Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Werkzaamheid en veiligheid van Losmapimod bij de behandeling van proefpersonen met facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD) met open-label extensie (OLE)

10 september 2025 bijgewerkt door: Fulcrum Therapeutics

Een fase 2, gerandomiseerd, dubbelblind, placebogecontroleerd, 48 weken durend, parallelgroeponderzoek naar de werkzaamheid en veiligheid van Losmapimod bij de behandeling van proefpersonen met facioscapulohumerale spierdystrofie (FSHD) met open-label extensie (OLE)

Deze studie is een open-label uitbreiding om de veiligheid en verdraagbaarheid van langdurige dosering van Losmapimod te evalueren bij patiënten met FSHD1 die deelnamen aan de ReDux4-studie.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een open-label uitbreidingsstudie om de veiligheid en verdraagbaarheid van langdurige dosering van Losmapimod te evalueren bij patiënten met FSHD1 die deelnamen aan de ReDux4-studie.

Deze studie is een klinische studie in meerdere centra. Het zal worden uitgevoerd in Noord-Amerika, Canada en Europa. Alleen patiënten die deelnamen aan en deelnamen aan alle onderzoeksprocedures in de behandelingsperiode van de ReDUX4-studie, komen in aanmerking voor deelname aan deze open-label extensiestudie.

Patiënten die het gerandomiseerde, placebogecontroleerde deel van de studie voltooien, hebben de mogelijkheid om door te rollen naar de open-label extensiestudie.

Patiënten krijgen tweemaal daags 15 mg losmapimod via de mond voor een totaal van 30 mg per dag via de mond. Alle patiënten gaan ongeveer elke 12 weken naar de kliniek.

Deelname aan dit open-label extensieonderzoek zal doorgaan tot 90 dagen nadat losmapimod commercieel verkrijgbaar is geworden, de patiënt zich terugtrekt uit het onderzoek of de sponsor besluit het onderzoek te beëindigen.

Het primaire eindpunt van de studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid van langdurige dosering van losmapimod bij patiënten met FSHD.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

76

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Frankrijk
      • Nice, Frankrijk, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Spanje, 46026
        • Hospital UiP La Fe
  • Verenigde Staten
    • California
      • Irvine, California, Verenigde Staten, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Verenigde Staten, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Verenigde Staten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Verenigde Staten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Verenigde Staten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Verenigde Staten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
        • University of Washinton Medical Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • De patiënt moet hebben ingestemd met deelname en moet een door de IRB goedgekeurd geïnformeerd toestemmingsformulier hebben ondertekend, gedateerd en bijgewoond dat voldoet aan de federale en institutionele richtlijnen.
  • Mannelijke of vrouwelijke onderwerpen
  • Patiënten moeten tussen de 18 en 65 jaar oud zijn
  • Moet willen en kunnen voldoen aan geplande bezoeken, behandelplan, studiebeperkingen, laboratoriumtests, anticonceptierichtlijnen en andere studieprocedures.
  • Zal een goedgekeurde methode van anticonceptie toepassen

Uitsluitingscriteria:

  • Heeft een voorgeschiedenis van een ziekte of een klinische aandoening die, naar de mening van de onderzoeker, de resultaten van het onderzoek kan verwarren of een bijkomend risico kan vormen bij het toedienen van het onderzoeksgeneesmiddel aan de proefpersoon. Dit omvat mogelijk, maar is niet beperkt tot, een voorgeschiedenis van relevante geneesmiddelen- of voedselallergieën; voorgeschiedenis van cardiovasculaire aandoeningen of ziekten van het centrale zenuwstelsel; neuromusculaire ziekten behalve FSHD (bijv. myopathie, neuropathie, neuromusculaire junctiestoornissen); of klinisch significante voorgeschiedenis van geestesziekte.
  • Voor proefpersonen die medicijnen of supplementen gebruiken die de spierfunctie kunnen beïnvloeden, zoals bepaald door de behandelend arts, of die zijn opgenomen in de lijst met medicijnen die in het protocol wordt gepresenteerd, moeten proefpersonen een stabiele dosis van dat medicijn of die medicijnen gebruiken ) of suppletie gedurende ten minste 3 maanden voorafgaand aan de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel en blijf op die stabiele dosis voor de duur van de studie. Wijzigingen in de dosis of stopzetting van de behandeling tijdens het onderzoek kunnen alleen om strikt medische redenen worden gedaan door de behandelend arts met duidelijke documentatie en kennisgeving aan de opdrachtgever.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Losmapimod
FSHD1-patiënten met genetische bevestiging krijgen Losmapimod 15 mg tweemaal daags via de mond voor een totaal van 30 mg per dag tot 90 dagen nadat het commerciële geneesmiddel beschikbaar is na goedkeuring door de regelgevende instanties of totdat het onderzoek wordt stopgezet door de sponsor.
Geneesmiddel: Losmapimod
Patiënten zullen tweemaal daags 15 mg Losmapimod via de mond krijgen voor een totaal van 30 mg per dag tot 90 dagen nadat het commerciële geneesmiddel beschikbaar is na goedkeuring door de regelgevende instanties of totdat het onderzoek door de sponsor wordt stopgezet. Het onderzoeksgeneesmiddel moet met voedsel worden ingenomen en de datum en het tijdstip van elke ingenomen dosis moeten in het dagboek van de patiënt worden genoteerd.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal deelnemers dat een ernstige behandelingsopkomende bijwerkingen (ernstige Teaes) en Teaes meldt
Tijdsspanne: Tot 57 maanden
Een Teae is een bijwerkingen die begint op of na de eerste dosis studiemedicijn en op of vóór de stop van het studiemedicijn plus 7 dagen of begint vóór de eerste dosis studiemedicijn en verslechtert op of na de eerste dosis studiemedicijn en op of vóór de stop van de studie -medicijn plus 7 dagen. Een bijwerkingen met volledig ontbrekende aanvang- en einddata werd beschouwd als Teee. Een nadelige gebeurtenis met ontbrekende begindatum, maar de einddatum is op of na de eerste dosis studiemedicijn en vóór de stop van het studiemedicijn plus 7 dagen werd beschouwd als een teae.
Tot 57 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in chemieparameters
Tijdsspanne: Tot 57 maanden
Blood samples were collected for the analysis of chemistry parameters: Glucose, sodium, potassium, calcium, inorganic phosphate, total protein, albumin, blood urea nitrogen, creatinine, total bilirubin, alkaline phosphatase, aspartate aminotransferase, alanine aminotransferase, gamma glutamyl transferase and creatine phosphokinase.
Tot 57 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in hematologieparameters
Tijdsspanne: Tot 57 maanden
Bloedmonsters werden verzameld voor de analyse van hematologieparameters: hemoglobine (inclusief gemiddeld corpusculair volume), gemiddelde corpusculaire hemoglobine, gemiddelde corpusculaire hemoglobineconcentratie, hematocriet, rode bloedceltelling, totaal aantal witte bloedcellen, het aantal bloedplaatjes. Differentiële bloedtellingen, inclusief basofielen, eosinofielen, neutrofielen, lymfocyten en monocyten
Tot 57 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in serumcoagulatieparameters
Tijdsspanne: Tot 57 maanden
Bloedmonsters werden verzameld voor de analyse van serumcoagulatieparameters: internationale genormaliseerde verhouding, protrombine -tijd, gedeeltelijke tromboplastinetijd.
Tot 57 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in urineonderzoek
Tijdsspanne: Tot 57 maanden
Urinemonsters werden verzameld voor de analyse van urineonderzoeksparameters: leukocyten, bloed, nitriet, eiwit, urobilinogeen, bilirubine, pH, soortelijk gewicht, ketonen, glucose.
Tot 57 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in vitale parameters
Tijdsspanne: Tot 57 maanden
Vitale parameters inclusief polssnelheid, ademhalingssnelheid, bloeddruk en temperatuur werden gedurende ten minste 5 minuten in zittend of liggend gemeten. Gegevens voor het aantal deelnemers met abnormale klinisch significante veranderingen voor vitale tekenen zijn gepresenteerd.
Tot 57 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in parameters van elektrocardiogram (ECG)
Tijdsspanne: Tot 57 maanden
Twaalf-lead ECG's werd uitgevoerd nadat de deelnemers minimaal 5 minuten aan de hand zijn geweest.
Tot 57 maanden
Aantal deelnemers met klinisch significante veranderingen in lichamelijk onderzoek
Tijdsspanne: Tot 57 maanden
Lichamelijke onderzoeken omvatten een evaluatie van lichaamssystemen, inclusief maar niet beperkt tot het volgende: huid; hoofd, ogen, oren, neus en keel; ademhalingssysteem; cardiovasculair systeem; buik (lever, milt); lymfeklieren; neurologisch systeem; en musculoskeletale systeem.
Tot 57 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Onderzoekers

  • Studie directeur: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

13 februari 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

7 november 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 november 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 januari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

7 februari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 februari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

30 september 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

10 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • FIS-002-2019 OLE

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren