Losmapimodin teho ja turvallisuus hoidettaessa potilaita, joilla on facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia (FSHD) avoimella laajennuksella (OLE)
keskiviikko 10. syyskuuta 2025 päivittänyt: Fulcrum Therapeutics
Vaihe 2, satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, 48 viikon mittainen rinnakkaisryhmätutkimus losmapimodin tehosta ja turvallisuudesta hoidettaessa potilaita, joilla on facioscapulohumeraalinen lihasdystrofia (FSHD) avoimella laajennuksella (OLE)
Tämä tutkimus on avoin laajennus, jossa arvioidaan losmapimodin pitkäaikaisen annostelun turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on FSHD1 ja jotka osallistuivat ReDux4-tutkimukseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä tutkimus on avoin jatkotutkimus, jossa arvioidaan losmapimodin pitkäaikaisen annostelun turvallisuutta ja siedettävyyttä potilailla, joilla on FSHD1 ja jotka osallistuivat ReDux4-tutkimukseen.
Tämä tutkimus on monen keskuksen kliininen tutkimus. Se järjestetään Pohjois-Amerikassa, Kanadassa ja Euroopassa. Vain potilaat, jotka osallistuivat ja kilpailivat kaikkiin tutkimustoimenpiteisiin ReDUX4-tutkimuksen hoitojakson aikana, voivat osallistua tähän avoimeen jatkotutkimukseen.
Potilailla, jotka suorittavat tutkimuksen satunnaistetun, lumekontrolloidun osan, on mahdollisuus siirtyä avoimeen jatkotutkimukseen.
Potilaat saavat 15 mg losmapimodia suun kautta kahdesti vuorokaudessa, yhteensä 30 mg suun kautta päivässä. Kaikki potilaat käyvät klinikalla noin 12 viikon välein.
Osallistuminen tähän avoimeen jatkotutkimukseen jatkuu 90 päivää sen jälkeen, kun losmapimodi on tullut kaupallisesti saataville, potilas vetäytyy tutkimuksesta tai sponsori päättää lopettaa tutkimuksen.
Tutkimuksen ensisijainen päätetapahtuma on arvioida losmapimodin pitkäaikaisen annostelun turvallisuutta ja siedettävyyttä FSHD-potilailla.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
76
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Barcelona, Espanja, 08041
- Hospital de la Sta Creu i St Pau
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital UiP La Fe
-
-
-
-
Ontario
-
Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
- Ottawa Hospital Research Institute
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
- Montreal Neurological Institute and Hospital
-
-
-
-
-
Nice, Ranska, 06001
- CHU de NICE- CHU pasteur2
-
-
-
-
California
-
Irvine, California, Yhdysvallat, 92868
- University of California Irvine
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA)
-
-
Florida
-
Gainesville, Florida, Yhdysvallat, 32610
- University of Florida
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21205
- Kennedy Krieger Institute
-
-
Massachusetts
-
Worcester, Massachusetts, Yhdysvallat, 01655
- University of Massachusetts Memorial Medical Center
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Rochester, New York, Yhdysvallat, 14642
- University of Rochester Medical Center
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43221
- Ohio State University
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Virginia
-
Richmond, Virginia, Yhdysvallat, 23298
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washinton Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 65 vuotta (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Potilaan on täytynyt antaa suostumus osallistumiseen ja hänen on toimitettava allekirjoitettu, päivätty ja todistettu IRB:n hyväksymä tietoinen suostumuslomake, joka on liittovaltion ja laitosten ohjeiden mukainen.
- Mies- tai naispuoliset aiheet
- Potilaiden tulee olla 18–65-vuotiaita
- Hänen tulee pystyä noudattamaan suunniteltuja käyntejä, hoitosuunnitelmaa, tutkimusrajoituksia, laboratoriotutkimuksia, ehkäisyohjeita ja muita tutkimustoimenpiteitä.
- Harjoittelee hyväksyttyä ehkäisymenetelmää
Poissulkemiskriteerit:
- Hänellä on ollut jokin sairaus tai jokin kliininen tila, joka tutkijan mielestä saattaa hämmentää tutkimuksen tuloksia tai aiheuttaa lisäriskin tutkimuslääkkeen antamisessa tutkittavalle. Tämä voi sisältää, mutta ei rajoittuen, aiemmat lääke- tai ruoka-allergiat; sydän- ja verisuonitauti tai keskushermoston sairaus; neuromuskulaariset sairaudet paitsi FSHD (esim. myopatia, neuropatia, hermo-lihasliitoksen häiriöt); tai kliinisesti merkittävä mielisairaus.
- Koehenkilöillä, jotka käyttävät lääkkeitä tai lisäravinteita, jotka voivat vaikuttaa lihasten toimintaan, kuten hoitava lääkäri on määritellyt, tai jotka sisältyvät tutkimussuunnitelmassa esitettyyn lääkeluetteloon, koehenkilöillä on oltava kyseisten lääkkeiden vakaa annos. ) tai täydentää vähintään 3 kuukautta ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta ja pysyä samalla vakaalla annoksella tutkimuksen ajan. Muutoksia annokseen tai hoidon keskeyttämiseen tutkimuksen aikana voi tehdä vain hoitava lääkäri tiukoista lääketieteellisistä syistä selkeän dokumentaation ja toimeksiantajan ilmoituksen kanssa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Losmapimod
FSHD1-potilaat, joilla on geneettinen vahvistus, saavat losmapimodia 15 mg suun kautta kahdesti vuorokaudessa yhteensä 30 mg vuorokaudessa 90 päivään sen jälkeen, kun kaupallinen lääke on saatavilla viranomaishyväksynnän jälkeen tai kunnes sponsori keskeyttää tutkimuksen.
|
Potilaat saavat 15 mg losmapimodia suun kautta kahdesti vuorokaudessa yhteensä 30 mg päivässä 90 päivään sen jälkeen, kun kaupallinen lääke on saatavilla viranomaishyväksynnän jälkeen tai kunnes sponsori keskeyttää tutkimuksen.
Tutkimuslääke tulee ottaa ruuan kanssa ja jokaisen annoksen päivämäärä ja kellonaika tulee kirjata tutkittavaan päiväkirjaan.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vakavaa hoitoa ilmoittavien haittavaikutusten (vakavia Teaes) ja Teaes
Aikaikkuna: Jopa 57 kuukautta
|
TEAE on haittavaikutus, joka alkaa ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tai sen jälkeen sekä tutkimuslääkettä tai ennen sitä tai ennen 7 päivää tai se alkaa ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta ja pahenee ensimmäistä tutkimusta lääkkeen annosta tai sen jälkeen, ja sitä pysäytetään tai ennen kuin 7 päivää.
Haittavaikutusta, jolla oli täysin puuttuva aloitus ja päättymispäivät, pidettiin TeaE: nä.
Haittavaikutusta, jolla on puuttuva aloituspäivä, mutta päättymispäivä on ensimmäisessä tutkimuslääkkeen annoksessa tai sen jälkeen ja ennen tutkimuslääkkeen plus 7 päivää pidettiin TEAE: ksi.
|
Jopa 57 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia kemian parametreissa
Aikaikkuna: Jopa 57 kuukautta
|
Verinäytteet kerättiin kemian parametrien analysointiin: glukoosi, natrium, kalium, kalsium, epäorgaaninen fosfaatti, kokonaisproteiini, albumiini, veri -urea -typpi, kreatiniini, kokonaisbilirubiini, alkalinen fosfataasi, aspartaatti aminotransferaasi, alaniinifosfaasi, glutiferaasi ja alaniinifosfaasi.
|
Jopa 57 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia hematologiaparametreissa
Aikaikkuna: Jopa 57 kuukautta
|
Verinäytteet kerättiin hematologiaparametrien analysoimiseksi: hemoglobiini (mukaan lukien keskimääräinen korisopimustilavuus), keskimääräinen korpuskulaarinen hemoglobiini, keskimääräinen korpuskulaarinen hemoglobiinipitoisuus, hematokriitti, punasolujen lukumäärä, kokonaisvalkosolujen kokonaismäärä, verihiutaleiden määrä.
Erilaiset verimäärät, mukaan lukien basofiilit, eosinofiilit, neutrofiilit, lymfosyytit ja monosyytit
|
Jopa 57 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia seerumin hyytymisparametreissa
Aikaikkuna: Jopa 57 kuukautta
|
Verinäytteet kerättiin seerumin hyytymisparametrien analysointiin: kansainvälinen normalisoitu suhde, protrombiiniaika, osittainen tromboplastiiniaika.
|
Jopa 57 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia virtsa -analyysissä
Aikaikkuna: Jopa 57 kuukautta
|
Virtsanäytteet kerättiin virtsa -analyysiparametrien analysointiin: leukosyytit, veri, nitriitti, proteiini, urobilinogeeni, bilirubiini, pH, spesifinen painovoima, ketonit, glukoosi.
|
Jopa 57 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elintärkeissä parametreissa
Aikaikkuna: Jopa 57 kuukautta
|
Elämättömät parametrit, mukaan lukien pulssi, hengitysnopeus, verenpaine ja lämpötila, mitattiin istuvassa tai lataamassa vähintään 5 minuutin ajan.
Tietoja osallistujien lukumäärästä, joilla on epänormaaleja kliinisesti merkittäviä muutoksia elintärkeisiin merkkeihin, on esitetty.
|
Jopa 57 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia elektrokardiogrammissa (EKG)
Aikaikkuna: Jopa 57 kuukautta
|
Kaksitoista LEAC-EKG: tä suoritettiin sen jälkeen, kun osallistujat ovat olleet maalista vähintään 5 minuuttia.
|
Jopa 57 kuukautta
|
|
Osallistujien lukumäärä, joilla on kliinisesti merkittäviä muutoksia fyysisissä tutkimuksissa
Aikaikkuna: Jopa 57 kuukautta
|
Fyysisiin tutkimuksiin sisältyi kehon järjestelmien arviointi, mukaan lukien seuraavat: iho; pää, silmät, korvat, nenä ja kurkku; hengityselimet; sydän- ja verisuonijärjestelmä; vatsa (maksa, perna); imusolmukkeet; neurologinen järjestelmä; ja tuki- ja liikuntaelinten järjestelmä.
|
Jopa 57 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Barbour AM, Sarov-Blat L, Cai G, Fossler MJ, Sprecher DL, Graggaber J, McGeoch AT, Maison J, Cheriyan J. Safety, tolerability, pharmacokinetics and pharmacodynamics of losmapimod following a single intravenous or oral dose in healthy volunteers. Br J Clin Pharmacol. 2013 Jul;76(1):99-106. doi: 10.1111/bcp.12063.
- Cheriyan J, Webb AJ, Sarov-Blat L, Elkhawad M, Wallace SM, Maki-Petaja KM, Collier DJ, Morgan J, Fang Z, Willette RN, Lepore JJ, Cockcroft JR, Sprecher DL, Wilkinson IB. Inhibition of p38 mitogen-activated protein kinase improves nitric oxide-mediated vasodilatation and reduces inflammation in hypercholesterolemia. Circulation. 2011 Feb 8;123(5):515-23. doi: 10.1161/CIRCULATIONAHA.110.971986. Epub 2011 Jan 24.
- de Greef JC, Lemmers RJ, van Engelen BG, Sacconi S, Venance SL, Frants RR, Tawil R, van der Maarel SM. Common epigenetic changes of D4Z4 in contraction-dependent and contraction-independent FSHD. Hum Mutat. 2009 Oct;30(10):1449-59. doi: 10.1002/humu.21091.
- Han JJ, Kurillo G, Abresch RT, de Bie E, Nicorici A, Bajcsy R. Reachable workspace in facioscapulohumeral muscular dystrophy (FSHD) by Kinect. Muscle Nerve. 2015 Feb;51(2):168-75. doi: 10.1002/mus.24287. Epub 2014 Nov 19.
- Jagannathan S, Shadle SC, Resnick R, Snider L, Tawil RN, van der Maarel SM, Bradley RK, Tapscott SJ. Model systems of DUX4 expression recapitulate the transcriptional profile of FSHD cells. Hum Mol Genet. 2016 Oct 15;25(20):4419-4431. doi: 10.1093/hmg/ddw271.
- Statland JM, Tawil R. Risk of functional impairment in Facioscapulohumeral muscular dystrophy. Muscle Nerve. 2014 Apr;49(4):520-7. doi: 10.1002/mus.23949. Epub 2014 Feb 10.
- Wang LH, Friedman SD, Shaw D, Snider L, Wong CJ, Budech CB, Poliachik SL, Gove NE, Lewis LM, Campbell AE, Lemmers RJFL, Maarel SM, Tapscott SJ, Tawil RN. MRI-informed muscle biopsies correlate MRI with pathology and DUX4 target gene expression in FSHD. Hum Mol Genet. 2019 Feb 1;28(3):476-486. doi: 10.1093/hmg/ddy364.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 13. helmikuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 7. marraskuuta 2024
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 7. marraskuuta 2024
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 30. tammikuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Perjantai 7. helmikuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tiistai 11. helmikuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Tiistai 30. syyskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 10. syyskuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. syyskuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Lihassairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Lihassairaudet, Atrofiset
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Lihasdystrofiat
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Lihasdystrofia, Facioscapulohumeral
- Neuromuskulaariset sairaudet
- 6- (5-((syklopropyyliamino) karbonyyli) -3-fluori-2-metyylifenyyli) -n- (2,2-dimetyylipripyyli) -3-pyridiinikarboksamidi
Muut tutkimustunnusnumerot
- FIS-002-2019 OLE
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .