Behandlung von Kindern mit Autismus-Spektrum-Störung mit autologem Nabelschnurblut, eine Pilotstudie

Einschlusskriterien:

• Alter ≥ 1,5 Jahre bis ≤ 12 Jahre (11 Jahre, 364 Tage) zum Zeitpunkt des Besuchs 1
• Bestätigte klinische DSM-5-Diagnose einer Autismus-Spektrum-Störung anhand der DSM-5-Kriterien
• Fragile-X-Test durchgeführt und negativ
• Verfügbare und qualifizierte Nabelschnurblut-Einheit mit einer minimalen Gesamtdosis kernhaltiger Zellen in der Bank von ≥ 2 x 10e7 Zellen/kg
• Stabil unter dem aktuellen psychiatrischen Medikamentenschema (Dosis und Dosierungsplan) für mindestens 2 Monate vor der Infusion des Studienprodukts
• Normale absolute Lymphozytenzahl (≥1500/µL)
• Kann dreimal zur Sheba Medical Center University reisen (Grundlinie, 6 und 12 Monate nach Grundlinie) und Eltern/Erziehungsberechtigte können monatlich an Zwischenbefragungen und Interviews teilnehmen
• Zustimmung der Eltern

Ausschlusskriterien

• Allgemein:

  • Die Durchsicht der Krankenakten weist darauf hin, dass eine ASD-Diagnose unwahrscheinlich ist
  • Bekannte Diagnose einer der folgenden gleichzeitig bestehenden psychiatrischen Erkrankungen: Depression, bipolare Störung, Schizophrenie, Zwangsstörung
  • Screening-Daten deuten darauf hin, dass der Teilnehmer nicht in der Lage wäre, die vom Studienteam beurteilten Anforderungen der Studienabläufe, einschließlich der Studienergebnismessungen, zu erfüllen
  • Die Familie ist nicht bereit oder in der Lage, sich zur Teilnahme an allen studienbezogenen Beurteilungen, einschließlich der Nachuntersuchung für etwa 12 Monate, zu verpflichten

• Genetisch:

  • Aufzeichnungen deuten darauf hin, dass das Kind ein bekanntes genetisches Syndrom hat, wie zum Beispiel (aber nicht beschränkt auf) Fragiles-X-Syndrom, Neurofibromatose, Rett-Syndrom, tuberöse Sklerose, PTEN-Mutation, Mukoviszidose, Muskeldystrophie
  • Bekannte pathogene Kopienzahlvariation (CNV) im Zusammenhang mit ASD (z. B. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

• Ansteckend:

  • Bekannte aktive ZNS-Infektion
  • Hinweise auf eine unkontrollierte Infektion basierend auf Aufzeichnungen oder klinischer Beurteilung
  • HIV-Positivität

• 4 Medizin:

  • Bekannte Stoffwechselstörung
  • Bekannte mitochondriale Dysfunktion
  • Vorgeschichte von instabiler Epilepsie oder unkontrolliertem Anfallsleiden, Lennox-Gastaut-Syndrom, Dravet-Syndrom oder einer anderen ähnlichen epileptischen Enzephalopathie
  • Gleichzeitige genetische oder erworbene Krankheit oder Komorbidität(en), die eine zukünftige Stammzelltransplantation erfordern könnten
  • Erhebliche sensorische (z. B. Blindheit, Taubheit, unkorrigierte Schwerhörigkeit) oder motorische (z. B. Zerebralparese) Beeinträchtigung
  • Hinweise auf eine klinisch relevante körperliche Dysmorphologie, die auf ein genetisches Syndrom hinweist, wie von den PIs oder anderen Forschern beurteilt, darunter ein medizinischer Genetiker und Psychiater, die in der Identifizierung dysmorpher Merkmale im Zusammenhang mit neurologischen Entwicklungsstörungen geschult sind.

• Aktuelle/vorherige Therapie:

  • Vorgeschichte früherer Zelltherapien
  • Aktuelle oder frühere Einnahme von IVIG oder anderen entzündungshemmenden Medikamenten mit Ausnahme von NSAIDs
  • Keine systemische Steroidtherapie, die länger als 2 Wochen gedauert hat, und keine systemischen Steroide innerhalb von 3 Monaten vor der Einschreibung. Topische und inhalative Steroide sind erlaubt.