후기 발병 GM2에서 Venglustat의 효능, 약력학, 약동학 및 안전성을 평가하기 위한 다국적, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구 (AMETHIST)
2026년 1월 9일 업데이트: Genzyme, a Sanofi Company
별도의 바스켓과 함께 후기 발병 GM2 강글리오시드증(테이삭스병 및 샌드호프병)에서 Venglustat의 효능, 약력학, 약동학, 안전성 및 내약성을 평가하기 위한 다기관, 다국적, 무작위, 이중맹검, 위약 대조 연구 동일하고 유사한 글루코실세라마이드 기반 스핑고리피드 경로 내에서 청소년/청소년 후기 발병 GM2 강글리오시드증 및 초희귀 질환에 대한
주요 목표:
1차 모집단(지발성 GM2 강글리오시드증이 있는 성인 참가자): 104주 동안 벤글루스타트의 일일 경구 투여의 효능 및 약력학(PD)을 평가하기 위해
2차 모집단(청소년/청소년 후기 발병 GM2 강글리오시드증, GM1 강글리오시드증, 사포신 C 결핍, 시알리도증 1형 또는 청소년/성인 갈락토시알리도증이 있는 참가자): 벤글루스타트의 PD 반응(혈장 및 CSF GL-1 바이오마커 및 질병 특이적 바이오마커)을 평가하기 위해 104주 동안 1일 1회 투여 시
보조 목표:
주요 인구:
- 104주 동안 선택된 성능 테스트 및 규모에 대한 벤글루스타트의 효과를 평가하기 위해
- 104주 동안 1일 1회 경구 투여 시 벤글루스타트의 안전성과 내약성을 확인하기 위해
- 혈장 및 뇌척수액(CSF)에서 벤글루스타트의 약동학(PK) 평가
2차 모집단:
- 104주 동안 선택된 성능 테스트 및 규모에 대한 벤글루스타트의 효과를 평가하기 위해
- 104주 동안 1일 1회 투여 시 벤글루스타트의 안전성과 내약성을 확인하기 위해
- 혈장 및 CSF에서 벤글루스타트의 PK를 평가하기 위해
연구 개요
상세 설명
총 기간은 60일 스크리닝 기간, 104주 1차 분석 치료 기간, 104주 공개 연장 치료 기간 및 6주 치료 후 안전 관찰 기간을 포함하여 최대 약 223주입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
75
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Giessen, 독일, 35390
- Universitätsklinikum der Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin Feulgenstraße 10-12_investigational site number 2760001
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Moscow, 러시아 제국, 125367
- Research Center Of Neurology 80, Volokolamskoye shosse_investigational site number 6430001
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- Ataxia Center and HD Center of Excellence, 300 UCLA Med Plaza, Suite B200 - Investigational site number 8400004
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30322
- Emory Genetics - Investigational site number 8400006
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Maryland
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Bethesda, Maryland, 미국, 20892
- NIH National Human Genome Research Institute - 10 Center Dr - Bldg. 10 CRC3-2551 MSC 1205 - Investigational site number 8400005
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02114
- Massachusetts General Hospital - Charles River Plaza 175 Cambridge St. Ste 340 - Investigational site number 8400002
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- NYU Langone - 550 First Avenue-Investigational site number 8400001
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Rio Grande do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande do Sul, 브라질, 90035 003
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre _investigational site number 0760001
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Barcelona [Barcelona]
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L'Hospitalet de Llobregat, Barcelona [Barcelona], 스페인, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge. Feixa Llarga, S / N_investigational site number 7240004
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Catalunya [Cataluña]
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Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], 스페인, 08950
- Hospital Maternoinfantil Sant Joan de Déu Paseo de Sant Joan de Déu, 2_investigational site number 7240001
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Galicia [Galicia]
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Santiago de Compostela, Galicia [Galicia], 스페인, 15706
- Hospital Clínico Universitario de Santiago-CHUS. Travesia de Chopuana, s/n_investigational site number 7240002
