A losmapimod hatékonysága és biztonságossága facioscapulohumeralis izomdisztrófiában (FSHD) szenvedő betegek nyílt címkés kiterjesztésével (OLE) történő kezelésében
2023. július 5. frissítette: Fulcrum Therapeutics
2. fázisú, randomizált, kettős vak, placebo-kontrollos, 48 hetes, párhuzamos csoportos vizsgálat a losmapimod hatékonyságáról és biztonságosságáról facioscapulohumeralis izomdisztrófiában (FSHD) szenvedő alanyok Open-Label Extension (OLE) kezelésében
Ez a vizsgálat egy nyílt elrendezésű kiterjesztése a losmapimod hosszú távú adagolásának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére olyan FSHD1-ben szenvedő betegeknél, akik részt vettek a ReDux4 vizsgálatban.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Ez a vizsgálat egy nyílt, kiterjesztett vizsgálat a Losmapimod hosszú távú adagolásának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelésére a ReDux4 vizsgálatban részt vevő, FSHD1-ben szenvedő betegeknél.
Ez a tanulmány egy többközpontú klinikai vizsgálat. Észak-Amerikában, Kanadában és Európában kerül megrendezésre. Csak azok a betegek vehetnek részt ebben a nyílt elnevezésű kiterjesztett vizsgálatban, akik részt vettek és versenyeztek az összes vizsgálati eljárásban a ReDUX4 vizsgálati kezelési időszakban.
Azok a betegek, akik elvégzik a vizsgálat randomizált, placebo-kontrollos részét, lehetőséget kapnak arra, hogy átkerüljenek a nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálatba.
A betegek 15 mg losmapimodot kapnak szájon át naponta kétszer, összesen napi 30 mg-ot szájon át. Minden beteg körülbelül 12 hetente fog ellátogatni a klinikára.
A nyílt elrendezésű kiterjesztett vizsgálatban való részvétel 90 napig folytatódik azután, hogy a losmapimod kereskedelmi forgalomba kerül, a beteg kilép a vizsgálatból, vagy a szponzor úgy dönt, hogy lezárja a vizsgálatot.
A vizsgálat elsődleges végpontja a loszmapimod hosszú távú adagolásának biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése FSHD-ben szenvedő betegeknél.
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
76
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Irvine, California, Egyesült Államok, 92868
- University of California Irvine
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA)
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Egyesült Államok, 32610
- University of Florida
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Egyesült Államok, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Rochester, New York, Egyesült Államok, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43221
- Ohio State University
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Egyesült Államok, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Egyesült Államok, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98195
- University of Washinton Medical Center
-
-
-
-
-
Nice, Franciaország, 06001
- CHU de NICE- CHU pasteur2
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanyolország, 08041
- Hospital de la Sta Creu i St Pau
-
Valencia, Spanyolország, 46026
- Hospital UiP La Fe
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A páciensnek bele kell adnia a részvételt, és aláírva, dátummal és tanújaként be kell mutatnia egy IRB által jóváhagyott, a szövetségi és intézményi irányelveknek megfelelő tájékoztatáson alapuló beleegyezési űrlapot.
- Férfi vagy női alanyok
- A betegek életkora 18 és 65 év közötti lehet
- Be kell tartania a tervezett látogatásokat, a kezelési tervet, a vizsgálati korlátozásokat, a laboratóriumi vizsgálatokat, a fogamzásgátlási irányelveket és az egyéb vizsgálati eljárásokat, és képesnek kell lennie erre.
- Jóváhagyott fogamzásgátlási módszert fog gyakorolni
Kizárási kritériumok:
- Bármilyen betegsége vagy klinikai állapota a kórelőzményében szerepel, amely a vizsgáló véleménye szerint megzavarhatja a vizsgálat eredményeit, vagy további kockázatot jelenthet a vizsgálati gyógyszer alanynak történő beadása során. Ez magában foglalhatja, de nem kizárólagosan, a releváns gyógyszer- vagy ételallergiák történetét; szív- és érrendszeri vagy központi idegrendszeri betegség anamnézisében; neuromuszkuláris betegségek, kivéve az FSHD-t (pl. myopathia, neuropathia, neuromuszkuláris csomóponti rendellenességek); vagy klinikailag jelentős mentális betegség anamnézisében.
- Azoknál az alanyoknál, akik olyan gyógyszer(ek)et vagy kiegészítőket szednek, amelyek befolyásolhatják az izomműködést, a kezelőorvos meghatározása szerint, vagy amelyek szerepelnek a protokollban szereplő gyógyszerek listáján, az alanyoknak az adott gyógyszer(ek) stabil adagját kell szedniük. ) vagy kiegészíteni legalább 3 hónapig a vizsgálati gyógyszer első adagja előtt, és a vizsgálat időtartama alatt ezen a stabil dózison maradni. Az adag módosítását vagy a kezelés megszakítását a vizsgálat során szigorú orvosi okokból csak a kezelőorvos végezheti el, egyértelmű dokumentációval és a megbízó értesítésével.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Losmapimod
A genetikailag igazolt FSHD1 betegek szájon át naponta kétszer 15 mg Losmapimodot kapnak, összesen napi 30 mg-ot a kereskedelmi forgalomba kerülő gyógyszer hatósági jóváhagyását követő 90 napig, vagy amíg a szponzor le nem állítja a vizsgálatot.
|
A betegek napi kétszer 15 mg Losmapimodot kapnak szájon át, összesen napi 30 mg-ot a kereskedelmi gyógyszer hatósági jóváhagyását követő 90 napig, vagy amíg a szponzor le nem állítja a vizsgálatot.
A vizsgált gyógyszert étkezés közben kell bevenni, és minden egyes adag bevételének dátumát és időpontját fel kell jegyezni a vizsgálati alany naplójába.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A Losmapimod biztonságossága és tolerálhatósága
Időkeret: A beiratkozástól a tanulmány befejezéséig 12 hetente, 60 hónapig
|
A losmapimod biztonságosságát és tolerálhatóságát az alábbiak szerint értékelik: a. A nemkívánatos események (AE) típusa, gyakorisága, súlyossága és kapcsolata a loszmapimoddal |
A beiratkozástól a tanulmány befejezéséig 12 hetente, 60 hónapig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics
Publikációk és hasznos linkek
A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.
Általános kiadványok
- Barbour AM, Sarov-Blat L, Cai G, Fossler MJ, Sprecher DL, Graggaber J, McGeoch AT, Maison J, Cheriyan J. Safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of losmapimod following a single intravenous or oral dose in healthy volunteers. Br J Clin Pharmacol. 2013 Jul;76(1):99-106. doi: 10.1111/bcp.12063.
- Cheriyan J, Webb AJ, Sarov-Blat L, Elkhawad M, Wallace SM, Maki-Petaja KM, Collier DJ, Morgan J, Fang Z, Willette RN, Lepore JJ, Cockcroft JR, Sprecher DL, Wilkinson IB. Inhibition of p38 mitogen-activated protein kinase improves nitric oxide-mediated vasodilatation and reduces inflammation in hypercholesterolemia. Circulation. 2011 Feb 8;123(5):515-23. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.110.971986. Epub 2011 Jan 24.
- de Greef JC, Lemmers RJ, van Engelen BG, Sacconi S, Venance SL, Frants RR, Tawil R, van der Maarel SM. Common epigenetic changes of D4Z4 in contraction-dependent and contraction-independent FSHD. Hum Mutat. 2009 Oct;30(10):1449-59. doi: 10.1002/humu.21091.
- Han JJ, Kurillo G, Abresch RT, de Bie E, Nicorici A, Bajcsy R. Reachable workspace in facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) by Kinect. Muscle Nerve. 2015 Feb;51(2):168-75. doi: 10.1002/mus.24287. Epub 2014 Nov 19.
- Jagannathan S, Shadle SC, Resnick R, Snider L, Tawil RN, van der Maarel SM, Bradley RK, Tapscott SJ. Model systems of DUX4 expression recapitulate the transcriptional profile of FSHD cells. Hum Mol Genet. 2016 Oct 15;25(20):4419-4431. doi: 10.1093/hmg/ddw271.
- Statland JM, Tawil R. Risk of functional impairment in Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2014 Apr;49(4):520-7. doi: 10.1002/mus.23949. Epub 2014 Feb 10.
- Wang LH, Friedman SD, Shaw D, Snider L, Wong CJ, Budech CB, Poliachik SL, Gove NE, Lewis LM, Campbell AE, Lemmers RJFL, Maarel SM, Tapscott SJ, Tawil RN. MRI-informed muscle biopsies correlate MRI with pathology and DUX4 target gene expression in FSHD. Hum Mol Genet. 2019 Feb 1;28(3):476-486. doi: 10.1093/hmg/ddy364.
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2020. február 13.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2025. október 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2026. január 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. január 30.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. február 7.
Első közzététel (Tényleges)
2020. február 11.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. július 7.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. július 5.
Utolsó ellenőrzés
2023. július 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- FIS-002-2019 OLE
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Igen
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .