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Eficácia e segurança do losmapimod no tratamento de indivíduos com distrofia muscular facioescapuloumeral (FSHD) com extensão aberta (OLE)

10 de setembro de 2025 atualizado por: Fulcrum Therapeutics

Um estudo de fase 2, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de 48 semanas, em grupo paralelo da eficácia e segurança do losmapimod no tratamento de indivíduos com distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD) com extensão aberta (OLE)

Este estudo é uma extensão aberta para avaliar a segurança e a tolerabilidade da dosagem de longo prazo de Losmapimod em pacientes com FSHD1 que participaram do estudo ReDux4.

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo é um estudo de extensão aberto para avaliar a segurança e a tolerabilidade da dosagem de longo prazo de Losmapimod em pacientes com FSHD1 que participaram do estudo ReDux4.

Este estudo é um ensaio clínico multicêntrico. Será realizado na América do Norte, Canadá e Europa. Somente os pacientes que participaram e competiram em todos os procedimentos do estudo no período de tratamento do Estudo ReDUX4 serão elegíveis para participar deste estudo de extensão de rótulo aberto.

Os pacientes que concluírem a parte randomizada e controlada por placebo do estudo terão a opção de passar para o estudo de extensão aberto.

Os pacientes receberão 15 mg de losmapimod por via oral duas vezes ao dia para um total de 30 mg por via oral diariamente. Todos os pacientes comparecerão às consultas clínicas aproximadamente a cada 12 semanas.

A participação neste estudo de extensão aberto continuará até 90 dias após o losmapimod se tornar comercialmente disponível, o paciente se retirar do estudo ou o Patrocinador decidir encerrar o estudo.

O endpoint primário do estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade da dosagem de longo prazo de losmapimod em pacientes com FSHD.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

76

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canadá, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canadá, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Espanha, 46026
        • Hospital UiP La Fe
  • Estados Unidos
    • California
      • Irvine, California, Estados Unidos, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Estados Unidos, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Estados Unidos, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Estados Unidos, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Estados Unidos, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Estados Unidos, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
        • University of Washinton Medical Center
  • França
      • Nice, França, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • O paciente deve ter consentido em participar e deve ter fornecido assinado, datado e testemunhado um formulário de consentimento informado aprovado pelo IRB que esteja em conformidade com as diretrizes federais e institucionais.
  • Sujeitos masculinos ou femininos
  • Os pacientes devem ter entre 18 e 65 anos de idade, inclusive
  • Deve ser disposto e capaz de cumprir as consultas agendadas, plano de tratamento, restrições do estudo, testes laboratoriais, diretrizes contraceptivas e outros procedimentos do estudo.
  • Praticará um método aprovado de controle de natalidade

Critério de exclusão:

  • Tem um histórico de qualquer doença ou condição clínica que, na opinião do investigador, possa confundir os resultados do estudo ou representar um risco adicional na administração do medicamento do estudo ao sujeito. Isso pode incluir, mas não está limitado a, histórico de alergias relevantes a medicamentos ou alimentos; história de doença cardiovascular ou do sistema nervoso central; doenças neuromusculares, exceto FSHD (por exemplo, miopatia, neuropatia, distúrbios da junção neuromuscular); ou história clinicamente significativa de doença mental.
  • Para indivíduos que estejam tomando medicamentos ou suplementos que possam afetar a função muscular, conforme determinado pelo médico assistente, ou que estejam incluídos na lista de medicamentos apresentados no protocolo, os indivíduos devem estar em uma dose estável desse(s) medicamento(s) ) ou suplemento por pelo menos 3 meses antes da primeira dose do medicamento do estudo e permanecer nessa dose estável durante o estudo. Alterações na dose ou interrupção do tratamento durante o estudo só podem ser feitas por razões médicas estritas pelo médico assistente com documentação clara e notificação ao patrocinador.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Losmapimod
Os pacientes com FSHD1 com confirmação genética receberão Losmapimod 15 mg por via oral duas vezes ao dia para um total de 30 mg por dia até 90 dias após o medicamento comercial estar disponível após a aprovação regulatória ou até que o estudo seja descontinuado pelo Patrocinador.
Medicamento: Losmapimod
Os pacientes receberão Losmapimod 15 mg por via oral duas vezes ao dia para um total de 30 mg por dia até 90 dias após a droga comercial estar disponível após a aprovação regulatória ou até que o estudo seja descontinuado pelo Patrocinador. O medicamento do estudo deve ser ingerido com alimentos e a data e hora de cada dose ingerida devem ser registradas no diário do indivíduo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que relatam tratamento grave em emergência eventos adversos (chá graves) e chá
Prazo: Até 57 meses
Um TEAE é um evento adverso que começa na ou após a primeira dose de medicamento de estudo e antes da parada do estudo, mais 7 dias ou começa antes da primeira dose de medicamento para estudo e piorará na ou após a primeira dose de estudo de estudo e antes da parada do estudo mais 7 dias. Um evento adverso com datas de início e final completamente ausente foi considerado como Teae. Um evento adverso com data de início ausente, mas a data de término está na ou após a primeira dose de medicamento de estudo e antes da parada do medicamento de estudo mais 7 dias foi considerada um chá.
Até 57 meses
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos parâmetros químicos
Prazo: Até 57 meses
Blood samples were collected for the analysis of chemistry parameters: Glucose, sodium, potassium, calcium, inorganic phosphate, total protein, albumin, blood urea nitrogen, creatinine, total bilirubin, alkaline phosphatase, aspartate aminotransferase, alanine aminotransferase, gamma glutamyl transferase and creatine phosphokinase.
Até 57 meses
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos parâmetros de hematologia
Prazo: Até 57 meses
Amostras de sangue foram coletadas para a análise dos parâmetros de hematologia: hemoglobina (incluindo volume corpuscular médio), hemoglobina corpuscular média, concentração média de hemoglobina corpuscular, hematócrito, contagem de glóbulos vermelhos, contagem total de glóbulos brancos, contagem de plaquetas. Contagens sanguíneas diferenciais, incluindo basófilos, eosinófilos, neutrófilos, linfócitos e monócitos
Até 57 meses
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos parâmetros de coagulação sérica
Prazo: Até 57 meses
Amostras de sangue foram coletadas para a análise de parâmetros de coagulação sérica: razão normalizada internacional, tempo de protrombina, tempo parcial da tromboplastina.
Até 57 meses
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas na análise de urina
Prazo: Até 57 meses
Amostras de urina foram coletadas para a análise dos parâmetros de urina: leucócitos, sangue, nitrito, proteína, urobilinogênio, bilirrubina, pH, gravidade específica, cetonas, glicose.
Até 57 meses
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos parâmetros vitais
Prazo: Até 57 meses
Parâmetros vitais, incluindo taxa de pulso, taxa de respiração, pressão arterial e temperatura, foram medidos no sentado ou reclinados por pelo menos 5 minutos. Dados para o número de participantes com alterações clinicamente significativas anormais para sinais vitais foram apresentados.
Até 57 meses
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos parâmetros de eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Até 57 meses
O ECGS doze líderes foi realizado depois que os participantes estão reclinados por pelo menos 5 minutos.
Até 57 meses
Número de participantes com mudanças clinicamente significativas nos exames físicos
Prazo: Até 57 meses
Os exames físicos incluíram uma avaliação dos sistemas corporais, incluindo, entre outros, a seguinte: pele; cabeça, olhos, ouvidos, nariz e garganta; sistema respiratório; sistema cardiovascular; abdômen (fígado, baço); linfonodos; sistema neurológico; e sistema musculoesquelético.
Até 57 meses

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Fulcrum Therapeutics

Investigadores

  • Diretor de estudo: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

13 de fevereiro de 2020

Conclusão Primária (Real)

7 de novembro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

7 de novembro de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de janeiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

7 de fevereiro de 2020

Primeira postagem (Real)

11 de fevereiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

30 de setembro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

10 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • FIS-002-2019 OLE

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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