Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Leczenie dzieci z zaburzeniami ze spektrum autyzmu autologiczną krwią pępowinową, badanie pilotażowe

17 stycznia 2021 zaktualizowane przez: Dr. Omer Bar-Yosef, Sheba Medical Center

Niniejsze badanie jest prospektywnym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo badaniem fazy II skuteczności autologicznej infuzji krwi pępowinowej.

Badana populacja będzie się składać z 60 dzieci w wieku od 18 miesięcy do 12 lat z ASD. Populacja zostanie losowo przydzielona do 2 grup, grupa badana będzie leczona krwią pępowinową na początku badania, a grupa kontrolna produktem placebo.

Badanie będzie składało się z 4 etapów Etap 1: wstępna ocena przez fizjoterapeutę i terapeutę zajęciowego / leczenie krwią pępowinową lub placebo / badanie krwi przed i po leczeniu Etap 2: na etapie 1 + 6 miesięcy ocena przez fizjoterapeutę i terapeutę zajęciowego / cross-over leczenie krwią pępowinową lub placebo / badanie krwi przed i po leczeniu Etap 4: na etapie 1 + 12 miesięcy ocena przez fizjoterapeutę i terapeutę zajęciowego Podstawowym efektem jest poprawa umiejętności komunikacji społecznej 6 miesięcy po leczeniu na etapie 1

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Oczekiwany)

60

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Izrael
      • Ramat Gan, Izrael
        • Rekrutacyjny
        • Chaim Seba Medical Center
        • Kontakt:
          • Omer Bar-Yosef

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok do 12 lat (Dziecko)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Wiek ≥ 1,5 roku do ≤ 12 lat (11 lat, 364 dni) w momencie wizyty 1
  • Potwierdzona kliniczna diagnoza DSM-5 zaburzeń ze spektrum autyzmu przy użyciu kryteriów DSM-5
  • Wykonano testy na zespół łamliwego chromosomu X i wynik negatywny
  • Dostępna i kwalifikowana jednostka krwi pępowinowej z minimalną przechowywaną całkowitą dawką komórek jądrzastych wynoszącą ≥ 2 x 10e7 komórek/kg
  • Stabilny przy aktualnym schemacie leczenia psychiatrycznego (dawka i schemat dawkowania) przez co najmniej 2 miesiące przed infuzją badanego produktu
  • Prawidłowa bezwzględna liczba limfocytów (≥1500/ul)
  • Możliwość trzykrotnego podróżowania do Sheba Medical Center University (poziom wyjściowy, 6 i 12 miesięcy po okresie wyjściowym), a rodzic/opiekun może co miesiąc uczestniczyć w okresowych ankietach i wywiadach
  • Zgoda rodziców

Kryteria wyłączenia

  • Ogólny:

    • Przegląd dokumentacji medycznej wskazuje, że diagnoza ASD jest mało prawdopodobna
    • Znane rozpoznanie któregokolwiek z następujących współistniejących zaburzeń psychicznych: depresja, choroba afektywna dwubiegunowa, schizofrenia, zaburzenie obsesyjno-kompulsyjne
    • Dane przesiewowe sugerują, że uczestnik nie byłby w stanie spełnić wymagań procedur badania, w tym miar wyników badania, zgodnie z oceną zespołu badawczego
    • Rodzina nie chce lub nie może zobowiązać się do udziału we wszystkich ocenach związanych z badaniem, w tym obserwacji przez około 12 miesięcy

  • Genetyczny:

    • Dane wskazują, że dziecko ma znany zespół genetyczny, taki jak (między innymi) zespół łamliwego chromosomu X, nerwiakowłókniakowatość, zespół Retta, stwardnienie guzowate, mutacja PTEN, mukowiscydoza, dystrofia mięśniowa
    • Znana patogenna zmienność liczby kopii (CNV) związana z ASD (np. 16p11.2, 15q13.2, 2q13.3)

  • Zakaźny:

    • Znana aktywna infekcja OUN
    • Dowody na niekontrolowaną infekcję na podstawie zapisów lub oceny klinicznej
    • pozytywny wynik testu na obecność wirusa HIV

  • 4 Medyczny:

    • Znane zaburzenie metaboliczne
    • Znana dysfunkcja mitochondriów
    • Historia niestabilnej padaczki lub niekontrolowanych zaburzeń napadowych, zespołu Lennoxa-Gastauta, zespołu Draveta lub innej podobnej encefalopatii padaczkowej
    • Współistniejąca choroba genetyczna lub nabyta lub choroba współistniejąca, która może wymagać przyszłego przeszczepu komórek macierzystych
    • Znaczne upośledzenie czuciowe (np. ślepota, głuchota, nieskorygowane uszkodzenie słuchu) lub motoryczne (np. porażenie mózgowe)
    • Dowody na istotną klinicznie dysmorfologię fizyczną wskazującą na zespół genetyczny, ocenioną przez PI lub innych badaczy, w tym genetyka medycznego i psychiatrów przeszkolonych w identyfikowaniu cech dysmporficznych związanych z warunkami neurorozwojowymi.

  • Obecna/przeszła terapia:

    • Historia wcześniejszej terapii komórkowej
    • Obecne lub wcześniejsze stosowanie IVIG lub innych leków przeciwzapalnych z wyjątkiem NLPZ
    • Brak ogólnoustrojowej terapii sterydowej, która trwała >2 tygodnie, oraz brak ogólnoustrojowych sterydów w ciągu 3 miesięcy przed włączeniem. Dozwolone są sterydy miejscowe i wziewne.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Grupa 1
Transfuzja autologicznej krwi pępowinowej Pojedyncza dawka transfuzji autologicznej krwi pępowinowej
Biologiczny: Autologiczna krew pępowinowa
Pojedyncza infuzja autologicznych komórek krwi pępowinowej
Eksperymentalny: grupa 2
Produkt placebo będzie składał się ze standardowych składników bezkomórkowej zawartości jednostki UCB. Będzie się składać z 20 ml Dextran (Plander 40.000 - 50g/500ml, roztwór do infuzji) i 20 ml ludzkiej albuminy 5% (roztwór do infuzji). Objętość produktu placebo wyniesie 40 ml,
Biologiczny: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Doskonalenie umiejętności komunikacji społecznej
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Vineland Adaptive Behaviour Scales – wydanie drugie (VINELAND-II)
6 miesięcy
Doskonalenie umiejętności komunikacji społecznej
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Pediatryczna ocena inwentarza niepełnosprawności — komputerowy test adaptacyjny — ASD
6 miesięcy

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Doskonalenie umiejętności komunikacji społecznej
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Inwentarz Teorii Umysłu - 2
6 miesięcy
Ocena funkcjonalna
Ramy czasowe: 6 miesięcy
Adaptacyjny System Oceny Zachowania - Wydanie drugie (ABAS-2)
6 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sheba Medical Center

Śledczy

  • Główny śledczy: Omer Bar-Yosef, MD.PHD, Sheba Medical Center

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

27 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Oczekiwany)

1 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Oczekiwany)

1 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

15 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

25 stycznia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

28 stycznia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

20 stycznia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 stycznia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2021

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SHEBA-18-5105-OBY-CTIL

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAk

Opis planu IPD

Tak zestaw danych wyjściowych dzieci, ilość otrzymanej transfuzji krwi pępowinowej oraz informacje dotyczące obserwacji klinicznej.

Ramy czasowe udostępniania IPD

w ciągu 2 lat od zakończenia zbierania danych

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • Protokół badania
  • Plan analizy statystycznej (SAP)
  • Formularz świadomej zgody (ICF)
  • Raport z badania klinicznego (CSR)

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Zaburzenia ze spektrum autyzmu

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Rwanda

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj