Behandling av barn med autistisk spektrum lidelse med autologt navlestrengsblod, en pilotstudie

Inklusjonskriterier:

• Alder ≥ 1,5 år til ≤ 12 år (11 år, 364 dager) på besøkstidspunktet 1
• Bekreftet klinisk DSM-5-diagnose av autismespektrumforstyrrelse ved bruk av DSM-5-kriteriene
• Fragil X-testing utført og negativ
• Tilgjengelig og kvalifisert navlestrengsblodenhet med en minimum samlet kjernecelledose på ≥ 2 x 10e7 celler/kg
• Stabil på gjeldende psykiatrisk medisinregime (dose og doseringsplan) i minst 2 måneder før infusjon av studieproduktet
• Normalt absolutt antall lymfocytter (≥1500/uL)
• Kan reise til Sheba Medical Center University tre ganger (baseline, 6 og 12 måneder etter baseline), og foreldre/foresatte kan delta i midlertidige undersøkelser og intervjuer månedlig
• Foreldres samtykke

Eksklusjonskriterier

• Generell:

  • Gjennomgang av medisinske journaler indikerer at ASD-diagnose ikke er sannsynlig
  • Kjent diagnose av noen av følgende psykiatriske tilstander samtidig: depresjon, bipolar lidelse, schizofreni, tvangslidelse
  • Screeningsdata tyder på at deltakeren ikke ville være i stand til å overholde kravene til studieprosedyrene, inkludert mål for studieresultater, som vurdert av studieteamet
  • Familien er uvillig eller ute av stand til å forplikte seg til å delta i alle studierelaterte vurderinger, inkludert oppfølging i omtrent 12 måneder

• Genetisk:

  • Registreringer indikerer at barnet har et kjent genetisk syndrom som (men ikke begrenset til) Fragilt X-syndrom, nevrofibromatose, Rett-syndrom, tuberøs sklerose, PTEN-mutasjon, cystisk fibrose, muskeldystrofi
  • Kjent patogen kopinummervariasjon (CNV) assosiert med ASD (f.eks. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

• Smittsom:

  • Kjent aktiv CNS-infeksjon
  • Bevis på ukontrollert infeksjon basert på journaler eller klinisk vurdering
  • HIV-positivitet

• 4 Medisinsk:

  • Kjent metabolsk forstyrrelse
  • Kjent mitokondriell dysfunksjon
  • Anamnese med ustabil epilepsi eller ukontrollert anfallsforstyrrelse, Lennox Gastaut syndrom, Dravet syndrom eller annen lignende epileptisk encefalopati
  • Samtidig genetisk eller ervervet sykdom eller komorbiditet(er) som kan kreve en fremtidig stamcelletransplantasjon
  • Betydelig sensorisk (f.eks. blindhet, døvhet, ukorrigert hørselshemming) eller motorisk (f.eks. cerebral parese) svekkelse
  • Bevis på klinisk relevant fysisk dysmorfologi som indikerer et genetisk syndrom, vurdert av PI-ene eller andre etterforskere, inkludert en medisinsk genetiker og psykiatere som er opplært i å identifisere dysmporfe trekk assosiert med nevroutviklingstilstander.

• Nåværende/tidligere terapi:

  • Historie om tidligere celleterapi
  • Nåværende eller tidligere bruk av IVIG eller andre antiinflammatoriske medisiner med unntak av NSAIDs
  • Ingen systemisk steroidbehandling som har vart >2 uker, og ingen systemiske steroider innen 3 måneder før registrering. Aktuelle og inhalerte steroider er tillatt.