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自体脐带血治疗自闭症谱系障碍儿童的初步研究

2021年1月17日 更新者：Dr. Omer Bar-Yosef、Sheba Medical Center

本研究是一项关于自体脐带血输注疗效的 II 期、前瞻性、双盲、安慰剂对照研究。

研究人群将包括 60 名 18 个月至 12 岁患有 ASD 的儿童。 人群将被随机分配到 2 组，研究组在研究开始时接受脐带血治疗，对照组接受安慰剂产品。

该研究将包括 4 个阶段 第 1 阶段：由物理治疗师和职业治疗师进行初步评估/脐带血或安慰剂治疗/治疗前后的血液检查 第 2 阶段：在第 1 阶段 + 6 个月由物理治疗师和职业治疗师进行评估/交叉脐带血或安慰剂治疗 / 治疗前后的血液检查 第 4 阶段：第 1 阶段 + 12 个月 由物理治疗师和职业治疗师进行评估 主要结果是第 1 阶段治疗后六个月社交沟通技巧的改善

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (预期的)

60

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

学习地点

  • 以色列
      • Ramat Gan、以色列
        • 招聘中
        • Chaim Seba Medical Center
        • 接触：
          • Omer Bar-Yosef

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

1年 至 12年 (孩子)

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

全部

描述

纳入标准：

  • 就诊时年龄 ≥ 1.5 岁至 ≤ 12 岁（11 岁 364 天） 1
  • 使用 DSM-5 标准确认自闭症谱系障碍的临床 DSM-5 诊断
  • 进行了脆性 X 测试且呈阴性
  • 可用且合格的脐带血单位，最低库存总有核细胞剂量 ≥ 2 x 10e7 细胞/kg
  • 在输注研究产品前至少 2 个月在目前的精神科药物治疗方案（剂量和给药方案）上保持稳定
  • 淋巴细胞绝对计数正常（≥1500/uL）
  • 能够前往示巴医疗中心大学三次（基线、基线后 6 个月和 12 个月），并且家长/监护人能够每月参与中期调查和访谈
  • 家长同意

排除标准

  • 一般的：

    • 医疗记录审查表明 ASD 诊断不太可能
    • 已知诊断出以下任何并存的精神疾病：抑郁症、双相情感障碍、精神分裂症、强迫症
    • 筛选数据表明参与者将无法遵守研究程序的要求，包括研究小组评估的研究结果措施
    • 家人不愿意或不能承诺参与所有与研究相关的评估，包括大约 12 个月的随访

  • 遗传：

    • 记录表明孩子有已知的遗传综合征，例如（但不限于）脆性 X 综合征、神经纤维瘤病、Rett 综合征、结节性硬化症、PTEN 突变、囊性纤维化、肌肉萎缩症
    • 与 ASD 相关的已知致病性拷贝数变异 (CNV)（例如 16p11.2、 15q13.2, 2q13.3)

  • 传染性：

    • 已知活动性中枢神经系统感染
    • 基于记录或临床评估的不受控制的感染证据
    • 艾滋病毒阳性

  • 4 医疗：

    • 已知代谢紊乱
    • 已知的线粒体功能障碍
    • 不稳定癫痫或不受控制的癫痫病史、Lennox Gastaut 综合征、Dravet 综合征或其他类似的癫痫性脑病
    • 可能需要未来干细胞移植的并发遗传或获得性疾病或合并症
    • 严重的感觉（例如，失明、耳聋、未矫正的听力障碍）或运动（例如，脑瘫）障碍
    • 由 PI 或其他研究人员（包括接受过识别与神经发育状况相关的畸形特征培训的医学遗传学家和精神病学家）评估的表明遗传综合征的临床相关身体畸形证据。

  • 当前/之前的治疗：

    • 既往细胞治疗史
    • 目前或之前使用过 IVIG 或其他抗炎药物（非甾体抗炎药除外）
    • 没有持续超过 2 周的全身性类固醇治疗，并且在入组前 3 个月内没有全身性类固醇。 允许局部和吸入类固醇。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：第 1 组
自体脐带血输注单次自体脐带血输注
生物：自体脐带血
自体脐带血细胞单次输注
实验性的：第 2 组
安慰剂产品将由 UCB 单元的脱细胞内容物的标准成分组成。 它将包含 20 ml 葡聚糖（Plander 40.000 - 50g/500ml，输注溶液）和 20 ml 人白蛋白 5%（输注溶液）。 安慰剂产品的体积为 40 毫升，
生物：安慰剂
安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
提高社交沟通能力
大体时间：6个月
Vineland 适应性行为量表-第二版 (VINELAND-II)
6个月
提高社交沟通能力
大体时间：6个月
残疾量表的儿科评估-计算机自适应测试-自闭症谱系障碍
6个月

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
提高社交沟通能力
大体时间：6个月
心理清单理论 - 2
6个月
功能评估
大体时间：6个月
适应性行为评估系统 - 第二版 (ABAS-2)
6个月

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Sheba Medical Center

调查人员

  • 首席研究员：Omer Bar-Yosef, MD.PHD、Sheba medical center

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年2月27日

初级完成 (预期的)

2024年12月1日

研究完成 (预期的)

2024年12月1日

研究注册日期

首次提交

2020年1月15日

首先提交符合 QC 标准的

2020年1月25日

首次发布 (实际的)

2020年1月28日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2021年1月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2021年1月17日

最后验证

2021年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • SHEBA-18-5105-OBY-CTIL

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

是 儿童基线数据集，他们接受的脐带血输注量和临床随访信息。

IPD 共享时间框架

数据收集结束后 2 年内

IPD 共享支持信息类型

  • 研究协议
  • 统计分析计划 (SAP)
  • 知情同意书 (ICF)
  • 临床研究报告（CSR）

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

不

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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