Behandeling van kinderen met een stoornis in het autistisch spectrum met autoloog navelstrengbloed, een pilotstudie

Inclusiecriteria:

• Leeftijd ≥ 1,5 jaar tot ≤ 12 jaar (11 jaar, 364 dagen) op het moment van bezoek 1
• Bevestigde klinische DSM-5-diagnose van autismespectrumstoornis met behulp van de DSM-5-criteria
• Fragiele X-test uitgevoerd en negatief
• Beschikbare en gekwalificeerde navelstrengbloedeenheid met een minimum bewaarde totale genucleëerde celdosis van ≥ 2 x 10e7 cellen/kg
• Stabiel op het huidige psychiatrische medicatieregime (dosis en doseringsschema) gedurende ten minste 2 maanden voorafgaand aan de infusie van het onderzoeksproduct
• Normaal absoluut aantal lymfocyten (≥1500/uL)
• Kan drie keer naar Sheba Medical Center University reizen (baseline, 6 en 12 maanden na baseline), en ouder/voogd kan maandelijks deelnemen aan tussentijdse enquêtes en interviews
• Ouderlijke toestemming

Uitsluitingscriteria

• Algemeen:

  • Beoordeling van medische dossiers geeft aan dat ASS-diagnose niet waarschijnlijk is
  • Bekende diagnose van een van de volgende naast elkaar bestaande psychiatrische aandoeningen: depressie, bipolaire stoornis, schizofrenie, obsessief-compulsieve stoornis
  • Screeningsgegevens suggereren dat de deelnemer niet in staat zou zijn om te voldoen aan de vereisten van de onderzoeksprocedures, inclusief studie-uitkomstmaten, zoals beoordeeld door het onderzoeksteam
  • Familie is niet bereid of niet in staat om deel te nemen aan alle studiegerelateerde beoordelingen, inclusief follow-up gedurende ongeveer 12 maanden

• genetisch:

  • Gegevens geven aan dat het kind een bekend genetisch syndroom heeft, zoals (maar niet beperkt tot) Fragile X-syndroom, neurofibromatose, Rett-syndroom, tubereuze sclerose, PTEN-mutatie, cystische fibrose, spierdystrofie
  • Bekende pathogene kopie-aantalvariatie (CNV) geassocieerd met ASS (bijv. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

• besmettelijk:

  • Bekende actieve CZS-infectie
  • Bewijs van ongecontroleerde infectie op basis van dossiers of klinische beoordeling
  • Hiv-positiviteit

• 4 Medisch:

  • Bekende stofwisselingsziekte
  • Bekende mitochondriale disfunctie
  • Geschiedenis van onstabiele epilepsie of ongecontroleerde convulsies, Lennox Gastaut-syndroom, Dravet-syndroom of andere soortgelijke epileptische encefalopathie
  • Gelijktijdige genetische of verworven ziekte of comorbiditeit(en) waarvoor een toekomstige stamceltransplantatie nodig zou kunnen zijn
  • Significante sensorische (bijv. blindheid, doofheid, ongecorrigeerde slechthorendheid) of motorische (bijv. hersenverlamming) stoornis
  • Bewijs van klinisch relevante fysieke dysmorfologie indicatief voor een genetisch syndroom zoals beoordeeld door de PI's of andere onderzoekers, waaronder een medisch geneticus en psychiaters die zijn opgeleid in het identificeren van dysmporfische kenmerken die verband houden met neurologische ontwikkelingsstoornissen.

• Huidige/eerdere therapie:

  • Geschiedenis van eerdere celtherapie
  • Huidig ​​of eerder gebruik van IVIG of andere ontstekingsremmende medicijnen, met uitzondering van NSAID's
  • Geen systemische steroïdentherapie die >2 weken heeft geduurd, en geen systemische steroïden binnen 3 maanden voorafgaand aan inschrijving. Topische en geïnhaleerde steroïden zijn toegestaan.