Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Эффективность и безопасность лосмапимода при лечении пациентов с плечелопаточно-лицевой мышечной дистрофией (FSHD) с открытым расширением (OLE)

10 сентября 2025 г. обновлено: Fulcrum Therapeutics

Фаза 2, рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, 48-недельное, параллельное групповое исследование эффективности и безопасности лосмапимода при лечении субъектов с плечелопаточно-лицевой мышечной дистрофией (FSHD) с открытым расширением (OLE)

Это исследование является открытым расширением для оценки безопасности и переносимости длительного дозирования лосмапимода у пациентов с ЛЛД1, которые участвовали в исследовании ReDux4.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Это исследование является открытым дополнительным исследованием для оценки безопасности и переносимости длительного дозирования лосмапимода у пациентов с FSHD1, которые участвовали в исследовании ReDux4.

Это исследование является многоцентровым клиническим испытанием. Он будет проводиться в Северной Америке, Канаде и Европе. Только пациенты, которые участвовали и прошли все процедуры исследования в период лечения исследования ReDUX4, будут иметь право участвовать в этом расширенном открытом исследовании.

Пациенты, завершившие рандомизированную плацебо-контролируемую часть исследования, смогут перейти в открытое дополнительное исследование.

Пациенты будут получать 15 мг лосмапимода внутрь два раза в день, всего 30 мг перорально в день. Все пациенты будут посещать клинику примерно каждые 12 недель.

Участие в этом открытом расширенном исследовании будет продолжаться до тех пор, пока не пройдет 90 дней после того, как лосмапимод станет коммерчески доступным, пациент выйдет из исследования или Спонсор решит закрыть исследование.

Первичной конечной точкой исследования является оценка безопасности и переносимости длительного приема лосмапимода у пациентов с ЛЛПД.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

76

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Испания
      • Barcelona, Испания, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Испания, 46026
        • Hospital UiP La Fe
  • Канада
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Канада, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Канада, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Irvine, California, Соединенные Штаты, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Соединенные Штаты, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Соединенные Штаты, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Соединенные Штаты, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Соединенные Штаты, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Соединенные Штаты, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Соединенные Штаты, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98195
        • University of Washinton Medical Center
  • Франция
      • Nice, Франция, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 18 лет до 65 лет (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Пациент должен дать согласие на участие и должен предоставить подписанную, датированную и засвидетельствованную форму информированного согласия, утвержденную IRB, которая соответствует федеральным и институциональным правилам.
  • Субъекты мужского или женского пола
  • Пациенты должны быть в возрасте от 18 до 65 лет включительно
  • Должен быть готов и способен соблюдать запланированные визиты, план лечения, ограничения исследования, лабораторные тесты, рекомендации по контрацепции и другие процедуры исследования.
  • Будет практиковать утвержденный метод контроля над рождаемостью

Критерий исключения:

  • Имеет в анамнезе какое-либо заболевание или какое-либо клиническое состояние, которое, по мнению исследователя, может исказить результаты исследования или создать дополнительный риск при введении исследуемого препарата субъекту. Это может включать, помимо прочего, наличие в анамнезе соответствующей лекарственной или пищевой аллергии; История сердечно-сосудистых заболеваний или заболеваний центральной нервной системы; нервно-мышечные заболевания, за исключением FSHD (например, миопатия, невропатия, нарушения нервно-мышечного синапса); или клинически значимое психическое заболевание в анамнезе.
  • Для субъектов, которые принимают лекарство(а) или добавки, которые могут повлиять на мышечную функцию, как определено лечащим врачом, или которые включены в список препаратов, представленных в протоколе, субъекты должны получать стабильную дозу этого препарата(ов). ) или добавки в течение как минимум 3 месяцев до первой дозы исследуемого препарата и оставаться на этой стабильной дозе на протяжении всего исследования. Изменение дозы или прекращение лечения во время исследования может быть сделано лечащим врачом только по строгим медицинским показаниям с четкой документацией и уведомлением спонсора.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Лосмапимод
Пациенты с FSHD1 с генетическим подтверждением будут получать Losmapimod 15 мг перорально два раза в день, всего 30 мг в день, в течение 90 дней после того, как коммерческое лекарство станет доступным после одобрения регулирующими органами, или до тех пор, пока исследование не будет прекращено спонсором.
Лекарство: Лосмапимод
Пациенты будут получать Лосмапимод 15 мг перорально два раза в день, всего 30 мг в день, в течение 90 дней после того, как коммерческое лекарство станет доступным после одобрения регулирующими органами, или до тех пор, пока исследование не будет прекращено Спонсором. Исследуемый препарат следует принимать во время еды, а дату и время приема каждой дозы следует записывать в дневник пациента.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников, сообщающих о серьезных нежелательных явлениях (серьезные чаевые) и Teaes
Временное ограничение: До 57 месяцев
TEAE - это неблагоприятное событие, которое начинается с или после первой дозы учебного препарата и до или до остановки учебного препарата плюс 7 дней или начинается перед первой дозой учебного препарата и ухудшается на или после первой дозы учебного препарата, а также на остановке обучения препарата плюс 7 дней. Неблагоприятное событие с совершенно отсутствующими датами начала и окончания считалось TEAE. Неблагоприятное событие с датой отсутствующего начала, но дата окончания заключается в или после первой дозы учебного препарата, а до остановки учебного препарата плюс 7 дней считалось TEAE.
До 57 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в химических параметрах
Временное ограничение: До 57 месяцев
Образцы крови были собраны для анализа параметров химии: глюкоза, натрия, калия, кальция, неорганический фосфат, общий белок, альбумин, азот в крови, креатинин, общий билирубин, щелочная фосфатаза, аминотрансфераза, аланин -аминотрана, гамма -реветаза и креация.
До 57 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в параметрах гематологии
Временное ограничение: До 57 месяцев
Образцы крови были собраны для анализа параметров гематологии: гемоглобин (включая средний корпускулярный объем), средний корпускулярный гемоглобин, средняя концентрация корпускулярного гемоглобина, гематокрит, количество эритроцитов, общее количество лейкоцитов, количество тромбоцитов. Дифференциальные количества крови, включая базофилы, эозинофилы, нейтрофилы, лимфоциты и моноциты
До 57 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в параметрах коагуляции сыворотки
Временное ограничение: До 57 месяцев
Образцы крови были собраны для анализа параметров коагуляции сыворотки: международное нормализованное соотношение, время протромбина, частичное время тромбопластина.
До 57 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в анализе мочи
Временное ограничение: До 57 месяцев
Образцы мочи собирали для анализа параметров анализа мочи: лейкоциты, кровь, нитрит, белок, уробилиноген, билирубин, pH, специфический гравитация, кетоны, глюкоза.
До 57 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в жизненно важных параметрах
Временное ограничение: До 57 месяцев
Жизненные параметры, включая частоту пульса, частоту дыхания, артериальное давление и температуру, измеряли в сидячей или лежащей в течение не менее 5 минут. Были представлены данные о количестве участников с ненормальными клинически значимыми изменениями для жизненно важных признаков.
До 57 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в параметрах электрокардиограммы (ЭКГ)
Временное ограничение: До 57 месяцев
Двенадцать лидеров ЭКГ были выполнены после того, как участники были лежащими в течение не менее 5 минут.
До 57 месяцев
Количество участников с клинически значимыми изменениями в физических обследованиях
Временное ограничение: До 57 месяцев
Физические обследования включали оценку систем организма, включая, помимо прочего, следующее: кожа; Голова, глаза, уши, нос и горло; дыхательная система; сердечно -сосудистая система; Живор (печень, селезенка); лимфатические узлы; неврологическая система; и мышечная система.
До 57 месяцев

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Fulcrum Therapeutics

Следователи

  • Директор по исследованиям: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

13 февраля 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

7 ноября 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

7 ноября 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

30 января 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

7 февраля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

11 февраля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

30 сентября 2025 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

10 сентября 2025 г.

Последняя проверка

1 сентября 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FIS-002-2019 OLE

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться