- ICH GCP
- US-Register für klinische Studien
- Klinische Studie NCT04221451
Eine multinationale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Pharmakodynamik, Pharmakokinetik und Sicherheit von Venglustat bei spät einsetzendem GM2 (AMETHIST)
Eine multizentrische, multinationale, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Pharmakodynamik, Pharmakokinetik, Sicherheit und Verträglichkeit von Venglustat bei spät einsetzender GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs-Krankheit und Sandhoff-Krankheit) zusammen mit einem separaten Korb für spät einsetzende GM2-Gangliosidose bei Jugendlichen/Jugendlichen und extrem seltene Krankheiten innerhalb des gleichen und ähnlichen Glucosylceramid-basierten Sphingolipid-Signalwegs
Hauptziele:
Primärpopulation (erwachsene Teilnehmer mit spät einsetzender GM2-Gangliosidose): Zur Beurteilung der Wirksamkeit und Pharmakodynamik (PD) der täglichen oralen Dosierung von Venglustat bei Verabreichung über einen Zeitraum von 104 Wochen
Sekundärpopulation (Teilnehmer mit spät einsetzender GM2-Gangliosidose, GM1-Gangliosidose, Saposin-C-Mangel, Sialidosen Typ 1 oder Galactosialidose bei Jugendlichen/Jugendlichen): Zur Beurteilung des PD-Ansprechens (Plasma- und Liquor-GL-1-Biomarker und krankheitsspezifische Biomarker) von Venglustat bei einmal täglicher Verabreichung über einen Zeitraum von 104 Wochen
Sekundäre Ziele:
Grundgesamtheit:
- Bewertung der Wirkung von Venglustat auf ausgewählte Leistungstests und Skalen über einen Zeitraum von 104 Wochen
- Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von Venglustat bei einmal täglicher oraler Verabreichung über einen Zeitraum von 104 Wochen
- Beurteilung der Pharmakokinetik (PK) von Venglustat in Plasma und Zerebrospinalflüssigkeit (CSF)
Sekundärbevölkerung:
- Bewertung der Wirkung von Venglustat auf ausgewählte Leistungstests und Skalierung über einen Zeitraum von 104 Wochen
- Bestimmung der Sicherheit und Verträglichkeit von Venglustat bei einmal täglicher Verabreichung über einen Zeitraum von 104 Wochen
- Bestimmung der PK von Venglustat in Plasma und Liquor
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Studientyp
Einschreibung (Tatsächlich)
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienorte
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Córdoba, Argentinien, X5004FHP
- Clínica Universitaria Reina Fabiola Córdoba_investigational site number 0320001
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Buenos Aires
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Pilar, Buenos Aires, Argentinien, B1629ODT
- Hospital Universitario Austral Pilar, Buenos Aires_Unidad de Investigación Clínica_investigational site number 0320002
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Rio Grande Do Sul
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Porto Alegre, Rio Grande Do Sul, Brasilien, 90035 003
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre _investigational site number 0760001
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Gießen, Deutschland, 35390
- Universitätsklinikum der Justus-Liebig-Universität Gießen Zentrum für Kinderheilkunde und Jugendmedizin Feulgenstraße 10-12_investigational site number 2760001
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Paris, Frankreich, 75013
- APHP - Centre Hospitalier la Pitié Salpetrière, Service de Neurologie, 47-83 Boulevard De l'Hôpital_Investigational site number 2500001
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Milano, Italien, 20133
- Investigational Site Number : 3800001
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Akita
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Akita-shi, Akita, Japan, 010-1495
- Japanese Red Cross Akita Hospital 222-1 Nawashirosawa, Kamikitatesaruta_investigational site number 3920001
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Miyagi
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Sendai-shi, Miyagi, Japan, 983-8512
- Tohoku Medical and Pharmaceutical University Hospital_investigation site number 3920002
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Lisboa, Portugal, 1649-035
- Centro Hospitalar Universitário Lisboa Norte- Hospital Santa Maria Avenida Professor Egas Moniz_investigational site number 6200002
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Moscow, Russische Föderation, 125367
- Research Center Of Neurology 80, Volokolamskoye shosse_investigational site number 6430001
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Barcelona [Barcelona]
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Hospitalet de Llobregat, Barcelona [Barcelona], Spanien, 08907
- Hospital Universitari de Bellvitge. Feixa Llarga, S / N_investigational site number 7240004
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Catalunya [Cataluña]
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Esplugues de Llobregat, Catalunya [Cataluña], Spanien, 08950
- Hospital Maternoinfantil Sant Joan de Déu Paseo de Sant Joan de Déu, 2_investigational site number 7240001
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Galicia [Galicia]
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Santiago de Compostela, Galicia [Galicia], Spanien, 15706
- Hospital Clínico Universitario de Santiago-CHUS. Travesia de Chopuana, s/n_investigational site number 7240002
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Ankara, Truthahn, 06500
- Gazi Universitesi Tip Fakultesi Emniyet Street Mevlana Blv Besevler Yenimahalle_investigational site number 7920001
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Praha 2, Tschechien, 12808
- Vseobecna Fakultni Nemocnice V Praze Metabolicke centrum U Nemocnice 2_investigational site number 2030001
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California
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Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
- Ataxia Center and HD Center of Excellence, 300 UCLA Med Plaza, Suite B200 - Investigational site number 8400004
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30322
- Emory Genetics - Investigational site number 8400006
-
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Maryland
-
Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20892
- NIH National Human Genome Research Institute - 10 Center Dr - Bldg. 10 CRC3-2551 MSC 1205 - Investigational site number 8400005
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
- Massachusetts General Hospital - Charles River Plaza 175 Cambridge St. Ste 340 - Investigational site number 8400002
-
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New York
-
New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
- NYU Langone - 550 First Avenue-Investigational site number 8400001
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-
-
-
-
Manchester, Vereinigtes Königreich, M13 9WL
- Investigational Site Number : 8260003
-
Salford, Vereinigtes Königreich, M6 8HD
- Salford Royal NHS Foundation Trust Salford Royal Hospital Stott Lane_investigational site number 8260002
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Cambridgeshire
-
Cambridge, Cambridgeshire, Vereinigtes Königreich, CB2 OQQ
- Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust Addenbrookes Hospital Hills Road_investigational site number 8260001
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Beschreibung
Einschlusskriterien :
- Primärpopulation und erwachsene Sekundärpopulation: Alter ≥ 18 Jahre
- Jugendliche/jugendliche Sekundärpopulation: 2 ≥ Alter < 18 Jahre mit einem Gewicht ≥ 10 kg
- Teilnehmer mit einer Diagnose einer spät einsetzenden GM2-Gangliosidose (Tay-Sachs-Krankheit und Sandhoff-Krankheit), die durch einen genetischen β-Hexosaminidase-Mangel verursacht wird, der aus Mutationen in den HEXA- oder HEXB-Genen resultiert (nur Primärpopulation); In eine sekundäre Population werden Patienten mit der Diagnose juvenile/adoleszente GM2-Gangliosidose, GM1-Gangliosidose, Saposin-C-Mangel, Sialidose Typ 1 oder juvenile adulte Galactosialidose aufgenommen
- Für die Primärpopulation hat der Teilnehmer die Möglichkeit, den 9-HPT beim Screening-Besuch in < = 240 Sekunden für die 2 aufeinanderfolgenden Versuche mit der dominanten Hand und die 2 aufeinanderfolgenden Versuche mit der nicht dominanten Hand durchzuführen.
- Teilnehmer mit einer Vorgeschichte von Anfällen, die durch andere Medikamente als starke oder mäßige Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A4 gut kontrolliert wurden
- Der Teilnehmer ist kooperativ, in der Lage, orale Medikamente einzunehmen, bereit, zu einem Studienort zu reisen (falls zutreffend), und in der Lage, alle Aspekte der Studie, einschließlich aller Bewertungen, gemäß dem Urteil des Prüfarztes einzuhalten
- Unterschriebene schriftliche Einverständniserklärung/Zustimmung
- Verhütung für sexuell aktive männliche Teilnehmer oder weibliche Patienten; nicht schwanger oder stillend; keine Samenspende für männliche Teilnehmer
Ausschlusskriterien:
- Der Teilnehmer hat klinische Merkmale der Tay-Sachs- oder Sandhoff-Krankheit, die nicht durch einen β-Hexosaminidase-Mangel verursacht werden, der auf Mutationen in den HEXA- oder HEXB-Genen zurückzuführen ist, und/oder ist ohne klinische Merkmale
- Für die Primärpopulation und Teilnehmer mit spät einsetzender GM2-Gangliosidose und GM1-Gangliosidose bei Jugendlichen/Jugendlichen kann der Teilnehmer nicht alle altersgerechten Studienbewertungen mit Ausnahme von 25FWT und PROs verstehen und durchführen.
- Relevante medizinische Störungen, die seine/ihre Sicherheit gefährden würden
- Dokumentierte Diagnose von Hepatitis B, C, Human Immunodeficiency Virus 1 oder 2
- Weltgesundheitsorganisation (WHO) Grad >= 2 kortikaler Katarakt oder Grad >= 2 posteriorer subkapsulärer Katarakt; Patienten mit Kernkatarakt werden akzeptiert
- Teilnehmer, der invasive Beatmungsunterstützung benötigt
- Aktuelle Behandlung mit Antikoagulanzien, Katarakt-Medikamenten oder anderen Medikamenten, die das Sehvermögen von Patienten mit Katarakt verschlechtern können
- Vorherige Behandlung mit Substratreduktionstherapie (SRT) innerhalb von 3 Monaten vor Studieneinschluss, starke oder mäßige Induktoren oder Inhibitoren von CYP3A4 innerhalb von 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten vor Studieneinschluss. Dazu gehört auch der Verzehr von Grapefruit, Grapefruitsaft oder Grapefruitprodukten innerhalb von 72 Stunden vor Beginn der Verabreichung des Prüfpräparats (IMP).
- Aktuelle Teilnahme an einer anderen Studie
- Anwendung des Prüfpräparats (IMP) innerhalb von 3 Monaten oder 5 Halbwertszeiten, je nachdem, welcher Zeitraum länger ist, vor Studieneinschluss (für N-Acetyl-Leucin innerhalb von 5 Halbwertszeiten vor Studieneinschluss).
- Leberenzyme (Alaninaminotransferase [ALT]/Aspartataminotransferase [AST]) oder Gesamtbilirubin > 2 x die Obergrenze des Normalwerts (ULN) zum Zeitpunkt des Screenings, es sei denn, der Teilnehmer hat die Diagnose Gilbert-Syndrom und hält einen Bilirubinspiegel von < 5 mg/dl und direktes Bilirubin < 20 % (1 mg/dl) des Gesamtbilirubinspiegels
- Niereninsuffizienz ist definiert durch die geschätzte glomeruläre Filtrationsrate (eGFR) < 30 ml/min/1,73 m2 beim Screening-Besuch
Die vorstehenden Informationen sollen nicht alle Überlegungen enthalten, die für die potenzielle Teilnahme eines Patienten an einer klinischen Studie relevant sind.
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
---|---|
Experimental: GZ402671
Primärpopulation: Der Teilnehmer erhält während des primären Analysezeitraums (104 Wochen) und des offenen Verlängerungszeitraums (104 Wochen) einmal täglich eine Venglustat-Dosis. Sekundärpopulation: Der Teilnehmer erhält Venglustat in verschiedenen Dosen einmal täglich während der primären unverblindeten Analyseperiode (104 Wochen) und der unverblindeten Verlängerungsperiode (104 Wochen). |
Darreichungsform: Tablette Verabreichungsweg: oral |
Placebo-Komparator: Placebo
Primärpopulation: Die Teilnehmer erhalten während des primären Analysezeitraums (104 Wochen) einmal täglich Placebo und während des offenen Verlängerungszeitraums (104 Wochen) einmal täglich eine Venglustat-Dosis.
|
Darreichungsform: Tablette Verabreichungsweg: oral |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Veränderung des GM2-Biomarkers der Zerebrospinalflüssigkeit (CSF).
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
|
Prozentuale Veränderung des CSF-GM2-Biomarkers vom Ausgangswert bis Woche 104 in der Primärpopulation
|
Von der Baseline bis Woche 104
|
Änderung im 9-Loch-Pegboard-Test (9-HPT)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
|
Annualisierte Änderungsrate des 9-HPT vom Ausgangswert bis Woche 104 in der Primärpopulation
|
Von der Baseline bis Woche 104
|
Bewertung der pharmakodynamischen (PD) Reaktion im Plasma: GL-1, GM1 Biomarker
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
|
Konzentration des GL-1-Biomarkers und des Pathway-spezifischen Biomarkers GM1 für GM1-Gangliosidose in der Sekundärpopulation
|
Von der Baseline bis Woche 104
|
Bewertung der PD-Reaktion im Plasma: GL-1, GM2-Biomarker
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
|
Konzentration von GL-1 und GM2 für GM2-Gangliosidose in der Sekundärpopulation
|
Von der Baseline bis Woche 104
|
Bewertung der PD-Reaktion im Plasma: Biomarker GL-1, GM2, GM3
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
|
Konzentration von GL-1 und GM2, GM3 für Sialidosen in der Sekundärpopulation
|
Von der Baseline bis Woche 104
|
Bewertung der PD-Reaktion im Plasma: GL-1-, GM1-, GM3-Biomarker
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
|
Konzentration von GL-1 und GM1, GM3 für Galactosialidose in der Sekundärpopulation
|
Von der Baseline bis Woche 104
|
Bewertung der PD-Reaktion im Plasma: GL-1-Biomarker
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
|
Konzentration von GL-1 für Saposin-C-Mangel in der Sekundärpopulation
|
Von der Baseline bis Woche 104
|
Bewertung der PD-Reaktion im Liquor: GL-1, GM1-Biomarker
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
|
Konzentration des GL-1-Biomarkers und des Pathway-spezifischen Biomarkers GM1 für GM1-Gangliosidose in der Sekundärpopulation
|
Von der Baseline bis Woche 104
|
Bewertung der PD-Reaktion im Liquor: GL-1, GM2-Biomarker
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
|
Konzentration von GL-1 und GM2 für GM2-Gangliosidose in der Sekundärpopulation
|
Von der Baseline bis Woche 104
|
Bewertung der PD-Reaktion im Liquor: GL-1-, GM2-, GM3-Biomarker
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
|
