Лечение детей с расстройствами аутистического спектра аутологичной пуповинной кровью, экспериментальное исследование

Критерии включения:

• Возраст от ≥ 1,5 до ≤ 12 лет (11 лет 364 дня) на момент посещения 1
• Подтвержденный клинический диагноз расстройства аутистического спектра согласно DSM-5 с использованием критериев DSM-5.
• Проведено тестирование на ломкую Х-хромосому, и оно отрицательное.
• Доступная и квалифицированная единица пуповинной крови с минимальной общей дозой ядерных клеток в банке ≥ 2 x 10e7 клеток/кг
• Стабильный при текущем режиме приема психиатрических препаратов (доза и график дозирования) в течение как минимум 2 месяцев до инфузии исследуемого продукта
• Нормальное абсолютное количество лимфоцитов (≥1500/мкл)
• Возможность трижды приезжать в Университет Медицинского центра Шиба (исходный уровень, через 6 и 12 месяцев после исходного уровня), а родитель/опекун может ежемесячно участвовать в промежуточных опросах и интервью.
• Согласие родителей

Критерий исключения

• Общий:

  • Обзор медицинских записей указывает на то, что диагноз РАС маловероятен
  • Известный диагноз любого из следующих сопутствующих психических состояний: депрессия, биполярное расстройство, шизофрения, обсессивно-компульсивное расстройство.
  • Данные скрининга предполагают, что участник не сможет соблюдать требования процедур исследования, включая показатели результатов исследования, по оценке исследовательской группы.
  • Семья не желает или не может принять участие во всех оценках, связанных с исследованием, включая последующее наблюдение в течение примерно 12 месяцев.

• Генетический:

  • Записи указывают на наличие у ребенка известного генетического синдрома, такого как (но не ограничиваясь) синдром ломкой Х-хромосомы, нейрофиброматоз, синдром Ретта, туберозный склероз, мутация PTEN, кистозный фиброз, мышечная дистрофия.
  • Известная патогенная вариация числа копий (CNV), связанная с РАС (например, 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

• Инфекционный:

  • Известная активная инфекция ЦНС
  • Доказательства неконтролируемой инфекции, основанные на записях или клинической оценке
  • ВИЧ-положительный

• 4 Медицинские:

  • Известное нарушение обмена веществ
  • Известная митохондриальная дисфункция
  • Нестабильная эпилепсия или неконтролируемый судорожный синдром в анамнезе, синдром Леннокса-Гасто, синдром Драве или другая подобная эпилептическая энцефалопатия
  • Сопутствующие генетические или приобретенные заболевания или сопутствующие заболевания, которые могут потребовать трансплантации стволовых клеток в будущем.
  • Значительные сенсорные (например, слепота, глухота, нескорректированное нарушение слуха) или моторные (например, церебральный паралич) нарушения
  • Доказательства клинически значимой физической дисморфологии, указывающей на генетический синдром, по оценке ИП или других исследователей, включая медицинских генетиков и психиатров, обученных выявлению дисморфических признаков, связанных с нарушениями развития нервной системы.

• Текущая/предыдущая терапия:

  • История предшествующей клеточной терапии
  • Текущее или предшествующее использование ВВИГ или других противовоспалительных препаратов, за исключением НПВП.
  • Отсутствие системной стероидной терапии продолжительностью более 2 недель и отсутствие системных стероидов в течение 3 месяцев до включения в исследование. Разрешены местные и ингаляционные стероиды.