Behandling af børn med autistisk spektrum lidelse med autologt navlestrengsblod, en pilotundersøgelse

Inklusionskriterier:

• Alder ≥ 1,5 år til ≤ 12 år (11 år, 364 dage) på besøgstidspunktet 1
• Bekræftet klinisk DSM-5-diagnose af autismespektrumforstyrrelse ved hjælp af DSM-5-kriterierne
• Fragil X-test udført og negativ
• Tilgængelig og kvalificeret navlestrengsblodsenhed med en minimumsbanked total nukleeret celledosis på ≥ 2 x 10e7 celler/kg
• Stabil på nuværende psykiatrisk medicinbehandling (dosis og doseringsplan) i mindst 2 måneder før infusion af undersøgelsesprodukt
• Normalt absolut lymfocyttal (≥1500/uL)
• I stand til at rejse til Sheba Medical Center University tre gange (baseline, 6 og 12 måneder efter baseline), og forældre/værge er i stand til at deltage i midlertidige undersøgelser og interviews hver måned
• Forældres samtykke

Eksklusionskriterier

• Generel:

  • Gennemgang af lægejournaler indikerer, at ASD-diagnose ikke er sandsynlig
  • Kendt diagnose af en af ​​følgende sameksisterende psykiatriske tilstande: depression, bipolar lidelse, skizofreni, obsessiv-kompulsiv lidelse
  • Screeningsdata tyder på, at deltageren ikke ville være i stand til at overholde kravene i undersøgelsesprocedurerne, herunder undersøgelsesresultatmål, som vurderet af undersøgelsesholdet
  • Familien er uvillig eller ude af stand til at forpligte sig til at deltage i alle undersøgelsesrelaterede vurderinger, herunder opfølgning i cirka 12 måneder

• Genetisk:

  • Optegnelser viser, at barnet har et kendt genetisk syndrom såsom (men ikke begrænset til) Fragilt X-syndrom, neurofibromatose, Rett-syndrom, tuberøs sklerose, PTEN-mutation, cystisk fibrose, muskeldystrofi
  • Kendt patogen kopiantal variation (CNV) forbundet med ASD (f.eks. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

• Smitsom:

  • Kendt aktiv CNS-infektion
  • Bevis for ukontrolleret infektion baseret på optegnelser eller klinisk vurdering
  • HIV-positivitet

• 4 Medicinsk:

  • Kendt stofskiftesygdom
  • Kendt mitokondriel dysfunktion
  • Anamnese med ustabil epilepsi eller ukontrolleret anfaldssygdom, Lennox Gastaut syndrom, Dravet syndrom eller anden lignende epileptisk encefalopati
  • Samtidig genetisk eller erhvervet sygdom eller komorbiditet(er), der kan kræve en fremtidig stamcelletransplantation
  • Betydelig sensorisk (f.eks. blindhed, døvhed, ukorrigeret hørenedsættelse) eller motorisk (f.eks. cerebral parese) svækkelse
  • Bevis på klinisk relevant fysisk dysmorfologi, der indikerer et genetisk syndrom, vurderet af PI'erne eller andre efterforskere, herunder en medicinsk genetiker og psykiatere, der er uddannet i at identificere dysmporfe træk forbundet med neuroudviklingsmæssige tilstande.

• Nuværende/tidligere terapi:

  • Historie om tidligere celleterapi
  • Nuværende eller tidligere brug af IVIG eller andre antiinflammatoriske lægemidler med undtagelse af NSAID'er
  • Ingen systemisk steroidbehandling, der har varet >2 uger, og ingen systemiske steroider inden for 3 måneder før indskrivning. Aktuelle og inhalerede steroider er tilladt.