Tratamento de crianças com transtorno do espectro autista com sangue autólogo do cordão umbilical, um estudo piloto

Critério de inclusão:

• Idade ≥ 1,5 anos a ≤ 12 anos (11 anos, 364 dias) no momento da visita 1
• Diagnóstico clínico confirmado do DSM-5 de Transtorno do Espectro do Autismo usando os critérios do DSM-5
• Teste de X Frágil realizado e negativo
• Unidade de sangue de cordão umbilical disponível e qualificada com uma dose mínima de células nucleadas totais em banco de ≥ 2 x 10e7 células/kg
• Estável no atual regime de medicação psiquiátrica (dose e esquema de dosagem) por pelo menos 2 meses antes da infusão do produto do estudo
• Contagem absoluta normal de linfócitos (≥1500/uL)
• Capaz de viajar para a Sheba Medical Center University três vezes (linha de base, 6 e 12 meses após a linha de base), e o pai/responsável pode participar de pesquisas e entrevistas temporárias mensalmente
• consentimento dos pais

Critério de exclusão

• Em geral:

  • A revisão dos registros médicos indica que o diagnóstico de TEA não é provável
  • Diagnóstico conhecido de qualquer uma das seguintes condições psiquiátricas coexistentes: depressão, transtorno bipolar, esquizofrenia, transtorno obsessivo-compulsivo
  • Os dados da triagem sugerem que o participante não seria capaz de cumprir os requisitos dos procedimentos do estudo, incluindo as medidas dos resultados do estudo, conforme avaliado pela equipe do estudo
  • A família não quer ou não pode se comprometer a participar de todas as avaliações relacionadas ao estudo, incluindo acompanhamento por aproximadamente 12 meses

• Genético:

  • Os registros indicam que a criança tem uma síndrome genética conhecida, como (mas não limitada a) síndrome do X frágil, neurofibromatose, síndrome de Rett, esclerose tuberosa, mutação PTEN, fibrose cística, distrofia muscular
  • Variação do número de cópias patogênicas conhecidas (CNV) associadas ao TEA (por exemplo, 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

• Infeccioso:

  • Infecção ativa conhecida do SNC
  • Evidência de infecção não controlada com base em registros ou avaliação clínica
  • HIV positivo

• 4 Médico:

  • Distúrbio metabólico conhecido
  • Disfunção mitocondrial conhecida
  • História de epilepsia instável ou distúrbio convulsivo descontrolado, síndrome de Lennox Gastaut, síndrome de Dravet ou outra encefalopatia epiléptica semelhante
  • Doença genética ou adquirida concomitante ou comorbidade(s) que podem exigir um futuro transplante de células-tronco
  • Comprometimento sensorial significativo (por exemplo, cegueira, surdez, deficiência auditiva não corrigida) ou motor (por exemplo, paralisia cerebral)
  • Evidência de dismorfologia física clinicamente relevante indicativa de uma síndrome genética conforme avaliada pelos PIs ou outros investigadores, incluindo um geneticista médico e psiquiatras treinados na identificação de características dismórficas associadas a condições de neurodesenvolvimento.

• Terapia atual/anterior:

  • História de terapia celular anterior
  • Uso atual ou anterior de IVIG ou outros medicamentos anti-inflamatórios, exceto AINEs
  • Nenhuma terapia com esteróides sistêmicos que durou > 2 semanas e sem esteróides sistêmicos dentro de 3 meses antes da inscrição. Esteróides tópicos e inalatórios são permitidos.