Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Effekt och säkerhet av Losmapimod vid behandling av patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) med öppen etikett (OLE)

5 juli 2023 uppdaterad av: Fulcrum Therapeutics

En fas 2, randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, 48-veckors, parallellgruppsstudie av Losmapimods effekt och säkerhet vid behandling av patienter med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) med öppen förlängning (OLE)

Denna studie är en öppen förlängning för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av långtidsdosering av Losmapimod hos patienter med FSHD1 som deltog i ReDux4-studien.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en öppen förlängningsstudie för att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av långtidsdosering av Losmapimod hos patienter med FSHD1 som deltog i ReDux4-studien.

Denna studie är en multicenter klinisk prövning. Det kommer att genomföras i Nordamerika, Kanada och Europa. Endast patienter som deltog och tävlade i alla studieprocedurer under ReDUX4-studiens behandlingsperiod kommer att vara berättigade att delta i denna öppna förlängningsstudie.

Patienter som slutför den randomiserade, placebokontrollerade delen av studien kommer att ha möjlighet att gå över till den öppna förlängningsstudien.

Patienterna kommer att få 15 mg losmapimod genom munnen två gånger dagligen för totalt 30 mg per mun dagligen. Alla patienter kommer att besöka kliniken ungefär var 12:e vecka.

Deltagande i denna öppna förlängningsstudie kommer att fortsätta till 90 dagar efter det att losmapimod blir kommersiellt tillgänglig, patienten drar sig ur studien eller sponsorn beslutar att avsluta studien.

Studiens primära effektmått är att utvärdera säkerheten och tolerabiliteten av långtidsdosering av losmapimod till patienter med FSHD.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

76

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Frankrike
      • Nice, Frankrike, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2
  • Förenta staterna
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Förenta staterna, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Förenta staterna, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Förenta staterna, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Förenta staterna, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Förenta staterna, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
        • University of Washinton Medical Center
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital UiP La Fe

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Patienten måste ha samtyckt till att delta och måste ha tillhandahållit ett undertecknat, daterat och bevittnat ett IRB-godkänt formulär för informerat samtycke som överensstämmer med federala och institutionella riktlinjer.
  • Manliga eller kvinnliga ämnen
  • Patienter måste vara mellan 18 och 65 år, inklusive
  • Måste vilja och kunna följa schemalagda besök, behandlingsplan, studierestriktioner, laboratorietester, preventivmedelsriktlinjer och andra studieprocedurer.
  • Kommer att utöva en godkänd preventivmetod

Exklusions kriterier:

  • Har en historia av någon sjukdom eller något kliniskt tillstånd som, enligt utredarens åsikt, kan förvirra resultaten av studien eller utgöra en ytterligare risk vid administrering av studieläkemedlet till försökspersonen. Detta kan inkludera, men är inte begränsat till, en historia av relevanta läkemedels- eller livsmedelsallergier; historia av kardiovaskulära eller centrala nervsystemets sjukdomar; neuromuskulära sjukdomar förutom FSHD (t.ex. myopati, neuropati, neuromuskulära korsningsstörningar); eller kliniskt signifikant historia av psykisk sjukdom.
  • För försökspersoner som är på läkemedel eller kosttillskott som kan påverka muskelfunktionen, enligt bestämt av den behandlande läkaren, eller som ingår i listan över läkemedel som presenteras i protokollet, måste försökspersonerna ha en stabil dos av det läkemedlet. ) eller tillägg i minst 3 månader före den första dosen av studieläkemedlet och förbli på den stabila dosen under hela studien. Ändringar av dosen eller avbrytande av behandlingen under studien kan endast göras av strikta medicinska skäl av den behandlande läkaren med tydlig dokumentation och meddelande till sponsorn.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Losmapimod
FSHD1-patienter med genetisk bekräftelse kommer att få Losmapimod 15 mg genom munnen två gånger dagligen i totalt 30 mg dagligen fram till 90 dagar efter att kommersiellt läkemedel är tillgängligt efter myndighetsgodkännande eller tills studien avbryts av sponsorn.
Läkemedel: Losmapimod
Patienterna kommer att få Losmapimod 15 mg genom munnen två gånger dagligen i totalt 30 mg dagligen fram till 90 dagar efter att kommersiellt läkemedel är tillgängligt efter myndighetsgodkännande eller tills studien avbryts av sponsorn. Studieläkemedlet ska tas med mat och datum och tid för varje intagen dos ska registreras i ämnets dagbok.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet och tolerabilitet för Losmapimod
Tidsram: Var 12:e vecka från inskrivningsdatum till slutförande av studier, upp till 60 månader

Säkerheten och toleransen för losmapimod kommer att utvärderas av följande:

a. Typ, frekvens, svårighetsgrad och samband mellan biverkningar och losmapimod
Var 12:e vecka från inskrivningsdatum till slutförande av studier, upp till 60 månader

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Utredare

  • Studierektor: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

13 februari 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

1 oktober 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 januari 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 januari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

7 februari 2020

Första postat (Faktisk)

11 februari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

7 juli 2023

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

5 juli 2023

Senast verifierad

1 juli 2023

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FIS-002-2019 OLE

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Kliniska prövningar på Losmapimod

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Netherlands

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera