Léčba dětí s poruchou autistického spektra autologní pupečníkovou krví, pilotní studie

Kritéria pro zařazení:

• Věk ≥ 1,5 roku až ≤ 12 let (11 let, 364 dní) v době návštěvy 1
• Potvrzená klinická diagnóza DSM-5 poruchy autistického spektra pomocí kritérií DSM-5
• Provedeno testování křehkého X a negativní
• Dostupná a kvalifikovaná jednotka pupečníkové krve s minimální celkovou dávkou jaderných buněk v bankách ≥ 2 x 10e7 buněk/kg
• Stabilní na současném psychiatrickém léčebném režimu (dávka a dávkovací schéma) alespoň 2 měsíce před infuzí studovaného produktu
• Normální absolutní počet lymfocytů (≥1500/ul)
• Schopnost cestovat na univerzitu Sheba Medical Center třikrát (základní stav, 6 a 12 měsíců po základním plánu) a rodič/zákonný zástupce se může měsíčně účastnit průběžných průzkumů a rozhovorů
• Souhlas rodičů

Kritéria vyloučení

• Všeobecné:

  • Kontrola lékařských záznamů naznačuje, že diagnóza ASD není pravděpodobná
  • Známá diagnóza některého z následujících souběžných psychiatrických stavů: deprese, bipolární porucha, schizofrenie, obsedantně kompulzivní porucha
  • Údaje ze screeningu naznačují, že účastník nebude schopen splnit požadavky studijních postupů, včetně měření výsledků studie, jak bylo hodnoceno studijním týmem.
  • Rodina se nechce nebo nemůže zavázat k účasti na všech hodnoceních souvisejících se studií, včetně sledování po dobu přibližně 12 měsíců

• Genetický:

  • Záznamy ukazují, že dítě má známý genetický syndrom, jako je (ale nejen) syndrom křehkého X, neurofibromatóza, Rettův syndrom, tuberózní skleróza, mutace PTEN, cystická fibróza, svalová dystrofie
  • Známá patogenní variace počtu kopií (CNV) spojená s ASD (např. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

• Infekční:

  • Známá aktivní infekce CNS
  • Důkaz o nekontrolované infekci na základě záznamů nebo klinického hodnocení
  • HIV pozitivita

• 4 Lékařské:

  • Známá metabolická porucha
  • Známá mitochondriální dysfunkce
  • Anamnéza nestabilní epilepsie nebo nekontrolované záchvatové poruchy, Lennox Gastautův syndrom, Dravetův syndrom nebo jiná podobná epileptická encefalopatie
  • Současné genetické nebo získané onemocnění nebo komorbidita, které by mohly vyžadovat budoucí transplantaci kmenových buněk
  • Významné smyslové (např. slepota, hluchota, nekorigovaná porucha sluchu) nebo motorické (např. dětská mozková obrna) postižení
  • Důkazy o klinicky relevantní fyzické dysmorfologii svědčící o genetickém syndromu, jak byly hodnoceny PI nebo jinými výzkumníky, včetně lékařského genetika a psychiatrů vyškolených v identifikaci dysmporfických rysů spojených s neurovývojovými stavy.

• Současná/předchozí terapie:

  • Historie předchozí buněčné terapie
  • Současné nebo předchozí užívání IVIG nebo jiných protizánětlivých léků s výjimkou NSAID
  • Žádná léčba systémovými steroidy, která trvala > 2 týdny, a žádné systémové steroidy během 3 měsíců před zařazením do studie. Topické a inhalační steroidy jsou povoleny.