Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Autistisesta kirjontahäiriöstä kärsivien lasten hoito autologisella napanuoraverellä, pilottitutkimus

sunnuntai 17. tammikuuta 2021 päivittänyt: Dr. Omer Bar-Yosef, Sheba Medical Center

Tämä tutkimus on vaiheen II, prospektiivinen, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus autologisen napanuoraveri-infuusion tehokkuudesta.

Tutkimuspopulaatio koostuu 60:stä 18 kuukauden - 12 vuoden ikäisestä lapsesta, joilla on ASD. Populaatio jaetaan satunnaisesti kahteen ryhmään, tutkimusryhmää hoidetaan tutkimuksen alussa napanuoraverellä ja kontrolliryhmää lumevalmisteella.

Tutkimus koostuu 4 vaiheesta. Vaihe 1: fysioterapeutin ja toimintaterapeutin alkuarviointi / napanuoraveren tai lumelääkehoito / veritutkimus ennen ja jälkeen hoidon Vaihe 2: vaiheessa 1 + 6 kuukautta fysioterapeutin ja toimintaterapeutin arviointi / cross-over hoito napanuoraverellä tai lumelääke/verityö ennen ja jälkeen hoidon Vaihe 4: vaiheessa 1 + 12 kuukautta fysioterapeutin ja toimintaterapeutin arviointi Ensisijainen tulos on sosiaalisten kommunikaatiotaitojen paraneminen kuusi kuukautta hoidon jälkeen vaiheessa 1

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Odotettu)

60

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Israel
      • Ramat Gan, Israel
        • Rekrytointi
        • Chaim Seba Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
          • Omer Bar-Yosef

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi - 12 vuotta (Lapsi)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ikä ≥ 1,5 vuotta ≤ 12 vuotta (11 vuotta, 364 päivää) vierailun aikaan 1
  • Vahvistettu autismispektrihäiriön kliininen DSM-5-diagnoosi käyttämällä DSM-5-kriteerejä
  • Fragile X -testi tehty ja negatiivinen
  • Saatavilla oleva ja hyväksytty napanuoraveriyksikkö, jonka tumallisten solujen kokonaismäärä on vähintään 2 x 10e7 solua/kg
  • Stabiili nykyisellä psykiatrisella lääkitysohjelmalla (annos ja annosteluohjelma) vähintään 2 kuukautta ennen tutkimustuotteen infuusiota
  • Normaali absoluuttinen lymfosyyttimäärä (≥1500/uL)
  • Pystyy matkustamaan Sheba Medical Center -yliopistoon kolme kertaa (perustilanne, 6 ja 12 kuukautta perustilanteen jälkeen), ja vanhempi/huoltaja voi osallistua välitutkimuksiin ja haastatteluihin kuukausittain
  • Vanhempien suostumus

Poissulkemiskriteerit

  • Yleistä:

    • Lääketieteellisten asiakirjojen tarkastelu osoittaa, että ASD-diagnoosi ei ole todennäköinen
    • Tunnettu diagnoosi jostakin seuraavista rinnakkaisista psykiatrisista tiloista: masennus, kaksisuuntainen mielialahäiriö, skitsofrenia, pakko-oireinen häiriö
    • Seulontatiedot viittaavat siihen, että osallistuja ei pystyisi noudattamaan tutkimusmenettelyjen vaatimuksia, mukaan lukien tutkimuksen tulosmittaukset, kuten tutkimusryhmä on arvioinut
    • Perhe ei halua tai pysty sitoutumaan kaikkiin tutkimukseen liittyviin arviointeihin, mukaan lukien noin 12 kuukauden seuranta

  • Geneettinen:

    • Tietueet osoittavat, että lapsella on tunnettu geneettinen oireyhtymä, kuten (mutta ei rajoittuen) Fragile X -oireyhtymä, neurofibromatoosi, Rett-oireyhtymä, tuberkuloosiskleroosi, PTEN-mutaatio, kystinen fibroosi, lihasdystrofia
    • Tunnettu patogeeninen kopiomäärän vaihtelu (CNV), joka liittyy ASD:hen (esim. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  • Tarttuva:

    • Tunnettu aktiivinen keskushermostotulehdus
    • Todisteet hallitsemattomasta infektiosta tietueiden tai kliinisen arvioinnin perusteella
    • HIV-positiivisuus

  • 4 Lääketieteellinen:

    • Tunnettu aineenvaihduntahäiriö
    • Tunnettu mitokondrioiden toimintahäiriö
    • Epästabiili epilepsia tai hallitsematon kohtaushäiriö, Lennox Gastaut -oireyhtymä, Dravetin oireyhtymä tai muu vastaava epileptinen enkefalopatia
    • Samanaikainen geneettinen tai hankittu sairaus tai samanaikaiset sairaudet, jotka saattavat vaatia tulevaa kantasolusiirtoa
    • Merkittävä sensorinen (esim. sokeus, kuurous, korjaamaton kuulovaurio) tai motorinen (esim. aivohalvaus) heikkeneminen
    • Todisteet kliinisesti merkityksellisestä fysikaalisesta dysmorfologiasta, joka viittaa geneettiseen oireyhtymään, kuten PI:t tai muut tutkijat arvioivat, mukaan lukien lääketieteen geneetikko ja psykiatrit, jotka on koulutettu tunnistamaan hermoston kehityssairauksiin liittyviä dysmporfisia piirteitä.

  • Nykyinen/aiempi hoito:

    • Aikaisempi soluterapiahistoria
    • IVIG:n tai muiden tulehduskipulääkkeiden nykyinen tai aiempi käyttö tulehduskipulääkkeitä lukuun ottamatta
    • Ei systeemistä steroidihoitoa, joka on kestänyt yli 2 viikkoa, eikä systeemisiä steroideja 3 kuukauden aikana ennen ilmoittautumista. Paikalliset ja inhaloitavat steroidit ovat sallittuja.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: ryhmä 1
Autologinen napanuoraverensiirto Kerta-annos autologista napanuoraverensiirtoa
Biologinen: Autologinen napanuoraveri
Autologisten napanuoran verisolujen kertainfuusio
Kokeellinen: ryhmä 2
Plasebotuote koostuu UCB-yksikön soluttoman sisällön vakioainesosista. Se koostuu 20 ml:sta dekstraania (Plander 40 000 - 50 g/500 ml, infuusioliuos) ja 20 ml:sta ihmisen albumiinia 5 % (infuusioliuos). Plasebotuotteen tilavuus on 40 ml,
Biologinen: Plasebo
Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sosiaalisen kommunikaatiotaidon parantaminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Vineland Adaptive Behavior Scales-Second Edition (VINELAND-II)
6 kuukautta
Sosiaalisen kommunikaatiotaidon parantaminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Lasten vammaisuuskartoituksen arviointi-Computer Adaptive Test-ASD
6 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Sosiaalisen kommunikaatiotaidon parantaminen
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Mielen inventoinnin teoria - 2
6 kuukautta
Toiminnallinen arviointi
Aikaikkuna: 6 kuukautta
Adaptive Behavior Assessment System – toinen painos (ABAS-2)
6 kuukautta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sheba Medical Center

Tutkijat

  • Päätutkija: Omer Bar-Yosef, MD.PHD, Sheba Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 27. helmikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Odotettu)

Sunnuntai 1. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Keskiviikko 15. tammikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Lauantai 25. tammikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 28. tammikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 20. tammikuuta 2021

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Sunnuntai 17. tammikuuta 2021

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. tammikuuta 2021

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHEBA-18-5105-OBY-CTIL

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Joo

IPD-suunnitelman kuvaus

Kyllä tietojoukko lasten lähtötilanteesta, heidän saamansa napanuoraverensiirron määrä ja kliiniset seurantatiedot.

IPD-jaon aikakehys

2 vuoden kuluessa tiedonkeruun päättymisestä

IPD-jakamista tukeva tietotyyppi

  • Tutkimuspöytäkirja
  • Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
  • Ilmoitettu suostumuslomake (ICF)
  • Kliinisen tutkimuksen raportti (CSR)

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Autistinen spektrihäiriö

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mongolia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa