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Wirksamkeit und Sicherheit von Losmapimod bei der Behandlung von Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) mit Open-Label-Extension (OLE)

10. September 2025 aktualisiert von: Fulcrum Therapeutics

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, 48-wöchige Parallelgruppenstudie der Phase 2 zur Wirksamkeit und Sicherheit von Losmapimod bei der Behandlung von Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) mit offener Verlängerung (OLE)

Diese Studie ist eine Open-Label-Erweiterung zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Langzeitdosierung von Losmapimod bei Patienten mit FSHD1, die an der ReDux4-Studie teilgenommen haben.

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Langzeitdosierung von Losmapimod bei Patienten mit FSHD1, die an der ReDux4-Studie teilgenommen haben.

Diese Studie ist eine multizentrische klinische Studie. Es wird in Nordamerika, Kanada und Europa durchgeführt. Nur Patienten, die an allen Studienverfahren im Behandlungszeitraum der ReDUX4-Studie teilgenommen und teilgenommen haben, sind zur Teilnahme an dieser offenen Verlängerungsstudie berechtigt.

Patienten, die den randomisierten, placebokontrollierten Teil der Studie abschließen, haben die Möglichkeit, in die offene Verlängerungsstudie überzugehen.

Die Patienten erhalten zweimal täglich 15 mg Losmapimod oral, also insgesamt 30 mg täglich oral. Alle Patienten werden ungefähr alle 12 Wochen zu Klinikbesuchen kommen.

Die Teilnahme an dieser offenen Verlängerungsstudie wird bis 90 Tage, nachdem Losmapimod im Handel erhältlich ist, der Patient aus der Studie ausscheidet oder der Sponsor beschließt, die Studie abzuschließen, fortgesetzt.

Der primäre Endpunkt der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Langzeitdosierung von Losmapimod bei Patienten mit FSHD.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

76

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Nice, Frankreich, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital UiP La Fe
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washinton Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient muss der Teilnahme zugestimmt haben und muss eine unterzeichnete, datierte und beglaubigte Einverständniserklärung des IRB vorgelegt haben, die den bundesstaatlichen und institutionellen Richtlinien entspricht.
  • Männliche oder weibliche Probanden
  • Die Patienten müssen zwischen 18 und 65 Jahre alt sein
  • Muss willens und in der Lage sein, geplante Besuche, Behandlungsplan, Studienbeschränkungen, Labortests, Verhütungsrichtlinien und andere Studienverfahren einzuhalten.
  • Wird eine zugelassene Methode der Empfängnisverhütung praktizieren

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine Vorgeschichte von Krankheiten oder klinischen Zuständen, die nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Probanden darstellen könnten. Dies kann eine Vorgeschichte relevanter Arzneimittel- oder Nahrungsmittelallergien umfassen, ist aber nicht darauf beschränkt; Vorgeschichte von Erkrankungen des Herz-Kreislauf-Systems oder des zentralen Nervensystems; neuromuskuläre Erkrankungen außer FSHD (z. B. Myopathie, Neuropathie, neuromuskuläre Verbindungsstörungen); oder klinisch signifikante Vorgeschichte einer psychischen Erkrankung.
  • Bei Probanden, die Medikamente oder Nahrungsergänzungsmittel einnehmen, die die Muskelfunktion beeinträchtigen können, wie vom behandelnden Arzt festgelegt, oder die in der Liste der im Protokoll aufgeführten Medikamente enthalten sind, müssen die Probanden eine stabile Dosis dieser Medikamente einnehmen ) oder Nahrungsergänzungsmittel für mindestens 3 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments einnehmen und diese stabile Dosis für die Dauer der Studie beibehalten. Dosisänderungen oder Behandlungsabbrüche während der Studie können nur aus zwingenden medizinischen Gründen durch den behandelnden Arzt mit eindeutiger Dokumentation und Mitteilung an den Sponsor erfolgen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Losmapimod
FSHD1-Patienten mit genetischer Bestätigung erhalten Losmapimod 15 mg oral zweimal täglich für insgesamt 30 mg täglich bis 90 Tage nachdem das kommerzielle Medikament nach der behördlichen Zulassung verfügbar ist oder bis die Studie vom Sponsor eingestellt wird.
Arzneimittel: Losmapimod
Die Patienten erhalten Losmapimod 15 mg oral zweimal täglich für insgesamt 30 mg täglich bis 90 Tage nachdem das kommerzielle Medikament nach der behördlichen Zulassung verfügbar ist oder bis die Studie vom Sponsor eingestellt wird. Das Studienmedikament sollte zusammen mit Nahrung eingenommen werden, und das Datum und die Uhrzeit jeder eingenommenen Dosis sollten im Tagebuch des Probanden festgehalten werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer, die schwerwiegende Behandlung aufwesende unerwünschte Ereignisse (schwerwiegende Tee) und Tee berichten
Zeitfenster: Bis zu 57 Monate
Ein Teee ist ein unerwünschtes Ereignis, das an oder nach der ersten Dosis Studienmedikamente und vor oder vor dem Untersuchungsstudium plus 7 Tage oder vor der ersten Dosis Studienmedikamente beginnt und sich am oder nach der ersten Dosis von Studienmedikamenten und am oder vor dem Stop of Study Drug plus 7 Tage verschlechtert. Eine unerwünschte Veranstaltung mit vollständig fehlender Beginn- und Enddaten wurde als Tee angesehen. Ein unerwünschtes Ereignis mit fehlendem Beginn, aber das Enddatum ist an oder nach der ersten Dosis Studienmedikamente und vor dem Untersuchungsstudium plus 7 Tage als Tee angesehen.
Bis zu 57 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Chemieparameter
Zeitfenster: Bis zu 57 Monate
Für die Analyse von Chemiesparametern wurden Blutproben entnommen: Glucose, Natrium, Kalium, Calcium, anorganisches Phosphat, Gesamtprotein, Albumin, Blut Harnstoffnitrogen, Kreatinin, Gesamtbilirubin, Alkalinphosphatase, Aspartat -Aminotransferase und Kreatinase -Aminotransferase, Gamma -Glutamylinase und Kreatinase, Gamma -Glutamylinase, Gamma -und Kreatel -Chaos.
Bis zu 57 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Hämatologieparameter
Zeitfenster: Bis zu 57 Monate
Blutproben wurden zur Analyse von Hämatologieparametern entnommen: Hämoglobin (einschließlich mittlerer korpuskuläres Volumen), mittlerer korpuskulärer Hämoglobin, mittlerer korpuskulärer Hämoglobinkonzentration, Hämatokrit, Rotbludenzähler, Gesamtzahlung der weißen Blutkörperchen, Thrombozytenzzahl. Differentielle Blutzahlen, einschließlich Basophilen, Eosinophilen, Neutrophilen, Lymphozyten und Monozyten
Bis zu 57 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der Serumkoagulationsparameter
Zeitfenster: Bis zu 57 Monate
Blutproben wurden zur Analyse von Serumkoagulationsparametern: International Normalisiertes Verhältnis, Prothrombinzeit, partielle Thromboplastinzeit entnommen.
Bis zu 57 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in der Urinanalyse
Zeitfenster: Bis zu 57 Monate
Urinproben wurden zur Analyse von Urinanalyseparametern entnommen: Leukozyten, Blut, Nitrit, Protein, Urobilinogen, Bilirubin, pH, spezifisches Gewicht, Ketone, Glukose.
Bis zu 57 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der lebenswichtigen Parameter
Zeitfenster: Bis zu 57 Monate
Vitales Parameter einschließlich der Pulsfrequenz, der Atemfrequenz, des Blutdrucks und der Temperatur wurden mindestens 5 Minuten lang in sitzenden oder liegenden Liegenden gemessen. Es wurden Daten für die Anzahl der Teilnehmer mit abnormalen klinisch signifikanten Veränderungen für Vitalfunktionen vorgestellt.
Bis zu 57 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen im Elektrokardiogramm (EKG) -Parameter
Zeitfenster: Bis zu 57 Monate
Zwölf führende EKGs wurden durchgeführt, nachdem die Teilnehmer mindestens 5 Minuten lang aufgefallen waren.
Bis zu 57 Monate
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen bei körperlichen Untersuchungen
Zeitfenster: Bis zu 57 Monate
Die körperlichen Untersuchungen umfassten eine Bewertung von Körpersystemen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Folgendes: Haut; Kopf, Augen, Ohren, Nase und Hals; Atmungssystem; Herz -Kreislauf -System; Bauch (Leber, Milz); Lymphknoten; neurologisches System; und muskuloskelettales System.
Bis zu 57 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Februar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. November 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

7. November 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Januar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Februar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

30. September 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

10. September 2025

Zuletzt verifiziert

1. September 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FIS-002-2019 OLE

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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