Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost losmapimodu při léčbě pacientů s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD) s otevřenou extenzí (OLE)

5. července 2023 aktualizováno: Fulcrum Therapeutics

Fáze 2, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, 48týdenní, paralelní skupinová studie účinnosti a bezpečnosti losmapimodu při léčbě pacientů s facioskapulohumerální svalovou dystrofií (FSHD) s otevřenou extenzí (OLE)

Tato studie je otevřeným rozšířením pro hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti dlouhodobého podávání Losmapimodu u pacientů s FSHD1, kteří se účastnili studie ReDux4.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je otevřenou prodlouženou studií k hodnocení bezpečnosti a snášenlivosti dlouhodobého podávání Losmapimodu u pacientů s FSHD1, kteří se účastnili studie ReDux4.

Tato studie je multicentrickou klinickou studií. Bude se konat v Severní Americe, Kanadě a Evropě. Pouze pacienti, kteří se zúčastnili a absolvovali všechny postupy studie v období léčby studie ReDUX4, se budou moci zúčastnit této otevřené rozšířené studie.

Pacienti, kteří dokončí randomizovanou, placebem kontrolovanou část studie, budou mít možnost přejít do otevřené prodloužené studie.

Pacienti budou dostávat 15 mg losmapimodu perorálně dvakrát denně, celkem 30 mg perorálně denně. Všichni pacienti budou navštěvovat kliniku přibližně každých 12 týdnů.

Účast v této otevřené rozšířené studii bude pokračovat do 90 dnů poté, co bude losmapimod komerčně dostupný, pacient odstoupí ze studie nebo se sponzor rozhodne studii uzavřít.

Primárním cílem studie je vyhodnotit bezpečnost a snášenlivost dlouhodobého podávání losmapimodu u pacientů s FSHD.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

76

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Nice, Francie, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2
  • Kanada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Kanada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Spojené státy, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Spojené státy, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Spojené státy, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washinton Medical Center
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Španělsko, 46026
        • Hospital UiP La Fe

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 65 let (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient musí souhlasit s účastí a musí poskytnout podepsaný, datovaný a svědkem formuláře informovaného souhlasu schváleného IRB, který je v souladu s federálními a institucionálními směrnicemi.
  • Mužské nebo ženské subjekty
  • Pacienti musí být ve věku 18 až 65 let včetně
  • Musí být vůlí a schopen dodržet plánované návštěvy, plán léčby, studijní omezení, laboratorní testy, antikoncepční směrnice a další studijní postupy.
  • Bude praktikovat schválenou metodu antikoncepce

Kritéria vyloučení:

  • Má v anamnéze jakékoli onemocnění nebo jakýkoli klinický stav, který by podle názoru zkoušejícího mohl zkreslit výsledky studie nebo představovat další riziko při podávání studovaného léku subjektu. To může zahrnovat, ale není omezeno na, anamnézu relevantních lékových nebo potravinových alergií; anamnéza kardiovaskulárního nebo centrálního nervového systému; neuromuskulární onemocnění kromě FSHD (např. myopatie, neuropatie, poruchy neuromuskulárního spojení); nebo klinicky významné duševní onemocnění v anamnéze.
  • U subjektů, které užívají léky nebo doplňky, které mohou ovlivnit svalovou funkci, jak určí ošetřující lékař, nebo které jsou zahrnuty v seznamu léků uvedených v protokolu, musí subjekty užívat stabilní dávku tohoto léku (léků). ) nebo doplněk po dobu alespoň 3 měsíců před první dávkou studovaného léku a zůstat na této stabilní dávce po dobu trvání studie. Změny dávky nebo přerušení léčby během studie může provést pouze ošetřující lékař z přísných lékařských důvodů s jasnou dokumentací a oznámením zadavateli.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Losmapimod
Pacienti s FSHD1 s genetickým potvrzením budou dostávat Losmapimod 15 mg ústy dvakrát denně v celkové dávce 30 mg denně do 90 dnů poté, co bude komerční lék dostupný po schválení regulačními orgány, nebo dokud nebude studie přerušena sponzorem.
Lék: Losmapimod
Pacienti budou dostávat Losmapimod 15 mg ústy dvakrát denně v celkové dávce 30 mg denně až do 90 dnů poté, co bude komerční lék dostupný po schválení regulačními orgány nebo dokud nebude studie přerušena sponzorem. Studovaný lék by měl být užíván s jídlem a datum a čas každé podané dávky by měly být zaznamenány v deníku subjektu.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Bezpečnost a snášenlivost Losmapimodu
Časové okno: Každých 12 týdnů od data zápisu do studia po ukončení studia, až do 60 měsíců

Bezpečnost a snášenlivost losmapimodu bude hodnocena následujícím způsobem:

A. Typ, frekvence, závažnost a vztah nežádoucích účinků (AE) k losmapimodu
Každých 12 týdnů od data zápisu do studia po ukončení studia, až do 60 měsíců

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Fulcrum Therapeutics

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. února 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. ledna 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

30. ledna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. února 2020

První zveřejněno (Aktuální)

11. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

5. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FIS-002-2019 OLE

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Losmapimod

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Belgium

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit