъекты могут участвовать, если терапия прекращена раньше этих периодов времени).
    • Текущее лечение гормоном роста или IGF-1
    • В настоящее время беременна или кормит грудью или планирует забеременеть на время исследования.
    • Ожидаемая продолжительность жизни менее 12 месяцев
    • История трансплантации легких
    • Условия, которые, по мнению исследователей, могут помешать сбору или интерпретации данных или подвергнуть пациента более высокому риску безопасности процедур исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Наблюдательные модели: Только для случая
  • Временные перспективы: Перспективный

Когорты и вмешательства

Группа / когорта
Вмешательство/лечение
на CFTR
Для пациентов во время или во время начала терапии модулятором CFTR
Лекарство: Модуляторы Cftr
Модуляторы CFTR — это препараты, используемые для лечения муковисцидоза.
Элементы управления
контрольная группа будет пациентами, не имеющими права на доступное лечение

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Определите влияние модуляторов CFTR на минеральную плотность костей.
Временное ограничение: 12 месяцев
Изменения по сравнению с исходным уровнем в течение 12 месяцев в общей объемной МПК и расчетной нагрузке при отказе, измеренной с помощью HRpQCT в дистальном отделе лучевой кости и большеберцовой кости
12 месяцев
установить влияние модуляторов CFTR на саркопению.
Временное ограничение: 12 месяцев
изменения от исходного уровня до 12 месяцев безжировой массы всего тела с использованием программного обеспечения состава тела на DXA
12 месяцев

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Определите влияние модуляторов CFTR на минеральную плотность костей.
Временное ограничение: 6, 12 и 24 месяца

Изменения по сравнению с исходным уровнем через 24 месяца общей объемной МПК и расчетной нагрузки при отказе, измеренной с помощью HRpQCT в дистальном отделе лучевой кости и большеберцовой кости.

Изменения по сравнению с исходным уровнем через 6, 12 и 24 месяца в HRpQCT измеряют кортикальную vBMD и трабекулярную vBMD как в дистальном отделе лучевой кости, так и в большеберцовой кости, а также кортикальную vBMD и трабекулярную vBMD в диафизарном участке.

Изменения по сравнению с исходным уровнем через 6, 12 и 24 месяца в HRpQCT измерения кортикальной vBMC и трабекулярной vBMD как в дистальном отделе лучевой кости, так и в большеберцовой кости, а также кортикальной vBMD в диафизарном участке eh поясничный отдел позвоночника, все тело, шейка бедра и все бедро
6, 12 и 24 месяца
установить влияние модуляторов CFTR на саркопению.
Временное ограничение: 6, 12 и 24 месяца
изменения от исходного уровня до 6 и 24 месяцев общей нежировой массы тела с использованием программного обеспечения состава тела на DXA.
6, 12 и 24 месяца

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Indiana University

Соавторы

Cystic Fibrosis Foundation

Следователи

  • Главный следователь: Erik A Imel, MD, Indiana University

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

18 декабря 2019 г.

Первичное завершение (Оцененный)

31 декабря 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

31 декабря 2027 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

18 декабря 2019 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

18 декабря 2019 г.

Первый опубликованный (Действительный)

20 декабря 2019 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

2 октября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • 1908566174

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Нет

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться