Trattamento di bambini con disturbo dello spettro autistico con sangue del cordone ombelicale autologo, uno studio pilota

Criterio di inclusione:

• Età da ≥ 1,5 anni a ≤ 12 anni (11 anni, 364 giorni) al momento della visita 1
• Diagnosi clinica DSM-5 confermata del disturbo dello spettro autistico utilizzando i criteri DSM-5
• Test X Fragile eseguito e negativo
• Unità di sangue del cordone ombelicale disponibili e qualificate con una dose totale minima di cellule nucleate accumulate di ≥ 2 x 10e7 cellule/kg
• Stabile sull'attuale regime di farmaci psichiatrici (dose e programma di dosaggio) per almeno 2 mesi prima dell'infusione del prodotto in studio
• Normale conta linfocitaria assoluta (≥1500/uL)
• In grado di recarsi alla Sheba Medical Center University tre volte (al basale, 6 e 12 mesi dopo il basale) e il genitore/tutore è in grado di partecipare mensilmente a sondaggi e interviste intermedie
• Consenso dei genitori

Criteri di esclusione

• Generale:

  • La revisione delle cartelle cliniche indica che la diagnosi di ASD non è probabile
  • Diagnosi nota di una qualsiasi delle seguenti condizioni psichiatriche coesistenti: depressione, disturbo bipolare, schizofrenia, disturbo ossessivo compulsivo
  • I dati di screening suggeriscono che il partecipante non sarebbe in grado di soddisfare i requisiti delle procedure dello studio, comprese le misure dei risultati dello studio, come valutato dal gruppo di studio
  • La famiglia non vuole o non è in grado di impegnarsi a partecipare a tutte le valutazioni relative allo studio, incluso il follow-up per circa 12 mesi

• Genetico:

  • I registri indicano che il bambino ha una sindrome genetica nota come (ma non limitata a) sindrome dell'X fragile, neurofibromatosi, sindrome di Rett, sclerosi tuberosa, mutazione PTEN, fibrosi cistica, distrofia muscolare
  • Variazione nota del numero di copie patogene (CNV) associata all'ASD (ad esempio, 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

• Infettivo:

  • Infezione attiva nota del sistema nervoso centrale
  • Evidenza di infezione incontrollata basata su registrazioni o valutazione clinica
  • Positività all'HIV

• 4 Medico:

  • Disturbo metabolico noto
  • Disfunzione mitocondriale nota
  • Storia di epilessia instabile o disturbo convulsivo incontrollato, sindrome di Lennox Gastaut, sindrome di Dravet o altra encefalopatia epilettica simile
  • Malattie genetiche o acquisite concomitanti o comorbidità che potrebbero richiedere un futuro trapianto di cellule staminali
  • Significativa compromissione sensoriale (per es., cecità, sordità, compromissione dell'udito non corretta) o motoria (per es., paralisi cerebrale)
  • Evidenza di dismorfologia fisica clinicamente rilevante indicativa di una sindrome genetica valutata dai PI o da altri ricercatori, inclusi un genetista medico e psichiatri addestrati nell'identificazione delle caratteristiche dismorfiche associate a condizioni di sviluppo neurologico.

• Terapia attuale/precedente:

  • Storia della precedente terapia cellulare
  • Uso attuale o precedente di IVIG o altri farmaci antinfiammatori ad eccezione dei FANS
  • Nessuna terapia steroidea sistemica che sia durata> 2 settimane e nessun steroide sistemico entro 3 mesi prima dell'arruolamento. Sono consentiti steroidi topici e per via inalatoria.