Behandling av barn med autistiskt spektrum med autologt navelsträngsblod, en pilotstudie

Inklusionskriterier:

• Ålder ≥ 1,5 år till ≤ 12 år (11 år, 364 dagar) vid besökstillfället 1
• Bekräftad klinisk DSM-5-diagnos av autismspektrumstörning med användning av DSM-5-kriterierna
• Fragilt X-test utfört och negativt
• Tillgänglig och kvalificerad navelsträngsblodenhet med en minsta samlad total kärncellsdos på ≥ 2 x 10e7 celler/kg
• Stabil på nuvarande psykiatrisk medicinering (dos och doseringsschema) i minst 2 månader före infusion av studieprodukten
• Normalt absolut antal lymfocyter (≥1500/uL)
• Kan resa till Sheba Medical Center University tre gånger (baslinje, 6 och 12 månader efter baslinje), och förälder/vårdnadshavare kan delta i interimsundersökningar och intervjuer varje månad
• Föräldramedgivande

Exklusions kriterier

• Allmän:

  • Granskning av journaler indikerar att ASD-diagnos inte är sannolikt
  • Känd diagnos av något av följande samexisterande psykiatriska tillstånd: depression, bipolär sjukdom, schizofreni, tvångssyndrom
  • Screeningsdata tyder på att deltagaren inte skulle kunna uppfylla kraven i studieprocedurerna, inklusive studieresultatmått, som bedömts av studiegruppen
  • Familjen är ovillig eller oförmögen att förbinda sig att delta i alla studierelaterade bedömningar, inklusive uppföljning i cirka 12 månader

• Genetisk:

  • Journaler visar att barnet har ett känt genetiskt syndrom såsom (men inte begränsat till) Fragilt X-syndrom, neurofibromatos, Retts syndrom, tuberös skleros, PTEN-mutation, cystisk fibros, muskeldystrofi
  • Känd patogen kopietalsvariation (CNV) associerad med ASD (t.ex. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

• Infektiös:

  • Känd aktiv CNS-infektion
  • Bevis på okontrollerad infektion baserat på register eller klinisk bedömning
  • HIV-positivitet

• 4 Medicinsk:

  • Känd metabol störning
  • Känd mitokondriell dysfunktion
  • Anamnes med instabil epilepsi eller okontrollerad anfallsstörning, Lennox Gastauts syndrom, Dravets syndrom eller annan liknande epileptisk encefalopati
  • Samtidig genetisk eller förvärvad sjukdom eller samsjuklighet(er) som kan kräva en framtida stamcellstransplantation
  • Betydande sensorisk (t.ex. blindhet, dövhet, okorrigerad hörselnedsättning) eller motorisk (t.ex. cerebral pares) funktionsnedsättning
  • Bevis på kliniskt relevant fysisk dysmorfologi som tyder på ett genetiskt syndrom som bedömts av PI:erna eller andra utredare, inklusive en medicinsk genetiker och psykiatriker utbildade i att identifiera dysmporfa egenskaper associerade med neuroutvecklingstillstånd.

• Nuvarande/tidigare terapi:

  • Historik om tidigare cellterapi
  • Nuvarande eller tidigare användning av IVIG eller andra antiinflammatoriska läkemedel med undantag för NSAID
  • Ingen systemisk steroidbehandling som har varat >2 veckor och inga systemiska steroider inom 3 månader före inskrivningen. Aktuella och inhalerade steroider är tillåtna.