Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Losmapimod til behandling af forsøgspersoner med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) med Open-Label Extension (OLE)

10. september 2025 opdateret af: Fulcrum Therapeutics

Et fase 2, randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, 48-ugers, parallelgruppestudie af Losmapimods effektivitet og sikkerhed ved behandling af forsøgspersoner med facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) med Open-Label Extension (OLE)

Denne undersøgelse er en åben udvidelse for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​langtidsdosering af Losmapimod hos patienter med FSHD1, som deltog i ReDux4-studiet.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette studie er et åbent forlængelsesstudie for at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​langtidsdosering af Losmapimod hos patienter med FSHD1, som deltog i ReDux4-studiet.

Denne undersøgelse er et multicenter klinisk forsøg. Det vil blive gennemført i Nordamerika, Canada og Europa. Kun patienter, der deltog og deltog i alle undersøgelsesprocedurer i behandlingsperioden for ReDUX4-undersøgelsen, vil være berettiget til at deltage i dette åbne forlængelsesstudie.

Patienter, der gennemfører den randomiserede, placebokontrollerede del af undersøgelsen, vil have mulighed for at rulle over i det åbne forlængelsesstudie.

Patienterne vil modtage 15 mg losmapimod gennem munden to gange dagligt for i alt 30 mg gennem munden dagligt. Alle patienter kommer til klinikbesøg cirka hver 12. uge.

Deltagelse i denne åbne forlængelsesundersøgelse vil fortsætte indtil 90 dage efter, at losmapimod bliver kommercielt tilgængelig, patienten trækker sig fra undersøgelsen, eller sponsoren beslutter at lukke undersøgelsen.

Studiets primære endepunkt er at evaluere sikkerheden og tolerabiliteten af ​​langtidsdosering af losmapimod til patienter med FSHD.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

76

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forenede Stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Forenede Stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forenede Stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washinton Medical Center
  • Frankrig
      • Nice, Frankrig, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Spanien, 46026
        • Hospital UiP La Fe

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 65 år (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienten skal have givet sit samtykke til at deltage og skal have leveret en underskrevet, dateret og vidne til en IRB-godkendt informeret samtykkeformular, der er i overensstemmelse med føderale og institutionelle retningslinjer.
  • Mandlige eller kvindelige emner
  • Patienter skal være mellem 18 og 65 år inklusive
  • Skal være vilje og i stand til at overholde planlagte besøg, behandlingsplan, undersøgelsesrestriktioner, laboratorietests, præventionsvejledninger og andre undersøgelsesprocedurer.
  • Vil praktisere en godkendt præventionsmetode

Ekskluderingskriterier:

  • Har en historie med enhver sygdom eller en hvilken som helst klinisk tilstand, der efter investigatorens mening kan forvirre resultaterne af undersøgelsen eller udgøre en yderligere risiko ved at administrere forsøgslægemidlet til forsøgspersonen. Dette kan omfatte, men er ikke begrænset til, en historie med relevante lægemidler eller fødevareallergier; historie med kardiovaskulær eller centralnervesystemsygdom; neuromuskulære sygdomme undtagen FSHD (fx myopati, neuropati, neuromuskulære forbindelsesforstyrrelser); eller klinisk signifikant historie med psykisk sygdom.
  • For forsøgspersoner, der er på lægemiddel(er) eller kosttilskud, der kan påvirke muskelfunktionen, som bestemt af den behandlende læge, eller som er inkluderet i listen over lægemidler præsenteret i protokollen, skal forsøgspersonerne have en stabil dosis af det eller de pågældende lægemidler. ) eller tilskud i mindst 3 måneder før den første dosis af forsøgslægemidlet og forbliv på den stabile dosis i hele undersøgelsens varighed. Ændringer af dosis eller afbrydelse af behandlingen under undersøgelsen kan kun ske af strenge medicinske årsager af den behandlende læge med klar dokumentation og meddelelse til sponsor.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Losmapimod
FSHD1-patienter med genetisk bekræftelse vil modtage Losmapimod 15 mg gennem munden to gange dagligt i alt 30 mg dagligt indtil 90 dage efter, at kommercielt lægemiddel er tilgængeligt efter regulatorisk godkendelse, eller indtil undersøgelsen er afbrudt af sponsoren.
Medicin: Losmapimod
Patienterne vil modtage Losmapimod 15 mg gennem munden to gange dagligt i i alt 30 mg dagligt indtil 90 dage efter, at kommercielt lægemiddel er tilgængeligt efter regulatorisk godkendelse, eller indtil undersøgelsen er afbrudt af sponsoren. Undersøgelseslægemidlet skal tages sammen med mad, og datoen og klokkeslættet for hver indtaget dosis skal noteres i emnets dagbog.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der rapporterer alvorlig behandling fremkommende bivirkninger (seriøs tees) og tees
Tidsramme: Op til 57 måneder
En TEAE er en bivirkning, der begynder på eller efter den første dosis af undersøgelsesmedicin og på eller før stop af undersøgelsesmedicin plus 7 dage eller begynder før den første dosis af studiemedicin og forværres på eller efter den første dosis af studiemedicin og på eller før stop af undersøgelsesmedicin plus 7 dage. En bivirkning med fuldstændig manglende begyndelse og slutdatoer blev betragtet som TEAE. En bivirkning med manglende startdato, men slutdatoen er på eller efter den første dosis af undersøgelsesmedicin og før stop af undersøgelsesmedicin plus 7 dage blev betragtet som en TEAE.
Op til 57 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i kemi -parametre
Tidsramme: Op til 57 måneder
Blodprøver blev opsamlet til analyse af kemi -parametre: glukose, natrium, kalium, calcium, uorganisk phosphat, total protein, albumin, blodurinstofnitrogen, kreatinin, total bilirubin, alkalisk phosphatase, aspartat aminotransferase, alaninaminotransferase, gamma glutamyloverførsel Phosphokinase.
Op til 57 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i hæmatologiparametre
Tidsramme: Op til 57 måneder
Blodprøver blev opsamlet til analyse af hæmatologiparametre: hæmoglobin (inklusive gennemsnitlig corpuskulær volumen), gennemsnitlig corpuskulær hæmoglobin, gennemsnitlig corpuskulær hæmoglobinkoncentration, hæmatokrit, antallet af røde blodlegemer, totalt antal hvide blodlegem, blodpladetælling. Differentielle blodtællinger, herunder basofiler, eosinofiler, neutrofiler, lymfocytter og monocytter
Op til 57 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i serumkoagulationsparametre
Tidsramme: Op til 57 måneder
Blodprøver blev opsamlet til analyse af serumkoagulationsparametre: internationalt normaliseret forhold, protrombintid, delvis thromboplastin -tid.
Op til 57 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i urinalyse
Tidsramme: Op til 57 måneder
Urinprøver blev opsamlet til analyse af urinalyseparametre: leukocytter, blod, nitrit, protein, urobilinogen, bilirubin, pH, specifik tyngdekraft, ketoner, glukose.
Op til 57 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i vitale parametre
Tidsramme: Op til 57 måneder
Vitalparametre inklusive pulshastighed, respirationshastighed, blodtryk og temperatur blev målt i siddende eller liggende i mindst 5 minutter. Data for antallet af deltagere med unormale klinisk signifikante ændringer for vitale tegn er blevet præsenteret.
Op til 57 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i elektrokardiogram (EKG) parametre
Tidsramme: Op til 57 måneder
Tolv-bly EKG'er blev udført, efter at deltagerne har været liggende i mindst 5 minutter.
Op til 57 måneder
Antal deltagere med klinisk signifikante ændringer i fysiske undersøgelser
Tidsramme: Op til 57 måneder
Fysiske undersøgelser omfattede en evaluering af kropssystemer, herunder men ikke begrænset til følgende: hud; hoved, øjne, ører, næse og hals; åndedrætssystem; Kardiovaskulært system; mave (lever, milt); lymfeknuder; Neurologisk system; og muskuloskeletalt system.
Op til 57 måneder

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Efterforskere

  • Studieleder: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

13. februar 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. november 2024

Studieafslutning (Faktiske)

7. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

30. januar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

7. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

11. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

30. september 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FIS-002-2019 OLE

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD)

Kliniske forsøg med Losmapimod

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner