Traitement des enfants atteints de troubles du spectre autistique avec du sang de cordon ombilical autologue, une étude pilote

Critère d'intégration:

• Âge ≥ 1,5 an à ≤ 12 ans (11 ans, 364 jours) au moment de la visite 1
• Diagnostic clinique DSM-5 confirmé de trouble du spectre autistique à l'aide des critères DSM-5
• Test X fragile effectué et négatif
• Unité de sang de cordon ombilical disponible et qualifiée avec une dose minimale de cellules nucléées totales en banque ≥ 2 x 10e7 cellules/kg
• Stable sur le régime de médicaments psychiatriques actuel (dose et schéma posologique) pendant au moins 2 mois avant la perfusion du produit à l'étude
• Numération lymphocytaire absolue normale (≥1500/uL)
• Capable de se rendre trois fois à l'Université Sheba Medical Center (baseline, 6 et 12 mois après la base), et le parent/tuteur est en mesure de participer à des enquêtes intermédiaires et à des entretiens mensuels
• Consentement parental

Critère d'exclusion

• Général:

  • L'examen des dossiers médicaux indique que le diagnostic de TSA n'est pas probable
  • Diagnostic connu de l'un des troubles psychiatriques coexistants suivants : dépression, trouble bipolaire, schizophrénie, trouble obsessionnel-compulsif
  • Les données de dépistage suggèrent que le participant ne serait pas en mesure de se conformer aux exigences des procédures de l'étude, y compris les mesures des résultats de l'étude, telles qu'évaluées par l'équipe de l'étude
  • La famille ne veut pas ou ne peut pas s'engager à participer à toutes les évaluations liées à l'étude, y compris le suivi pendant environ 12 mois

• Génétique:

  • Les dossiers indiquent que l'enfant a un syndrome génétique connu tel que (mais sans s'y limiter) le syndrome de l'X fragile, la neurofibromatose, le syndrome de Rett, la sclérose tubéreuse, la mutation PTEN, la fibrose kystique, la dystrophie musculaire
  • Variation connue du nombre de copies pathogènes (CNV) associée au TSA (par exemple, 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

• Infectieux:

  • Infection active connue du SNC
  • Preuve d'une infection non contrôlée basée sur les dossiers ou l'évaluation clinique
  • séropositivité

• 4 Médical :

  • Trouble métabolique connu
  • Dysfonctionnement mitochondrial connu
  • Antécédents d'épilepsie instable ou de trouble convulsif incontrôlé, syndrome de Lennox Gastaut, syndrome de Dravet ou autre encéphalopathie épileptique similaire
  • Maladie génétique ou acquise concomitante ou comorbidité(s) pouvant nécessiter une future greffe de cellules souches
  • Déficience sensorielle (par exemple, cécité, surdité, déficience auditive non corrigée) ou motrice (par exemple, paralysie cérébrale) importante
  • Preuve d'une dysmorphologie physique cliniquement pertinente indiquant un syndrome génétique telle qu'évaluée par les IP ou d'autres chercheurs, y compris un généticien médical et des psychiatres formés à l'identification des caractéristiques dysmorphiques associées aux conditions neurodéveloppementales.

• Thérapie actuelle/antérieure :

  • Antécédents de thérapie cellulaire antérieure
  • Utilisation actuelle ou antérieure d'IgIV ou d'autres médicaments anti-inflammatoires à l'exception des AINS
  • Aucun traitement stéroïdien systémique qui a duré> 2 semaines et aucun stéroïde systémique dans les 3 mois précédant l'inscription. Les stéroïdes topiques et inhalés sont autorisés.