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Eficacia y seguridad de losmapimod en el tratamiento de sujetos con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) con extensión abierta (OLE)

10 de septiembre de 2025 actualizado por: Fulcrum Therapeutics

Estudio de fase 2, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de 48 semanas, de grupos paralelos sobre la eficacia y seguridad de losmapimod en el tratamiento de sujetos con distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) con extensión abierta (OLE)

Este estudio es una extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la dosificación a largo plazo de Losmapimod en pacientes con FSHD1 que participaron en el estudio ReDux4.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio es un estudio de extensión de etiqueta abierta para evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la dosificación a largo plazo de Losmapimod en pacientes con FSHD1 que participaron en el estudio ReDux4.

Este estudio es un ensayo clínico multicéntrico. Se llevará a cabo en América del Norte, Canadá y Europa. Solo los pacientes que participaron y completaron todos los procedimientos del estudio en el período de tratamiento del estudio ReDUX4 serán elegibles para participar en este estudio de extensión de etiqueta abierta.

Los pacientes que completen la parte del estudio aleatorizada y controlada con placebo tendrán la opción de pasar al estudio de extensión de etiqueta abierta.

Los pacientes recibirán 15 mg de losmapimod por vía oral dos veces al día para un total de 30 mg por vía oral al día. Todos los pacientes asistirán a las visitas clínicas aproximadamente cada 12 semanas.

La participación en este estudio de extensión de etiqueta abierta continuará hasta 90 días después de que losmapimod esté disponible comercialmente, el paciente se retire del estudio o el patrocinador decida cerrar el estudio.

El criterio principal de valoración del estudio es evaluar la seguridad y la tolerabilidad de la dosificación a largo plazo de losmapimod en pacientes con FSHD.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

76

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • España
      • Barcelona, España, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, España, 46026
        • Hospital UiP La Fe
  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washinton Medical Center
  • Francia
      • Nice, Francia, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El paciente debe haber dado su consentimiento para participar y debe haber proporcionado un formulario de consentimiento informado aprobado por el IRB firmado, fechado y presenciado que cumpla con las pautas federales e institucionales.
  • Sujetos masculinos o femeninos
  • Los pacientes deben tener entre 18 y 65 años de edad, inclusive
  • Debe estar dispuesto y ser capaz de cumplir con las visitas programadas, el plan de tratamiento, las restricciones del estudio, las pruebas de laboratorio, las pautas anticonceptivas y otros procedimientos del estudio.
  • Practicará un método aprobado de control de la natalidad

Criterio de exclusión:

  • Tiene antecedentes de cualquier enfermedad o condición clínica que, en opinión del investigador, podría confundir los resultados del estudio o presentar un riesgo adicional en la administración del fármaco del estudio al sujeto. Esto puede incluir, entre otros, antecedentes de alergias a medicamentos o alimentos relevantes; antecedentes de enfermedad cardiovascular o del sistema nervioso central; enfermedades neuromusculares excepto FSHD (p. ej., miopatía, neuropatía, trastornos de la unión neuromuscular); o antecedentes clínicamente significativos de enfermedad mental.
  • Para los sujetos que toman medicamentos o suplementos que pueden afectar la función muscular, según lo determine el médico tratante, o que estén incluidos en la lista de medicamentos presentados en el protocolo, los sujetos deben recibir una dosis estable de esos medicamentos. ) o suplemento durante al menos 3 meses antes de la primera dosis del fármaco del estudio y permanecer en esa dosis estable durante la duración del estudio. Los cambios en la dosis o la interrupción del tratamiento durante el estudio solo pueden ser realizados por razones médicas estrictas por el médico tratante con documentación clara y notificación al patrocinador.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Losmapimod
Los pacientes con FSHD1 con confirmación genética recibirán Losmapimod 15 mg por vía oral dos veces al día para un total de 30 mg al día hasta 90 días después de que el fármaco comercial esté disponible después de la aprobación regulatoria o hasta que el patrocinador suspenda el estudio.
Droga: Losmapimod
Los pacientes recibirán Losmapimod 15 mg por vía oral dos veces al día para un total de 30 mg diarios hasta 90 días después de que el fármaco comercial esté disponible después de la aprobación regulatoria o hasta que el patrocinador suspenda el estudio. El fármaco del estudio debe tomarse con alimentos y la fecha y hora de cada dosis debe registrarse en el diario del sujeto.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que informan eventos adversos emergentes de tratamiento grave (TEAES graves) y TEAES
Periodo de tiempo: Hasta 57 meses
Un TEAE es un evento adverso que comienza en o después de la primera dosis de fármaco de estudio y antes de la parada del fármaco del estudio más 7 días o comienza antes de la primera dosis de fármaco de estudio y empeora la primera dosis de fármaco de estudio y antes de la parada del fármaco de estudio más 7 días. Un evento adverso con fechas de inicio y finalización completamente faltantes se consideró como TEAE. Un evento adverso con fecha de inicio faltante, pero la fecha de finalización está encendida o después de la primera dosis de fármaco de estudio y antes de la parada del medicamento del estudio más 7 días se consideró un TEAE.
Hasta 57 meses
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de química
Periodo de tiempo: Hasta 57 meses
Se recolectaron muestras de sangre para el análisis de los parámetros de química: glucosa, sodio, potasio, calcio, fosfato inorgánico, proteína total, albúmina, nitrógeno de urea en sangre, creatinina, bilirrubina total, fosfatasa alcalina, aspartato aminotransferasa, alanina aminotransferasa, gamma glutamil transferasa y creatina.
Hasta 57 meses
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de hematología
Periodo de tiempo: Hasta 57 meses
Se recogieron muestras de sangre para el análisis de los parámetros de hematología: hemoglobina (incluido el volumen corpuscular medio), la hemoglobina corpuscular media, la concentración media de hemoglobina corpuscular, hematocrito, recuento de glóbulos rojos, recuento total de glóbulos blancos, recuento de plaquetas. Cuenta de sangre diferencial, incluidos basófilos, eosinófilos, neutrófilos, linfocitos y monocitos
Hasta 57 meses
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de coagulación sérica
Periodo de tiempo: Hasta 57 meses
Se recogieron muestras de sangre para el análisis de los parámetros de coagulación sérica: relación normalizada internacional, tiempo de protrombina, tiempo parcial de tromboplastina.
Hasta 57 meses
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en el análisis de orina
Periodo de tiempo: Hasta 57 meses
Se recogieron muestras de orina para el análisis de los parámetros de análisis de orina: leucocitos, sangre, nitrito, proteína, urobilinógeno, bilirrubina, pH, gravedad específica, cetonas, glucosa.
Hasta 57 meses
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros vitales
Periodo de tiempo: Hasta 57 meses
Los parámetros vitales que incluyen la frecuencia del pulso, la velocidad de respiración, la presión arterial y la temperatura se midieron en sentado o reclinados durante al menos 5 minutos. Se han presentado datos para el número de participantes con cambios anormales clínicamente significativos para los signos vitales.
Hasta 57 meses
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los parámetros de electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Hasta 57 meses
Se realizó ECG de doce líderes después de que los participantes se hayan recostado durante al menos 5 minutos.
Hasta 57 meses
Número de participantes con cambios clínicamente significativos en los exámenes físicos
Periodo de tiempo: Hasta 57 meses
Los exámenes físicos incluyeron una evaluación de los sistemas corporales, que incluyen, entre otros: la piel: la piel; cabeza, ojos, oídos, nariz y garganta; sistema respiratorio; sistema cardiovascular; abdomen (hígado, bazo); ganglios linfáticos; sistema neurológico; y sistema musculoesquelético.
Hasta 57 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Fulcrum Therapeutics

Investigadores

  • Director de estudio: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

13 de febrero de 2020

Finalización primaria (Actual)

7 de noviembre de 2024

Finalización del estudio (Actual)

7 de noviembre de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

30 de enero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

7 de febrero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

11 de febrero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

30 de septiembre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • FIS-002-2019 OLE

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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