Efficacia e sicurezza di Losmapimod nel trattamento di soggetti con distrofia muscolare facioscapolo-omerale (FSHD) con estensione in aperto (OLE)

Criterio di inclusione:

• Il paziente deve aver acconsentito a partecipare e deve aver fornito firmato, datato e assistito un modulo di consenso informato approvato dall'IRB conforme alle linee guida federali e istituzionali.
• Soggetti maschi o femmine
• I pazienti devono avere un'età compresa tra i 18 ei 65 anni inclusi
• Deve essere disposto e in grado di rispettare le visite programmate, il piano di trattamento, le restrizioni dello studio, i test di laboratorio, le linee guida contraccettive e altre procedure dello studio.
• Praticherà un metodo approvato di controllo delle nascite

Criteri di esclusione:

• - Ha una storia di qualsiasi malattia o condizione clinica che, a parere dello sperimentatore, potrebbe confondere i risultati dello studio o rappresentare un rischio aggiuntivo nella somministrazione del farmaco in studio al soggetto. Ciò può includere, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, una storia di allergie a farmaci o alimenti rilevanti; storia di malattia cardiovascolare o del sistema nervoso centrale; malattie neuromuscolari eccetto FSHD (p. es., miopatia, neuropatia, disturbi della giunzione neuromuscolare); o storia clinicamente significativa di malattia mentale.
• Per i soggetti che assumono farmaci o integratori che possono influenzare la funzione muscolare, come determinato dal medico curante, o che sono inclusi nell'elenco dei farmaci presentati nel protocollo, i soggetti devono assumere una dose stabile di quel farmaco(i) ) o integrare per almeno 3 mesi prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio e mantenere quella dose stabile per tutta la durata dello studio. Le modifiche alla dose o l'interruzione del trattamento durante lo studio possono essere effettuate solo per rigorosi motivi medici dal medico curante con documentazione chiara e notifica allo sponsor.