Многонациональное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки эффективности, фармакодинамики, фармакокинетики и безопасности венглустата при позднем начале GM2
Многоцентровое многонациональное рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование для оценки, фармакодинамики, фармакокинетики, безопасности и переносимости венглустата при позднем ганглиозидозе GM2. заболеваний в рамках одного и того же и аналогичного пути сфинголипидов на основе глюкозилцерамида
| Спонсоры |
Ведущий спонсор: Genzyme, a Sanofi Company |
|---|---|
| Источник | Sanofi |
| Краткое содержание | Основные цели: Первичная популяция (взрослые участники с поздним началом ганглиозидоза GM2): для оценки эффективность и фармакодинамика (PD) ежедневного перорального приема венглюстата при приеме более 104-недельный период Вторичная популяция (участники с ювенильным / подростковым ганглиозидозом GM2 с поздним началом, Ганглиозидоз GM1, дефицит сапозина С, сиалидоз 1 типа или ювенильный / взрослый галактозиалидоз): для оценки ответа на ПД (биомаркеры GL-1 в плазме и спинномозговой жидкости и специфические для заболеваний) биомаркеры) венглустата при приеме один раз в день в течение 104-недельного периода Вторичные цели: Основное население: - Оценить влияние венгластата на выбранный тест производительности и масштабировать 104-недельный период - Определить безопасность и переносимость венглустата при однократном пероральном применении. ежедневно в течение 104-недельного периода - Оценить фармакокинетику (ПК) венглюстата в плазме и спинномозговой жидкости. (CSF) Вторичное население: - Оценить влияние венгластата на выбранные тесты производительности и масштабировать в 104-недельный период - Определить безопасность и переносимость венглустата при приеме один раз в день в течение 104-недельный период - Оценить ПК венглюстата в плазме и спинномозговой жидкости. |
| Подробное описание | Общая продолжительность составляет примерно до 119 недель, включая 60-дневный период скрининга, 104-недельный период лечения и 6-недельный период наблюдения за безопасностью после лечения. Участники, завершившие оценку на 110 текущих событий, получат возможность записаться в последующее исследование долгосрочной безопасности (LTS) для оценки безопасности и переносимость венглустата. |
||||||||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Общий статус | Рекрутинг | ||||||||||||||||||||||||||
| Дата начала | 2020-06-29 | ||||||||||||||||||||||||||
| Дата завершения | 2024-01-09 | ||||||||||||||||||||||||||
| Дата первичного завершения | 2024-01-09 | ||||||||||||||||||||||||||
| Фаза | Фаза 3 | ||||||||||||||||||||||||||
| Тип исследования | Интервенционный | ||||||||||||||||||||||||||
| Первичный результат |
|
||||||||||||||||||||||||||
| Вторичный результат |
|
||||||||||||||||||||||||||
| Регистрация | 77 |
| Состояние | |
|---|---|
| Вмешательство |
Тип вмешательства: Drug Название вмешательства: venglustat GZ402671 Описание: Pharmaceutical form: tablet Route of administration: oral Этикетка Arm Group: GZ402671 Тип вмешательства: Препарат, средство, медикамент Название вмешательства: плацебо Описание: Лекарственная форма: таблетка. Способ применения: пероральный. Этикетка Arm Group: Плацебо |
| Приемлемость |
Критерии:
Критерии включения : - Первичное население и взрослое вторичное население: возраст ≥ 18 лет - Вторичная популяция несовершеннолетних / подростков: 2 ≥ возраст <18 лет с массой ≥ 10 кг - Участники с диагнозом позднего ганглиозидоза GM2 (болезнь Тея-Сакса и Болезнь Сандхоффа), вызванная генетической недостаточностью β-гексозаминидазы в результате мутации в генах HEXA или HEXB (только первичная популяция); вторичное население будет набирать пациентов с диагнозом ювенильный / подростковый ганглиозидоз GM2, GM1 ганглиозидоз, дефицит сапозина С, сиалидоз 1 типа или молодые взрослые галактосиалидоз - Для первичного населения участник имеет возможность выполнить 9-HPT в скрининговый визит в течение <= 240 секунд для 2 последовательных попыток доминирующей руки и 2 последовательных попытки недоминирующей руки. - Участники с припадками в анамнезе, хорошо контролируемыми лекарствами, кроме сильный или умеренный индуктор или ингибитор CYP3A4 - Участник склонен к сотрудничеству, может принимать пероральные лекарства, желает поехать в место исследования (если применимо) и способный