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Wirksamkeit und Sicherheit von Losmapimod bei der Behandlung von Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) mit Open-Label-Extension (OLE)

5. Juli 2023 aktualisiert von: Fulcrum Therapeutics

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, 48-wöchige Parallelgruppenstudie der Phase 2 zur Wirksamkeit und Sicherheit von Losmapimod bei der Behandlung von Patienten mit fazioskapulohumeraler Muskeldystrophie (FSHD) mit offener Verlängerung (OLE)

Diese Studie ist eine Open-Label-Erweiterung zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Langzeitdosierung von Losmapimod bei Patienten mit FSHD1, die an der ReDux4-Studie teilgenommen haben.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine offene Verlängerungsstudie zur Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Langzeitdosierung von Losmapimod bei Patienten mit FSHD1, die an der ReDux4-Studie teilgenommen haben.

Diese Studie ist eine multizentrische klinische Studie. Es wird in Nordamerika, Kanada und Europa durchgeführt. Nur Patienten, die an allen Studienverfahren im Behandlungszeitraum der ReDUX4-Studie teilgenommen und teilgenommen haben, sind zur Teilnahme an dieser offenen Verlängerungsstudie berechtigt.

Patienten, die den randomisierten, placebokontrollierten Teil der Studie abschließen, haben die Möglichkeit, in die offene Verlängerungsstudie überzugehen.

Die Patienten erhalten zweimal täglich 15 mg Losmapimod oral, also insgesamt 30 mg täglich oral. Alle Patienten werden ungefähr alle 12 Wochen zu Klinikbesuchen kommen.

Die Teilnahme an dieser offenen Verlängerungsstudie wird bis 90 Tage, nachdem Losmapimod im Handel erhältlich ist, der Patient aus der Studie ausscheidet oder der Sponsor beschließt, die Studie abzuschließen, fortgesetzt.

Der primäre Endpunkt der Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Verträglichkeit einer Langzeitdosierung von Losmapimod bei Patienten mit FSHD.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

76

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Frankreich
      • Nice, Frankreich, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital UiP La Fe
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Irvine, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Vereinigte Staaten, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Vereinigte Staaten, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Vereinigte Staaten, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98195
        • University of Washinton Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 65 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Der Patient muss der Teilnahme zugestimmt haben und muss eine unterzeichnete, datierte und beglaubigte Einverständniserklärung des IRB vorgelegt haben, die den bundesstaatlichen und institutionellen Richtlinien entspricht.
  • Männliche oder weibliche Probanden
  • Die Patienten müssen zwischen 18 und 65 Jahre alt sein
  • Muss willens und in der Lage sein, geplante Besuche, Behandlungsplan, Studienbeschränkungen, Labortests, Verhütungsrichtlinien und andere Studienverfahren einzuhalten.
  • Wird eine zugelassene Methode der Empfängnisverhütung praktizieren

Ausschlusskriterien:

  • Hat eine Vorgeschichte von Krankheiten oder klinischen Zuständen, die nach Ansicht des Prüfarztes die Ergebnisse der Studie verfälschen oder ein zusätzliches Risiko bei der Verabreichung des Studienmedikaments an den Probanden darstellen könnten. Dies kann eine Vorgeschichte relevanter Arzneimittel- oder Nahrungsmittelallergien umfassen, ist aber nicht darauf beschränkt; Vorgeschichte von Erkrankungen des Herz-Kreislauf-Systems oder des zentralen Nervensystems; neuromuskuläre Erkrankungen außer FSHD (z. B. Myopathie, Neuropathie, neuromuskuläre Verbindungsstörungen); oder klinisch signifikante Vorgeschichte einer psychischen Erkrankung.
  • Bei Probanden, die Medikamente oder Nahrungsergänzungsmittel einnehmen, die die Muskelfunktion beeinträchtigen können, wie vom behandelnden Arzt festgelegt, oder die in der Liste der im Protokoll aufgeführten Medikamente enthalten sind, müssen die Probanden eine stabile Dosis dieser Medikamente einnehmen ) oder Nahrungsergänzungsmittel für mindestens 3 Monate vor der ersten Dosis des Studienmedikaments einnehmen und diese stabile Dosis für die Dauer der Studie beibehalten. Dosisänderungen oder Behandlungsabbrüche während der Studie können nur aus zwingenden medizinischen Gründen durch den behandelnden Arzt mit eindeutiger Dokumentation und Mitteilung an den Sponsor erfolgen.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Losmapimod
FSHD1-Patienten mit genetischer Bestätigung erhalten Losmapimod 15 mg oral zweimal täglich für insgesamt 30 mg täglich bis 90 Tage nachdem das kommerzielle Medikament nach der behördlichen Zulassung verfügbar ist oder bis die Studie vom Sponsor eingestellt wird.
Arzneimittel: Losmapimod
Die Patienten erhalten Losmapimod 15 mg oral zweimal täglich für insgesamt 30 mg täglich bis 90 Tage nachdem das kommerzielle Medikament nach der behördlichen Zulassung verfügbar ist oder bis die Studie vom Sponsor eingestellt wird. Das Studienmedikament sollte zusammen mit Nahrung eingenommen werden, und das Datum und die Uhrzeit jeder eingenommenen Dosis sollten im Tagebuch des Probanden festgehalten werden.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Sicherheit und Verträglichkeit von Losmapimod
Zeitfenster: Alle 12 Wochen ab dem Datum der Einschreibung bis zum Studienabschluss, bis zu 60 Monate

Sicherheit und Verträglichkeit von Losmapimod werden wie folgt bewertet:

a. Art, Häufigkeit, Schweregrad und Beziehung unerwünschter Ereignisse (AEs) zu Losmapimod
Alle 12 Wochen ab dem Datum der Einschreibung bis zum Studienabschluss, bis zu 60 Monate

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. Februar 2020

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2025

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Januar 2026

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Januar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Februar 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

11. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

7. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

5. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FIS-002-2019 OLE

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Fazioskapulohumerale Muskeldystrophie (FSHD)

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