자가 제대혈을 이용한 자폐 스펙트럼 장애 아동의 치료, 파일럿 연구

포함 기준:

• 방문 당시 연령 ≥ 1.5세 ~ ≤ 12세(11세, 364일) 1
• DSM-5 기준을 사용하여 자폐증 스펙트럼 장애의 임상 DSM-5 진단 확인
• Fragile X 테스트 수행 및 음성
• 2 x 10e7 cells/kg 이상의 최소 저장 총 유핵 세포 용량을 가진 사용 가능하고 적격한 제대혈 장치
• 연구 제품 주입 전 최소 2개월 동안 현재의 정신과 약물 요법(용량 및 투여 일정)에 안정적임
• 정상 절대 림프구 수(≥1500/uL)
• Sheba Medical Center University를 3회 방문할 수 있으며(기준선, 기준선 후 6개월 및 12개월) 학부모/보호자는 매월 중간 설문 조사 및 인터뷰에 참여할 수 있습니다.
• 부모의 동의

제외 기준

• 일반적인:

  • 의료 기록을 검토한 결과 ASD 진단 가능성이 낮음
  • 다음과 같은 동반 정신 질환에 대한 알려진 진단: 우울증, 양극성 장애, 정신분열증, 강박 장애
  • 스크리닝 데이터는 참가자가 연구 팀이 평가한 연구 결과 측정을 포함하여 연구 절차의 요구 사항을 준수할 수 없음을 시사합니다.
  • 가족은 약 12개월 동안의 후속 조치를 포함하여 모든 연구 관련 평가에 참여하기를 꺼리거나 할 수 없습니다.

• 유전:

  • 기록에 따르면 소아는 취약 X 증후군, 신경섬유종증, 레트 증후군, 결절성 경화증, PTEN 돌연변이, 낭포성 섬유증, 근이영양증과 같은 알려진 유전적 증후군을 가지고 있습니다.
  • ASD(예: 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

• 전염성:

  • 알려진 활동성 CNS 감염
  • 기록 또는 임상 평가에 근거한 통제되지 않은 감염의 증거
  • HIV 양성

• 4 의료:

  • 알려진 대사 장애
  • 알려진 미토콘드리아 기능 장애
  • 불안정 간질 또는 조절되지 않는 발작 장애, Lennox Gastaut 증후군, Dravet 증후군 또는 기타 유사한 간질성 뇌병증의 병력
  • 향후 줄기 세포 이식이 필요할 수 있는 동시 유전적 또는 후천적 질병 또는 동반이환
  • 상당한 감각(예: 실명, 난청, 교정되지 않은 청력 손상) 또는 운동(예: 뇌성마비) 장애
  • 신경 발달 상태와 관련된 발달 장애 특징을 식별하도록 훈련된 의료 유전학자 및 정신과 의사를 포함하여 PI 또는 다른 조사자가 평가한 유전 증후군을 나타내는 임상적으로 관련된 신체적 이형의 증거.

• 현재/이전 요법:

  • 이전 세포 치료의 역사
  • NSAID를 제외한 IVIG 또는 기타 항염증 약물의 현재 또는 이전 사용
  • 2주 이상 지속된 전신 스테로이드 요법 및 등록 전 3개월 이내에 전신 스테로이드 요법 없음. 국소 및 흡입 스테로이드는 허용됩니다.