соответствовать всем аспектам исследования, включая все оценки, согласно постановлению следователя - Подписанное письменное информированное согласие / согласие - Контрацепция для сексуально активных участников мужского пола или пациенток; не беременна или грудное вскармливание; нет донорства спермы для участника мужского пола Критерий исключения: - У участника есть клинические признаки болезни Тея-Сакса или Сандхоффа, не вызванные Дефицит β-гексозаминидазы в результате мутаций в генах HEXA или HEXB и / или без клинических признаков - Для основной популяции и участников с поздним дебютом GM2 в подростковом / подростковом возрасте. ганглиозидоз и ганглиозидоз GM1, участник не может понять и выполнить все соответствующие возрасту оценки исследования, за исключением 25FWT и PRO. - Соответствующие медицинские расстройства, которые могут поставить под угрозу его / ее безопасность. - Документированный диагноз гепатита B, C, вируса иммунодефицита человека 1 или 2 - Класс Всемирной организации здравоохранения (ВОЗ)> = 2 кортикальной катаракты или степень> = 2 заднего субкапсулярная катаракта; принимаются пациенты с ядерной катарактой - Участник, которому требуется инвазивная искусственная вентиляция легких. - Текущее лечение антикоагулянтами, катарактогенными препаратами или любыми лекарствами что может ухудшить зрение пациента с катарактой - Предыдущее лечение субстрат-восстановительной терапией (СРТ) в течение 3 месяцев до включение в исследование сильных или умеренных индукторов или ингибиторов CYP3A4 в течение 14 дней или 5 периодов полураспада до зачисления. Это также включает потребление грейпфрута, грейпфрутовый сок или продукты из грейпфрута в течение 72 часов до начала исследования введение лекарственного средства (ИЛП). - Текущее участие в другом исследовании - Использование исследуемого лекарственного препарата (ИЛП) в течение 3 месяцев или 5 периодов полувыведения, в зависимости от того, что дольше, до включения в исследование (для N-ацетил-лейцина в пределах 5 период полураспада до зачисления на учебу). - Ферменты печени (аланинаминотрансфераза [ALT] / аспартатаминотрансфераза [AST]) или общий билирубин> 2-кратного верхнего предела нормы (ULN) на момент скрининга, если только участник имеет диагноз синдрома Жильбера и поддерживает уровень билирубин <5 мг / дл и прямой билирубин <20% (1 мг / дл) от общего уровня билирубина - Почечная недостаточность определяется по расчетной скорости клубочковой фильтрации (рСКФ) <30. мл / мин / 1,73 м2 при скрининговом визите Приведенная выше информация не предназначена для того, чтобы содержать все соображения, относящиеся к пациентам. потенциальное участие в клиническом исследовании. Пол: Все Минимальный возраст: 2 года Максимальный возраст: Нет данных Здоровые волонтеры: Нет |
| Общий Официальный |
|
|||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Общий контакт | Контактная информация отображается только при наборе участников исследования. | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Расположение |
|
| Расположение Страны |
Argentina Austria Brazil Czechia France Germany Italy Japan Portugal Russian Federation Spain Turkey United Kingdom United States |
|---|---|
| Дата проверки |
2021-12-01 |
| Ответственная сторона |
Тип: Спонсор |
| Имеет расширенный доступ | Нет |
| Количество рук | 2 |
| Группа вооружений |
Метка: GZ402671 Тип: Experimental Описание: Primary population: participant will receive venglustat dose 1 once daily during 104 weeks. Secondary population: participant will receive venglustat at various doses once daily during 104 weeks (open label period). Метка: Плацебо Тип: Плацебо-компаратор Описание: Основная популяция: участники будут получать плацебо один раз в день в течение 104 недель. |
| Акроним | AMETHIST |
| Информация о дизайне исследования |
Распределение: Рандомизированный Модель вмешательства: Параллельное присвоение Первичное назначение: Уход Маскировка: Четырехместный (участник, поставщик медицинских услуг, исследователь, оценщик результатов) |
This information was retrieved directly from the website clinicaltrials.gov without any changes. If you have any requests to change, remove or update your study details, please contact [email protected]. As soon as a change is implemented on clinicaltrials.gov, this will be updated automatically on our website as well.