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非盲検延長 (OLE) を伴う顔面肩甲上腕筋ジストロフィー (FSHD) の被験者の治療におけるロスマピモドの有効性と安全性

2023年7月5日 更新者：Fulcrum Therapeutics

非盲検拡張 (OLE) を伴う顔面肩甲上腕筋ジストロフィー (FSHD) の被験者の治療におけるロスマピモドの有効性と安全性に関する第 2 相、無作為化、二重盲検、プラセボ対照、48 週間、並行群間試験

この研究は、ReDux4 研究に参加した FSHD1 患者における Losmapimod の長期投与の安全性と忍容性を評価するための非盲検拡張です。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

この試験は、ReDux4 試験に参加した FSHD1 患者における Losmapimod の長期投与の安全性と忍容性を評価する非盲検延長試験です。

この研究は多施設臨床試験です。 北米、カナダ、ヨーロッパで実施されます。 ReDUX4 試験の治療期間中にすべての試験手順に参加し、競争した患者のみが、この非盲検延長試験に参加する資格があります。

研究の無作為化されたプラセボ対照部分を完了した患者には、非盲検延長研究にロールオーバーするオプションがあります。

患者は、ロスマピモド 15 mg を 1 日 2 回、1 日合計 30 mg 経口投与されます。 すべての患者は、約 12 週間ごとにクリニックに通院します。

この非盲検延長試験への参加は、ロスマピモドが市販されてから 90 日後まで、患者が試験から撤退するまで、または治験依頼者が試験を終了することを決定するまで続きます。

この試験の主要評価項目は、FSHD 患者におけるロスマピモドの長期投与の安全性と忍容性を評価することです。

研究の種類

介入

入学 (実際)

76

段階

  • フェーズ2

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Irvine、California、アメリカ、92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles、California、アメリカ、90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville、Florida、アメリカ、32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore、Maryland、アメリカ、21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester、Massachusetts、アメリカ、01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester、New York、アメリカ、14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City、Utah、アメリカ、84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond、Virginia、アメリカ、23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle、Washington、アメリカ、98195
        • University of Washinton Medical Center
  • カナダ
    • Ontario
      • Ottawa、Ontario、カナダ、K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal、Quebec、カナダ、H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • スペイン
      • Barcelona、スペイン、08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia、スペイン、46026
        • Hospital UiP La Fe
  • フランス
      • Nice、フランス、06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年～65年 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  • 患者は参加に同意しなければならず、連邦政府および機関のガイドラインに準拠した IRB 承認のインフォームド コンセント フォームに署名し、日付を記入し、立会した必要があります。
  • 男性または女性の被験者
  • -患者は18歳から65歳まででなければなりません
  • -予定された訪問、治療計画、研究制限、実験室試験、避妊ガイドラインおよびその他の研究手順を遵守する意思があり、遵守できる必要があります。
  • 承認された避妊法を実践します

除外基準:

  • -治験責任医師の意見では、研究の結果を混乱させるか、被験者に治験薬を投与する際に追加のリスクをもたらす可能性のある病気または臨床状態の病歴があります。 これには、関連する薬物または食物アレルギーの病歴が含まれる場合がありますが、これらに限定されません。心血管疾患または中枢神経系疾患の病歴; FSHD を除く神経筋疾患 (例えば、ミオパチー、ニューロパシー、神経筋接合部障害);または精神疾患の臨床的に重要な病歴。
  • -治療する医師によって決定されたように、筋肉機能に影響を与える可能性のある薬物またはサプリメントを服用している被験者、またはプロトコルに示されている薬物のリストに含まれている被験者の場合、被験者はその薬物の安定した用量を服用している必要があります）または治験薬の初回投与の少なくとも 3 か月前からサプリメントを摂取し、治験期間中はその安定した用量を維持します。 研究中の用量の変更または治療の中止は、明確な文書と治験依頼者への通知により、担当医師が厳密な医学的理由でのみ行うことができます。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：ロスマピモド
遺伝子が確認された FSHD1 患者は、ロスマピモド 15 mg を 1 日 2 回、経口で 1 日合計 30 mg の量で、規制当局の承認後に市販薬が入手可能になってから 90 日後まで、または治験依頼者によって試験が中止されるまで投与されます。
薬：ロスマピモド
患者は、ロスマピモド 15 mg を経口で 1 日 2 回、1 日合計 30 mg の量で、規制当局の承認後に市販薬が入手可能になってから 90 日後まで、または治験依頼者によって試験が中止されるまで投与されます。 治験薬は食事と一緒に服用し、服用した各用量の日時を被験者の日誌に記録する必要があります。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ロスマピモドの安全性と忍容性
時間枠：入学日から研究完了までの12週間ごと、最大60か月

ロスマピモドの安全性と忍容性は、以下によって評価されます。

a.有害事象（AE）のタイプ、頻度、重症度、およびロスマピモドとの関係
入学日から研究完了までの12週間ごと、最大60か月

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

スポンサー

Fulcrum Therapeutics

捜査官

  • スタディディレクター：Marie-Helene Jouvin, MD、Fulcrum Therapeutics

出版物と役立つリンク

研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。

一般刊行物

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年2月13日

一次修了 (推定)

2025年10月1日

研究の完了 (推定)

2026年1月1日

試験登録日

最初に提出

2020年1月30日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年2月7日

最初の投稿 (実際)

2020年2月11日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2023年7月7日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2023年7月5日

最終確認日

2023年7月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • FIS-002-2019 OLE

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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