Tratamiento de niños con trastorno del espectro autista con sangre autóloga de cordón umbilical, un estudio piloto

Criterios de inclusión:

• Edad ≥ 1,5 años a ≤ 12 años (11 años, 364 días) en el momento de la visita 1
• Diagnóstico clínico confirmado del DSM-5 de trastorno del espectro autista utilizando los criterios del DSM-5
• Prueba de X frágil realizada y negativa
• Unidad de sangre de cordón umbilical disponible y calificada con una dosis mínima de células nucleadas totales almacenadas de ≥ 2 x 10e7 células/kg
• Estable con el régimen de medicación psiquiátrica actual (dosis y programa de dosificación) durante al menos 2 meses antes de la infusión del producto del estudio
• Recuento absoluto normal de linfocitos (≥1500/uL)
• Capaz de viajar a la Universidad del Centro Médico Sheba tres veces (línea de base, 6 y 12 meses después de la línea de base), y el padre/tutor puede participar en encuestas y entrevistas provisionales mensualmente
• Consentimiento paterno

Criterio de exclusión

• General:

  • La revisión de los registros médicos indica que el diagnóstico de TEA no es probable
  • Diagnóstico conocido de cualquiera de las siguientes condiciones psiquiátricas coexistentes: depresión, trastorno bipolar, esquizofrenia, trastorno obsesivo compulsivo
  • Los datos de detección sugieren que el participante no podría cumplir con los requisitos de los procedimientos del estudio, incluidas las medidas de resultado del estudio, según lo evaluado por el equipo del estudio.
  • La familia no quiere o no puede comprometerse a participar en todas las evaluaciones relacionadas con el estudio, incluido el seguimiento durante aproximadamente 12 meses

• Genético:

  • Los registros indican que el niño tiene un síndrome genético conocido como (pero no limitado a) síndrome X frágil, neurofibromatosis, síndrome de Rett, esclerosis tuberosa, mutación PTEN, fibrosis quística, distrofia muscular
  • Variación patógena conocida del número de copias (CNV) asociada con TEA (p. ej., 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

• Infeccioso:

  • Infección activa conocida del SNC
  • Evidencia de infección no controlada basada en registros o evaluación clínica
  • VIH positivo

• 4 Médico:

  • Trastorno metabólico conocido
  • Disfunción mitocondrial conocida
  • Antecedentes de epilepsia inestable o trastorno convulsivo no controlado, síndrome de Lennox Gastaut, síndrome de Dravet u otra encefalopatía epiléptica similar
  • Enfermedad genética o adquirida concurrente o comorbilidad(es) que podrían requerir un futuro trasplante de células madre
  • Deterioro sensorial significativo (p. ej., ceguera, sordera, deficiencia auditiva no corregida) o motor (p. ej., parálisis cerebral)
  • Evidencia de dismorfología física clínicamente relevante indicativa de un síndrome genético según la evaluación de los PI u otros investigadores, incluidos un médico genetista y psiquiatras capacitados para identificar características dismórficas asociadas con afecciones del desarrollo neurológico.

• Terapia actual/anterior:

  • Antecedentes de terapia celular previa
  • Uso actual o anterior de IVIG u otros medicamentos antiinflamatorios con la excepción de los AINE
  • Sin terapia con esteroides sistémicos que haya durado más de 2 semanas y sin esteroides sistémicos en los 3 meses anteriores a la inscripción. Se permiten esteroides tópicos e inhalados.