Konzentration von GL-1 und GM2, GM3 für Sialidosen in der Sekundärpopulation
|
Von der Baseline bis Woche 104
|
Bewertung der PD-Reaktion im Liquor: GL-1-, GM1-, GM3-Biomarker
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
|
Konzentration von GL-1 und GM1, GM3 für Galactosialidose in der Sekundärpopulation
|
Von der Baseline bis Woche 104
|
Bewertung der PD-Reaktion im Liquor: GL-1-Biomarker
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
|
Konzentration von GL-1 für Saposin-C-Mangel in der Sekundärpopulation
|
Von der Baseline bis Woche 104
|
Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
---|---|---|
Sicherheit/Verträglichkeit: Nebenwirkungen
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
|
Anzahl der Patienten mit unerwünschten Ereignissen
|
Von der Baseline bis Woche 104
|
Bewertung der pharmakokinetischen (PK) Parameter im Plasma: Cmax
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 12
|
Maximale Venglustat-Konzentration (Cmax)
|
Von der Grundlinie bis Woche 12
|
Beurteilung der PK-Parameter im Plasma: tmax
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 12
|
Zeit bis zur maximalen Venglustat-Konzentration (tmax)
|
Von der Grundlinie bis Woche 12
|
Bewertung der PK-Parameter im Plasma: AUC0-24h
Zeitfenster: Von der Grundlinie bis Woche 12
|
Konzentrations-Zeit-Kurve, berechnet nach der Trapezmethode von 0 bis 24 Stunden (AUC0-24h)
|
Von der Grundlinie bis Woche 12
|
Bewertung der PK-Parameter im Plasma: Plasmakonzentrationen
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
|
Plasma-Venglustat-Konzentration
|
Von der Baseline bis Woche 104
|
Beurteilung der PK-Parameter: CSF-Venglustat-Konzentration
Zeitfenster: Woche 104
|
Liquor-Venglustat-Konzentration
|
Woche 104
|
Änderung im 25-Fuß-Gehtest (FWT)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
|
Veränderung der zeitgesteuerten 25-FWT von der Baseline bis Woche 104 (bei Patienten, die bei Baseline gehfähig sind)
|
Von der Baseline bis Woche 104
|
Änderung der neurologischen Untersuchung der Friedreich's Ataxia Rating Scale (FARS)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
|
Veränderung in der neurologischen Untersuchung des FARS-Scores von Baseline bis Woche 104
|
Von der Baseline bis Woche 104
|
Änderung im 9-Loch-Peg-Test (9-HPT)
Zeitfenster: Von der Baseline bis Woche 104
|
Annualisierte Änderungsrate des 9-HPT vom Ausgangswert bis Woche 104 in der Sekundärpopulation
|
Von der Baseline bis Woche 104
|
Absolute Veränderung des CSF-GM2-Biomarkers
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 104
|
Vom Ausgangswert bis Woche 104
|
|
Akzeptanzbewertung
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 104
|
Die Akzeptanz von Venglustat-Tabletten wird anhand des im eCRF gesammelten Weges der Venglustat-Verabreichung und der Einhaltung der Studienintervention beurteilt
|
Vom Ausgangswert bis Woche 104
|
Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Publikationen und hilfreiche Links
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Geschätzt)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
- Stoffwechselerkrankungen
- Erkrankungen des Gehirns
- Erkrankungen des zentralen Nervensystems
- Erkrankungen des Nervensystems
- Genetische Krankheiten, angeboren
- Stoffwechsel, angeborene Fehler
- Lysosomale Speicherkrankheiten
- Störungen des Fettstoffwechsels
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechsel
- Gehirnerkrankungen, Stoffwechselerkrankungen, angeboren
- Sphingolipidosen
- Lysosomale Speicherkrankheiten, Nervensystem
- Lipidosen
- Fettstoffwechsel, angeborene Fehler
- Gangliosidosen, GM2
- Gangliosidosen
- Tay-Sachs-Krankheit
- Sandhoff-Krankheit
- Molekulare Mechanismen der pharmakologischen Wirkung
- Enzym-Inhibitoren
- Venglustat
Andere Studien-ID-Nummern
- EFC15299
- 2019-002375-34 (EudraCT-Nummer)
- U1111-1197-7905 (Registrierungskennung: ICTRP)
Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)
Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?
Beschreibung des IPD-Plans
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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