OLE(Open-Label Extension)를 이용한 안면견갑상완 근이영양증(FSHD) 환자 치료에서 Losmapimod의 효능 및 안전성
2025년 9월 10일 업데이트: Fulcrum Therapeutics
OLE(Open-Label Extension)로 FSHD(Facioscapulohumeral Muscular Dystrophy) 환자를 치료할 때 Losmapimod의 효능 및 안전성에 대한 2상, 무작위, 이중 맹검, 위약 대조, 48주, 병렬 그룹 연구
이 연구는 ReDux4 연구에 참여한 FSHD1 환자를 대상으로 로스마피모드 장기 투여의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 공개 확장 연구입니다.
연구 개요
상세 설명
이 연구는 ReDux4 연구에 참여한 FSHD1 환자를 대상으로 로스마피모드 장기 투여의 안전성과 내약성을 평가하기 위한 공개 연장 연구다.
이 연구는 다기관 임상 시험입니다. 북미, 캐나다, 유럽에서 진행됩니다. ReDUX4 연구 치료 기간에 모든 연구 절차에 참여하고 경쟁한 환자만 이 오픈 라벨 연장 연구에 참여할 자격이 있습니다.
연구의 무작위, 위약 대조 부분을 완료한 환자는 공개 확장 연구로 롤오버할 수 있는 옵션을 갖게 됩니다.
환자는 15mg의 로스마피모드를 매일 2회 경구 투여하여 매일 총 30mg을 경구 투여합니다. 모든 환자는 약 12주마다 클리닉 방문에 참석합니다.
이 오픈 라벨 확장 연구에 대한 참여는 로스마피모드가 시판되고 환자가 연구를 철회하거나 후원자가 연구를 종료하기로 결정한 후 90일까지 계속됩니다.
연구의 1차 종점은 FSHD 환자에서 로스마피모드의 장기 투여의 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (실제)
76
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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California
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Irvine, California, 미국, 92868
- University of California Irvine
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Los Angeles, California, 미국, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA)
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Florida
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Gainesville, Florida, 미국, 32610
- University of Florida
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Kansas
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Kansas City, Kansas, 미국, 66160
- University of Kansas Medical Center
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21205
- Kennedy Krieger Institute
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Massachusetts
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Worcester, Massachusetts, 미국, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
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Missouri
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St Louis, Missouri, 미국, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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Rochester, New York, 미국, 14642
- University of Rochester Medical Center
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 43221
- Ohio State University
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Utah
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Salt Lake City, Utah, 미국, 84132
- University of Utah
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Virginia
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Richmond, Virginia, 미국, 23298
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98195
- University of Washinton Medical Center
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Barcelona, 스페인, 08041
- Hospital de la Sta Creu i St Pau
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Valencia, 스페인, 46026
- Hospital UiP La Fe
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Ontario
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Ottawa, Ontario, 캐나다, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
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Nice, 프랑스, 06001
- CHU de NICE- CHU pasteur2
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
18년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 환자는 참여에 동의해야 하며 연방 및 기관 지침을 준수하는 IRB 승인 정보에 입각한 동의서에 서명, 날짜 및 목격자를 제공해야 합니다.
- 남성 또는 여성 과목
- 환자는 18세에서 65세 사이여야 합니다.
- 예정된 방문, 치료 계획, 연구 제한, 실험실 테스트, 피임 지침 및 기타 연구 절차를 준수할 의지와 능력이 있어야 합니다.
- 승인된 피임 방법을 실천할 것입니다.
제외 기준:
- 연구자의 의견에 따라 연구 결과를 혼란스럽게 하거나 피험자에게 연구 약물을 투여하는 데 추가적인 위험을 초래할 수 있는 질병 또는 임상 상태의 병력이 있습니다. 여기에는 관련 약물 또는 음식 알레르기의 병력이 포함될 수 있지만 이에 국한되지 않습니다. 심혈관 또는 중추 신경계 질환의 병력; FSHD를 제외한 신경근 질환(예: 근병증, 신경병증, 신경근 접합부 장애); 또는 정신 질환의 임상적으로 중요한 병력.
- 치료 의사의 결정에 따라 근육 기능에 영향을 미칠 수 있는 약물 또는 보충제를 복용하고 있거나 프로토콜에 제시된 약물 목록에 포함된 피험자의 경우, 피험자는 해당 약물을 안정적으로 복용해야 합니다. ) 또는 연구 약물의 첫 번째 투여 전 최소 3개월 동안 보충하고 연구 기간 동안 안정적인 투여량을 유지합니다. 연구 기간 동안 용량 변경 또는 치료 중단은 치료 의사가 명확한 문서와 스폰서에 대한 통지를 가지고 엄격한 의학적 이유로만 수행할 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 로스마피모드
유전적 확인이 있는 FSHD1 환자는 시판 약물이 규제 승인 후 이용 가능해진 후 90일까지 또는 스폰서에 의해 연구가 중단될 때까지 Losmapimod 15mg을 매일 2회 경구로 30mg씩 투여받게 됩니다.
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환자는 시판 약물이 규제 승인 후 이용 가능해진 후 90일까지 또는 스폰서에 의해 연구가 중단될 때까지 로스마피모드 15mg을 매일 2회 입으로 총 30mg씩 투여받게 됩니다.
연구 약물은 음식과 함께 복용해야 하며 복용한 각 용량의 날짜와 시간을 피험자 일기에 기록해야 합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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심각한 치료 부작용 (심각한 차)과 차 에보 고하는 참가자 수
기간: 최대 57 개월
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TEAE는 연구 약물의 첫 번째 용량에서 또는 후에 또는 연구 약물의 정지 또는 7 일 전에 시작되거나 첫 번째 용량의 연구 약물 전이 전에 시작되거나 시작되며 연구 약물의 첫 번째 용량 및 연구 약물 + 7 일 전 또는 그 이전에 시작된 부작용입니다.
완전히 누락 된 발병 및 종료 날짜가있는 부작용은 TEAE로 간주되었습니다.
발병 날짜가 누락 된 부작용이지만 종료 날짜는 연구 약물의 첫 번째 복용량 이후 또는 연구 약물 + 7 일 전에 TEAE로 간주되었다.
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최대 57 개월
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화학 매개 변수의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 57 개월
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포도당, 나트륨, 칼륨, 칼슘, 무기 포스페이트, 총 단백질, 알부민, 혈액 요소 질소, 크레아티닌, 총 빌리루빈, 알칼리성 포스파타제, 아스 파테이트 아미노 트랜스퍼 라제, 알라닌 아미노 트랜스퍼 라제, 게르타밀 전이 및 크로네 틴 아제.
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최대 57 개월
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혈액학 매개 변수의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 57 개월
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혈액학 파라미터의 분석을 위해 혈액 샘플을 수집 하였다 : 헤모글로빈 (평균 소체 부피 포함), 평균 소체 헤모글로빈, 평균 뇌간 헤모글로빈 농도, 혈마토크릿, 적혈구 수, 총 혈액 세포 수, 혈소판 수를 수집 하였다.
이 회사, 호산구, 호중구, 림프구 및 단핵구를 포함한 차등 혈액 수
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최대 57 개월
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혈청 응고 매개 변수의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 57 개월
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혈청 응고 파라미터의 분석을 위해 혈액 샘플을 수집 하였다 : 국제 정규화 된 비율, 프로 트롬빈 시간, 부분 혈전 플라 스틴 시간.
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최대 57 개월
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소변 검사의 임상 적으로 유의 한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 57 개월
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소변 검사 파라미터의 분석을 위해 소변 샘플을 수집 하였다 : 백혈구, 혈액, 아질산염, 단백질, 우로 빌리 겐, 빌리루빈, pH, 비중, 케톤, 포도당.
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최대 57 개월
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중요한 매개 변수의 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 57 개월
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맥박 속도, 호흡 속도, 혈압 및 온도를 포함한 중요한 파라미터는 적어도 5 분 동안 좌석 또는 휴식에서 측정되었습니다.
활력 징후에 대한 임상 적으로 유의 한 변화가없는 참가자 수에 대한 데이터가 제시되었습니다.
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최대 57 개월
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임상 적으로 심전도 (ECG) 매개 변수의 참가자 수
기간: 최대 57 개월
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참가자가 최소 5 분 동안 휴식을 취한 후 12 명의 Lead ECG를 수행했습니다.
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최대 57 개월
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신체 검사에서 임상 적으로 유의미한 변화가있는 참가자 수
기간: 최대 57 개월
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신체 검사에는 다음을 포함하되 이에 국한되지 않는 신체 시스템의 평가가 포함되었습니다. 피부; 머리, 눈, 귀, 코 및 목; 호흡기 시스템; 심혈관 시스템; 복부 (간, 비장); 림프절; 신경계; 및 근골격계 시스템.
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최대 57 개월
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Barbour AM, Sarov-Blat L, Cai G, Fossler MJ, Sprecher DL, Graggaber J, McGeoch AT, Maison J, Cheriyan J. Safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of losmapimod following a single intravenous or oral dose in healthy volunteers. Br J Clin Pharmacol. 2013 Jul;76(1):99-106. doi: 10.1111/bcp.12063.
- Cheriyan J, Webb AJ, Sarov-Blat L, Elkhawad M, Wallace SM, Maki-Petaja KM, Collier DJ, Morgan J, Fang Z, Willette RN, Lepore JJ, Cockcroft JR, Sprecher DL, Wilkinson IB. Inhibition of p38 mitogen-activated protein kinase improves nitric oxide-mediated vasodilatation and reduces inflammation in hypercholesterolemia. Circulation. 2011 Feb 8;123(5):515-23. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.110.971986. Epub 2011 Jan 24.
- de Greef JC, Lemmers RJ, van Engelen BG, Sacconi S, Venance SL, Frants RR, Tawil R, van der Maarel SM. Common epigenetic changes of D4Z4 in contraction-dependent and contraction-independent FSHD. Hum Mutat. 2009 Oct;30(10):1449-59. doi: 10.1002/humu.21091.
- Han JJ, Kurillo G, Abresch RT, de Bie E, Nicorici A, Bajcsy R. Reachable workspace in facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) by Kinect. Muscle Nerve. 2015 Feb;51(2):168-75. doi: 10.1002/mus.24287. Epub 2014 Nov 19.
- Jagannathan S, Shadle SC, Resnick R, Snider L, Tawil RN, van der Maarel SM, Bradley RK, Tapscott SJ. Model systems of DUX4 expression recapitulate the transcriptional profile of FSHD cells. Hum Mol Genet. 2016 Oct 15;25(20):4419-4431. doi: 10.1093/hmg/ddw271.
- Statland JM, Tawil R. Risk of functional impairment in Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2014 Apr;49(4):520-7. doi: 10.1002/mus.23949. Epub 2014 Feb 10.
- Wang LH, Friedman SD, Shaw D, Snider L, Wong CJ, Budech CB, Poliachik SL, Gove NE, Lewis LM, Campbell AE, Lemmers RJFL, Maarel SM, Tapscott SJ, Tawil RN. MRI-informed muscle biopsies correlate MRI with pathology and DUX4 target gene expression in FSHD. Hum Mol Genet. 2019 Feb 1;28(3):476-486. doi: 10.1093/hmg/ddy364.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 2월 13일
기본 완료 (실제)
2024년 11월 7일
연구 완료 (실제)
2024년 11월 7일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 1월 30일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 2월 7일
처음 게시됨 (실제)
2020년 2월 11일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2025년 9월 30일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2025년 9월 10일
마지막으로 확인됨
2025년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- FIS-002-2019 OLE
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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