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Córdoba, 아르헨티나, X5004FHP
- Clínica Universitaria Reina Fabiola Córdoba_investigational site number 0320001
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Buenos Aires
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Pilar, Buenos Aires, 아르헨티나, B1629ODT
- Hospital Universitario Austral Pilar, Buenos Aires_Unidad de Investigación Clínica_investigational site number 0320002
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Manchester, 영국, M13 9wl
- Investigational Site Number : 8260003
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Salford, 영국, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust Salford Royal Hospital Stott Lane_investigational site number 8260002
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Cambridgeshire
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Cambridge, Cambridgeshire, 영국, CB2 OQQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust Addenbrookes Hospital Hills Road_investigational site number 8260001
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Milan, 이탈리아, 20133
- Investigational Site Number : 3800001
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Akita
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Akita, Akita, 일본, 010-1495
- Japanese Red Cross Akita Hospital 222-1 Nawashirosawa, Kamikitatesaruta_investigational site number 3920001
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Miyagi
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Sendai, Miyagi, 일본, 983-8512
- Tohoku Medical and Pharmaceutical University Hospital_investigation site number 3920002
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Prague, 체코, 12808
- Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Metabolicke centrum U Nemocnice 2_investigational site number 2030001
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Ankara, 터키 (Türkiye), 06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi Emniyet Street Mevlana Blv Besevler Yenimahalle_investigational site number 7920001
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Lisbon, 포르투갈, 1649-035
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte- Hospital Santa Maria Avenida Professor Egas Moniz_investigational site number 6200002
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Paris, 프랑스, 75013
- APHP - Centre Hospitalier la Pitié Salpetrière, Service de Neurologie, 47-83 Boulevard De l'Hôpital_Investigational site number 2500001
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
예
설명
포함 기준 :
- 1차 모집단 및 성인 2차 모집단: 연령 ≥ 18세
- 청소년/청소년 2차 모집단: 2 ≥ 연령 < 18세, 체중 ≥ 10kg
- HEXA 또는 HEXB 유전자의 돌연변이로 인한 유전적 β-헥소사미니다아제 결핍으로 인한 후기 발병 GM2 강글리오시드증(테이삭스병 및 샌드호프병) 진단을 받은 참가자(일차 집단만 해당) 2차 집단은 청소년/청소년 GM2 강글리오시드증, GM1 강글리오시드증, 사포신 C 결핍증, 1형 시알리드증 또는 청소년 성인 갈락토시알리도증 진단을 받은 환자를 등록합니다.
- 1차 모집단의 경우, 참가자는 우세한 손의 2회 연속 시험과 비우세한 손의 2회 연속 시험에 대해 ≤ 240초 안에 스크리닝 방문 시 9-HPT를 수행할 수 있는 능력이 있습니다.
- CYP3A4의 강하거나 중등도의 유도제 또는 억제제 이외의 약물로 잘 조절되는 발작 병력이 있는 참여자
- 참가자는 협조적이며, 경구 약물을 섭취할 수 있고, 연구 장소로 이동할 의향이 있으며(해당되는 경우), 연구자의 판단에 따라 모든 평가를 포함하여 연구의 모든 측면을 준수할 수 있습니다.
- 서명된 서면 동의서/동의서
- 성적으로 활동적인 남성 참여자 또는 여성 환자를 위한 피임; 임신 중이거나 모유 수유 중이 아닙니다. 남성 참가자를 위한 정자 기증 없음
제외 기준:
- 참여자가 HEXA 또는 HEXB 유전자의 돌연변이로 인한 β-헥소사미니다제 결핍으로 인한 것이 아닌 테이-삭스 또는 샌드호프병의 임상적 특징을 갖고/있거나 임상적 특징이 없는 경우
- 청소년/청소년 후기 발병 GM2 강글리오시드증 및 GM1 강글리오시드증이 있는 1차 모집단 및 참가자의 경우, 참가자는 25FWT 및 PRO를 제외한 모든 연령에 적합한 연구 평가를 이해하고 수행할 수 없습니다.
- 안전을 위협할 수 있는 관련 의료 장애
- B형, C형 간염, 인간 면역결핍 바이러스 1 또는 2의 문서화된 진단
- 세계보건기구(WHO) 등급 >= 2 피질 백내장 또는 등급 >= 2 후낭하 백내장; 핵 백내장 환자가 허용됩니다
- 침습적 환기 지원이 필요한 참가자
- 항응고제, 백내장 유발 약물 또는 백내장 환자의 시력을 악화시킬 수 있는 약물에 의한 현재 치료
- 연구 등록 전 3개월 이내에 기질 감소 요법(SRT)을 사용한 이전 치료, 등록 전 14일 또는 5 반감기 이내에 CYP3A4의 강력하거나 중간 정도의 유도제 또는 억제제. 여기에는 시험용 의약품(IMP) 투여를 시작하기 전 72시간 이내에 자몽, 자몽 주스 또는 자몽 제품을 섭취하는 것도 포함됩니다.
- 현재 다른 연구 참여
- 연구 등록 전 3개월 또는 5 반감기 중 더 긴 기간(N-아세틸-류신의 경우 연구 등록 전 5 반감기 이내) 이내에 임상시험용 의약품(IMP) 사용.
- 참가자가 길버트 증후군 진단을 받고 빌리루빈 수치 < 5mg/dl 및 직접 빌리루빈 < 총 빌리루빈 수준의 20%(1mg/dl)
- 신부전은 추정 사구체 여과율(eGFR) < 30 mL/min/1.73m2로 정의됩니다. 상영회 방문 시
위의 정보는 환자의 잠재적인 임상 시험 참여와 관련된 모든 고려 사항을 포함하기 위한 것이 아닙니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: GZ402671
1차 모집단: 참가자는 1차 분석 기간(104주)과 오픈라벨 연장 기간(104주) 동안 매일 1회 벤글루스타트 용량을 투여받습니다. 2차 모집단: 참가자는 1차 분석 기간 공개 라벨(104주) 및 공개 라벨 연장 기간(104주) 동안 매일 1회 다양한 용량으로 벤글루스타트를 투여받습니다. |
제약 형태: 정제 투여 경로: 경구 |
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위약 비교기: 위약
1차 모집단: 참가자는 1차 분석 기간(104주) 동안 1일 1회 위약을 투여받으며 공개 연장 기간(104주) 동안 1일 1회 벤글루스타트 용량을 투여받습니다.
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제약 형태: 정제 투여 경로: 경구 |
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PAP: PP: 기준선 대비 뇌척수액 GM2 바이오마커의 주 104 변화율
기간: 기준선 (1일차) 및 104주
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PP 환자에서 PAP의 GM2 바이오마커 존재 여부를 평가하기 위해 지정된 시간대에 CSF 샘플을 얻기 위해 요추천자가 수행되었습니다.
기준값은 PAP에서 연구 약물 첫 투여 날짜 이전 또는 해당 날짜의 마지막으로 사용 가능한 값으로 정의되었습니다.
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기준선 (1일차) 및 104주
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PAP: PP: 기준선 대비 9-HPT의 연간 변화율 (104주까지)
기간: 기준선 (1일차) 및 104주차
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9-HPT는 상지(팔과 손) 기능을 평가하는 검사입니다. 참가자는 작은 못과 9개의 빈 구멍이 있는 블록이 담긴 얕은 용기가 놓인 테이블에 앉습니다. 스톱워치가 시작되면 시작 명령과 함께, 참가자는 가능한 한 빨리 9개의 못을 하나씩 집어 9개의 구멍에 넣고, 모든 못이 구멍에 들어간 후 다시 가능한 한 빨리 하나씩 꺼내 얕은 용기에 되돌려 놓습니다.
우세한 손과 비우세한 손 모두 두 번씩 검사합니다(우세한 손으로 2회 연속 시행한 후 바로 비우세한 손으로 2회 연속 시행). 총 시간(최대 300초까지): 평균을 낸 후, 역수로 변환하여 평균을 구하고 다시 변환하여 전반적인 9-HPT 점수를 얻습니다. 9-HPT에서 더 높은 값은 더 높은 장애를 나타냅니다. 9-HPT의 평균 연간 변화율은 로그 변환된 9-HPT의 평균 기울기를 지수 변환하여 얻었습니다. 기준선: 연구 약물 첫 투여일 이전 또는 당일의 마지막 사용 가능한 값(PAP 기준).
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기준선 (1일차) 및 104주차
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PAP: SP: 청소년기/사춘기 후발성 GM2 가글리오시도증 환자에서 104주까지의 혈장 및 뇌척수액 바이오마커(글루코실세라마이드[GL-1] 및 GM2)의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 (1일차) 및 104주
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SP의 PAP에 참여한 소아/청소년 후기 발병 GM2 갱글리오시도시스 참가자에서 GL-1 및 GM2 바이오마커의 존재를 평가하기 위해 특정 시간대에 혈장 및 뇌척수액 샘플을 수집했습니다.
기준값은 PAP에서 연구용 약물 첫 투여일 이전 또는 당일에 측정된 마지막 유효한 값으로 정의되었습니다.
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기준선 (1일차) 및 104주
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PAP: SP: GM1 신경절지증 참가자에서 베이스라인 대비 혈장 및 뇌척수액 GL-1 및 GM1 바이오마커의 104주까지의 백분율 변화
기간: 기준선(1일차) 및 104주
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GM1 신경절지질증 환자의 SP에서 PAP 참여자들의 GL-1 및 GM1 바이오마커 존재 여부를 평가하기 위해 지정된 시간대에 혈장 및 뇌척수액 샘플을 수집했습니다.
기준값은 PAP에서 연구 약물 첫 투여일 이전 또는 동일한 시점의 마지막 유효한 값으로 정의되었습니다.
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기준선(1일차) 및 104주
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PAP: SP: Sialidosis 유형 1 참가자의 104주까지 혈장 및 뇌척수액 GL-1, GM2 및 Monosialodihexosylganglioside(GM3) 바이오마커의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선 (1일차) 및 104주
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시알리도시스 1형 참가자의 SP에서 PAP로 GL-1, GM2 및 GM3 바이오마커의 존재를 평가하기 위해 지정된 시점에서 혈장 및 CSF 샘플을 수집했습니다.
기준값은 PAP에서 연구 약물 첫 투여일 전 또는 당일의 마지막 이용 가능한 값으로 정의되었습니다.
분석은 이차 PD 모집단(이 임상 진단을 받고 연구 약물을 최소 1회 투여받았으며 PD의 기준 및 기준 후 평가를 받은 모든 등록 참가자)의 시알리도시스 1형 참가자에 대해 수행될 계획이었습니다.
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기준선 (1일차) 및 104주
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PAP: SP: 제104주까지 소아/성인 갈락토시알리다증 참가자의 혈장 및 뇌척수액 GL-1, GM1, GM3 바이오마커의 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선(1일차) 및 104주차
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SP의 PAP에 참여한 청소년/성인 갈락토시아리도시스 참가자에서 GL-1, GM1 및 GM3 바이오마커의 존재를 평가하기 위해 지정된 시점에서 혈장 및 뇌척수액 샘플을 수집했습니다.
기준값은 PAP에서 연구 약물 첫 투여 날짜 이전 또는 그 날짜와 같은 시점에서 사용 가능한 마지막 값으로 정의되었습니다.
분석은 이 임상 진단을 받고 연구 약물을 최소 1회 투여받았으며 기준 및 기준 후 PD 평가를 받은 모든 등록 참가자를 포함하는 2차 PD 인구군의 청소년/성인 갈락토시아리도시스 참가자에 대해 수행할 계획이었습니다.
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기준선(1일차) 및 104주차
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PAP: SP: 사포신 C 결핍 참가자의 기저선 대비 혈장 및 뇌척수액 GL-1 바이오마커 변화율(104주차까지)
기간: 기저선(1일차)부터 104주차까지
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SP의 PAP에서 사포신 C 결핍 참가자의 GL-1 바이오마커 존재를 평가하기 위해 지정된 시점에 혈장 및 뇌척수액 샘플을 수집할 계획이었습니다.
기준값은 PAP에서 연구 약물 첫 투여일 이전 또는 당일에 사용 가능한 마지막 값으로 정의되었습니다.
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기저선(1일차)부터 104주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PAP: PP: 기준선 대비 뇌척수액 GM2 바이오마커의 104주까지의 절대 변화
기간: 기준선(1일차) 및 104주
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PP의 PAP에서 GM2 바이오마커의 존재를 평가하기 위해 지정된 시간대에 CSF 샘플을 얻기 위해 요추 천자가 수행되었습니다.
기준값은 PAP에서 연구 약물 투여 첫 날 이전 또는 당일에 측정된 최신 이용 가능한 값으로 정의되었습니다.
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기준선(1일차) 및 104주
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PAP: PP 및 SP: 25피트 걷기 검사(25FWT) 기준선 대비 104주차 변화
기간: 기준선(제1일) 및 제104주
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25FWT는 25피트 걷기 시간을 기준으로 한 정량적 이동성 및 다리 기능 수행 검사입니다.
참가자는 명확히 표시된 25피트 코스의 한쪽 끝으로 안내받고 가능한 한 빠르고 안전하게 25피트를 걷도록 지시받으며, 2회 시행합니다(보조 장치 사용 가능).
시간은 시작 지시가 주어진 순간부터 계산되며 참가자가 25피트 지점에 도달했을 때 종료됩니다.
25피트를 걷는 데 걸린 시간(초 단위)이 기록됩니다(최대 180초까지).
25FWT 점수는 2회 시행의 평균값으로 정의됩니다.
25FWT에서 높은 값은 더 높은 장애 정도를 나타냅니다.
기준값은 연구 약물 첫 투약일 이전 또는 해당 시점에서 사용 가능한 마지막 값으로 정의되었습니다.
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기준선(제1일) 및 제104주
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PAP: PP 및 SP: 기준선 대비 프리드라이히 운동실조증 평가 척도(FARS) 신경학적 검사(FARS-neuro)의 104주차까지의 변화
기간: 기준선(1일차) 및 104주
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FARS-neuro는 23개 항목으로 구성되어 있으며, 서로 다른 신경 기능을 평가하는 4개의 섹션으로 구성됩니다: 구근 활동(4항목), 상지 조정(좌우측 각 5항목), 하지 조정(좌우측 각 2항목), 말초 신경계(좌우측 각 5항목) 및 직립 안정성(7항목).
총점은 이 섹션 항목 점수의 합으로 계산되며 0에서 117 사이의 범위를 가지며, 평균값이 제시됩니다.
높은 값은 더 높은 장애를 나타냅니다.
기준선 = PAP에서 연구 약물 첫 투여일 이전 또는 해당일에 이용 가능한 마지막 값.
PP: 주요 효능 평가 집단: 만 18세 이상의 후기 발병 GM2 신경절지증 진단을 받은 모든 무작위 배정 참가자.
SP: 부차적 효능 평가 집단: 후기 발병 GM2 신경절지증(청소년기/청년기), GM1 신경절지증, 사포신 C 결핍증, 시알리도시스 1형 또는 갈락토시알리도시스(청소년기/성인기) 진단을 받은 모든 등록 참가자.
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기준선(1일차) 및 104주
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PAP: PP 및 SP: 치료 중 발생한 이상사례(TEAEs) 및 치료 중 발생한 중대한 이상사례(TESAEs)가 발생한 참가자 수
기간: 연구 약물 첫 투여(1일차)부터 PAP 종료까지, 104주
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AE는 참가자 또는 임상 연구 참가자에게 발생한 연구 약물 사용과 시간적 연관성이 있는, 연구 약물과의 관련성 여부와 무관한 모든 의학적 이상 사건입니다.
SAE는 모든 용량에서 다음 중 하나를 초래한 의학적 이상 사건입니다: 사망, 생명을 위협하는 상황, 입원 또는 기존 입원 기간의 연장, 지속적인 장애/무능력, 선천적 이상/선천적 결함 또는 중요한 의학적 사건.
TEAE는 TE 기간 동안 발생하거나 악화되거나 심각해진 AE입니다.
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연구 약물 첫 투여(1일차)부터 PAP 종료까지, 104주
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PAP: PP: 혈장 벤글루스타트 농도
기간: 투여 전 (0시간) 및 투여 후 0.5, 3, 8, 12, 24시간 (12주차)
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PP를 위한 venglustat 농도를 얻기 위해 특정 시점에서 혈장 샘플을 수집하여 PAP를 수행했습니다.
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투여 전 (0시간) 및 투여 후 0.5, 3, 8, 12, 24시간 (12주차)
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PAP: SP: 혈장 벤글루스타트 농도
기간: 투여 전 (0시간) 및 투여 후 0.5, 3, 8, 12, 24시간 (12주차)
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혈장 샘플은 PAP의 SP를 위해 벤글루스타트 농도를 얻기 위해 지정된 시점에 수집되었습니다.
데이터는 PAP의 SP를 위해 모든 질병을 결합한 용량 수준별로 제시됩니다.
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투여 전 (0시간) 및 투여 후 0.5, 3, 8, 12, 24시간 (12주차)
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PAP: PP 및 SP: CSF 벤글루스타트 농도
기간: 104주차
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CSF 샘플은 PAP에서 PP와 SP의 벤글루스타트 농도를 얻기 위해 104주차에 요추 천자를 통해 수집되었습니다.
SP의 경우: 데이터는 모든 질병을 합쳐 용량 수준별로 제시됩니다.
지정된 시점에 데이터가 수집된 참가자만 보고됩니다.
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104주차
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PAP: PP 및 SP: Venglustat의 최대 혈장 농도(Cmax)
기간: 투여 전 (0시간) 및 투여 후 0.5, 3, 8, 12, 24시간 (12주차)
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플라즈마 샘플은 벤글루스타트의 Cmax를 얻기 위해 지정된 시점에서 수집되었습니다.
환자 개별 Cmax 값이 관찰된 시점과 관계없이 Cmax의 평균이 제시되며, 이는 각 지정된 시점에서 플라즈마 벤글루스타트 농도의 평균이 제시되는 엔드포인트 13과 대조됩니다.
SP의 경우: 모든 질병을 결합한 용량 수준별로 데이터가 제시됩니다.
지정된 시점에서 데이터가 수집된 참가자만 보고됩니다.
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투여 전 (0시간) 및 투여 후 0.5, 3, 8, 12, 24시간 (12주차)
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PAP: PP 및 SP: 벵글루스타트의 최대 혈장 농도 도달 시간 (Tmax)
기간: 투여 전(0시간) 및 투여 후 0.5, 3, 8, 12 및 24시간(12주차)
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혈장 샘플은 venglustat의 tmax를 얻기 위해 지정된 시점에 수집되었습니다.
SP의 경우: 데이터는 모든 질환을 합쳐 용량 수준별로 제시됩니다.
지정된 시점에 데이터가 수집된 참가자만 보고됩니다.
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투여 전(0시간) 및 투여 후 0.5, 3, 8, 12 및 24시간(12주차)
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PAP: PP 및 SP: 혈장 농도 대 시간 곡선 아래 면적, 사전 정의된 시간 구간 0~24시간(AUC0-24) 동안 계산된 벤글루스타트
기간: 투여 전(0시간) 및 투여 후 0.5, 3, 8, 12, 24시간(12주차)
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혈장 샘플은 벤글루스타트의 AUC0-24를 얻기 위해 지정된 시간대에 수집되었습니다.
SP의 경우: 모든 질병을 결합한 용량 수준별로 데이터가 제시됩니다.
지정된 시간대에 데이터가 수집된 참가자만 보고됩니다.
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투여 전(0시간) 및 투여 후 0.5, 3, 8, 12, 24시간(12주차)
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PAP: SP: 9-HPT 기준선 대비 백분율 변화(104주차)
기간: 기준선 (1일차) 및 104주차
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9-HPT는 상지(팔과 손) 기능 검사입니다. 참가자는 작고 얕은 용기에 페그가 들어 있고 9개의 빈 구멍이 있는 블록이 놓인 테이블에 앉습니다. 시작 명령(스톱워치 시작)과 함께, 참가자는 가능한 한 빨리 9개의 페그를 하나씩 집어 9개의 구멍에 넣고, 구멍에 모두 들어간 후 가능한 한 빨리 하나씩 다시 꺼내 얕은 용기로 되돌려 놓습니다. 우세한 손으로 2회 연속 시행한 후 즉시 비우세한 손으로 2회 연속 시행합니다. 총 시간(최대 300초까지): 평균을 내고 역수로 변환한 후 다시 평균을 내어 전역 9-HPT를 얻기 위해 역변환합니다. 값이 높을수록 장애 정도가 높음을 나타냅니다. 기준선: PAP에서 연구 약물 첫 투여일 이전 또는 당일의 최종 사용 가능 값. 2차 효능 평가 집단: 소아/청소년 만기 발병 GM2 신경절지질증, GM1 신경절지질증, 사포신 C 결핍증, 시알리도시스 1형 또는 소아/성인 갈락토시알리도시스 진단을 받은 모든 등록 참가자.
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기준선 (1일차) 및 104주차
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PAP: SP: 방법에 따른 섭취에 따라 80% 이상 순응도를 보인 참가자 수
기간: 기준선 (1일차) ~ 104주차
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보조 소아 인구군을 대상으로, venglustat 정제의 수용성과 맛은 전자 CRF에 수집된 venglustat 투여 경로와 PAP 기간 동안의 연구 약물 순응도를 통해 평가되었습니다.
평가는 정제를 항상 통째로 삼키거나 최소 한 번 이상 씹어 삼킨 경우를 기준으로 하였습니다.
각각에 대해 >=80% 순응도를 보인 참가자 수가 여기에 제시됩니다.
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기준선 (1일차) ~ 104주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 6월 29일
기본 완료 (실제)
2024년 12월 26일
연구 완료 (실제)
2024년 12월 26일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 1월 6일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 1월 6일
처음 게시됨 (실제)
2020년 1월 9일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 1월 28일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 1월 9일
마지막으로 확인됨
2026년 1월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- EFC15299 (기타 식별자: Sanofi Identifier)
- 2019-002375-34 (EudraCT 번호)
- U1111-1197-7905 (레지스트리 식별자: ICTRP)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
자격을 갖춘 연구원은 임상 연구 보고서, 수정된 연구 프로토콜, 백지 사례 보고서 양식, 통계 분석 계획 및 데이터 세트 사양을 포함하여 환자 수준 데이터 및 관련 연구 문서에 대한 액세스를 요청할 수 있습니다.
시험 참가자의 개인 정보를 보호하기 위해 환자 수준 데이터는 익명으로 처리되고 연구 문서는 편집됩니다.
Sanofi의 데이터 공유 기준, 적격 연구 및 액세스 요청 프로세스에 대한 자세한 내용은 https://vivli.org에서 확인할 수 있습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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