Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Skuteczność i bezpieczeństwo losmapimodu w leczeniu pacjentów z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD) z otwartym rozszerzeniem (OLE)

10 września 2025 zaktualizowane przez: Fulcrum Therapeutics

Fazy ​​2, randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, 48-tygodniowe badanie w grupach równoległych dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa losmapimodu w leczeniu pacjentów z dystrofią twarzowo-łopatkowo-ramienną (FSHD) z otwartym rozszerzeniem (OLE)

To badanie jest otwartym rozszerzeniem mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji długotrwałego dawkowania losmapimodu u pacjentów z FSHD1, którzy uczestniczyli w badaniu ReDux4.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest otwartym badaniem kontynuacyjnym mającym na celu ocenę bezpieczeństwa i tolerancji długotrwałego dawkowania losmapimodu u pacjentów z FSHD1, którzy uczestniczyli w badaniu ReDux4.

Niniejsze badanie jest wieloośrodkowym badaniem klinicznym. Będzie prowadzony w Ameryce Północnej, Kanadzie i Europie. Tylko pacjenci, którzy uczestniczyli i brali udział we wszystkich procedurach badawczych w okresie leczenia w ramach badania ReDUX4, będą kwalifikować się do udziału w tym otwartym rozszerzonym badaniu.

Pacjenci, którzy ukończą randomizowaną, kontrolowaną placebo część badania, będą mieli możliwość przejścia do otwartego badania kontynuacyjnego.

Pacjenci będą otrzymywać doustnie 15 mg losmapimodu dwa razy na dobę, co daje łącznie 30 mg doustnie na dobę. Wszyscy pacjenci będą zgłaszać się na wizyty w klinice mniej więcej co 12 tygodni.

Udział w tym otwartym rozszerzonym badaniu będzie kontynuowany do 90 dni po tym, jak losmapimod stanie się dostępny na rynku, pacjent wycofa się z badania lub Sponsor podejmie decyzję o zamknięciu badania.

Pierwszorzędowym punktem końcowym badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji długotrwałego dawkowania losmapimodu u pacjentów z FSHD.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

76

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Nice, Francja, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Hiszpania, 46026
        • Hospital UiP La Fe
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Stany Zjednoczone, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Stany Zjednoczone, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Stany Zjednoczone, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
        • University of Washinton Medical Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 65 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent musi wyrazić zgodę na udział i musi dostarczyć podpisany, opatrzony datą i świadkiem zatwierdzony przez IRB formularz świadomej zgody, który jest zgodny z wytycznymi federalnymi i instytucjonalnymi.
  • Przedmioty męskie lub żeńskie
  • Pacjenci muszą być w wieku od 18 do 65 lat włącznie
  • Musi chcieć i być w stanie przestrzegać zaplanowanych wizyt, planu leczenia, ograniczeń w badaniu, testów laboratoryjnych, wytycznych dotyczących antykoncepcji i innych procedur badawczych.
  • Będzie praktykować zatwierdzoną metodę kontroli urodzeń

Kryteria wyłączenia:

  • Ma historię jakiejkolwiek choroby lub jakiegokolwiek stanu klinicznego, który w opinii badacza może zakłócić wyniki badania lub stwarzać dodatkowe ryzyko przy podawaniu badanemu leku badanemu. Może to obejmować między innymi historię alergii na leki lub pokarmy; historia chorób sercowo-naczyniowych lub ośrodkowego układu nerwowego; choroby nerwowo-mięśniowe z wyjątkiem FSHD (np. miopatia, neuropatia, zaburzenia połączenia nerwowo-mięśniowego); lub klinicznie istotna historia choroby psychicznej.
  • W przypadku pacjentów, którzy przyjmują lek(i) lub suplementy, które mogą wpływać na czynność mięśni, zgodnie z ustaleniami lekarza prowadzącego, lub które znajdują się na liście leków przedstawionej w protokole, pacjenci muszą przyjmować stabilną dawkę tego leku(ów) ) lub suplementować przez co najmniej 3 miesiące przed podaniem pierwszej dawki badanego leku i pozostać na tej stabilnej dawce przez cały czas trwania badania. Zmiany w dawce lub przerwanie leczenia w trakcie badania może być dokonane wyłącznie ze ściśle medycznych powodów przez lekarza prowadzącego, z wyraźną dokumentacją i powiadomieniem sponsora.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Losmapimod
Pacjenci z FSHD1 z potwierdzeniem genetycznym będą otrzymywać losmapimod 15 mg doustnie dwa razy dziennie, łącznie 30 mg dziennie przez 90 dni po udostępnieniu leku komercyjnego po zatwierdzeniu przez organy regulacyjne lub do przerwania badania przez sponsora.
Lek: Losmapimod
Pacjenci będą otrzymywać losmapimod w dawce 15 mg doustnie dwa razy na dobę, łącznie 30 mg na dobę, przez 90 dni po udostępnieniu leku komercyjnego po zatwierdzeniu przez organy regulacyjne lub do przerwania badania przez Sponsora. Badany lek należy przyjmować z jedzeniem, a datę i godzinę przyjęcia każdej dawki należy odnotować w dzienniczku pacjenta.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników zgłaszających poważne leczenie pojawiające się zdarzenia niepożądane (poważne Teaes) i Teaes
Ramy czasowe: Do 57 miesięcy
Teae to zdarzenie niepożądane, które rozpoczyna się w pierwszej dawce leku badawczego lub po zatrzymaniu leku badawczego plus 7 dni lub rozpoczyna się przed pierwszą dawką badania leku i pogarsza się na pierwszej dawce leku badanego lub po nim oraz na zatrzymanie leku badanego plus 7 dni. Zdarzenie niepożądane z całkowicie brakującym początkiem i datami końcowymi uznano za Teae. Zdarzenie niepożądane z brakującą datą rozpoczęcia, ale data końcowa jest na pierwszej dawce leku badanego lub po nim, a przed zatrzymaniem leku badawczego plus 7 dni uznano za Teae.
Do 57 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów chemii
Ramy czasowe: Do 57 miesięcy
Próbki krwi pobrano do analizy parametrów chemii: glukozy, sodu, potasu, wapnia, fosforanu nieorganicznego, białka całkowitego, albuminy, azotu mocznika we krwi, kreatyniny, całkowitej bilirubiny, fosfatazy alkalicznej, aminotransferazy aspartanowej.
Do 57 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami parametrów hematologii
Ramy czasowe: Do 57 miesięcy
Próbki krwi pobrano do analizy parametrów hematologii: hemoglobina (w tym średnia objętość ciałek), średnia hemoglobina korpusowa, średnie stężenie hemoglobiny ciałkowej, hematokryt, liczba czerwonych krwinek, całkowita liczba białych krwinek, liczba płytek krwi. Różnicowa liczba krwi, w tym bazofile, eozynofile, neutrofile, limfocyty i monocyty
Do 57 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w parametrach krzepnięcia w surowicy
Ramy czasowe: Do 57 miesięcy
Próbki krwi pobrano do analizy parametrów krzepnięcia w surowicy: międzynarodowy stosunek znormalizowany, czas protrombiny, częściowy czas tromboplastyny.
Do 57 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w analizy moczu
Ramy czasowe: Do 57 miesięcy
Próbki moczu pobrano do analizy parametrów analizy moczu: leukocyty, krwi, azotynu, białka, urrobilinogenu, bilirubiny, pH, grawitacji właściwej, ketonów, glukozy.
Do 57 miesięcy
Liczba uczestników o klinicznie istotnych zmianach w parametrach istotnych
Ramy czasowe: Do 57 miesięcy
Istotne parametry, w tym szybkość tętna, szybkość oddychania, ciśnienie krwi i temperatura mierzono w siedzeniu lub leniczym przez co najmniej 5 minut. Przedstawiono dane dla liczby uczestników z nieprawidłowymi klinicznie istotnymi zmianami znaków życiowych.
Do 57 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w parametrach elektrokardiogramu (EKG)
Ramy czasowe: Do 57 miesięcy
Dwanaście wiodących EKG przeprowadzono po tym, jak uczestnicy byli wynosowani przez co najmniej 5 minut.
Do 57 miesięcy
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w badaniach fizykalnych
Ramy czasowe: Do 57 miesięcy
Badania fizykalne obejmowały ocenę układów ciała, w tym między innymi: skóra; głowa, oczy, uszy, nos i gardło; układ oddechowy; układ sercowo -naczyniowy; brzuch (wątroba, śledziona); węzły chłonne; układ neurologiczny; i układ mięśniowo -szkieletowy.
Do 57 miesięcy

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

13 lutego 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 listopada 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

7 listopada 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 stycznia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

7 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

30 września 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

10 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FIS-002-2019 OLE

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj