Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Losmapimod ved behandling av pasienter med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) med åpen forlengelse (OLE)

10. september 2025 oppdatert av: Fulcrum Therapeutics

En fase 2, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, 48-ukers, parallellgruppestudie av effektiviteten og sikkerheten til Losmapimod ved behandling av pasienter med Facioscapulohumeral muskeldystrofi (FSHD) med åpen ekstensjon (OLE)

Denne studien er en åpen utvidelse for å evaluere sikkerheten og toleransen ved langtidsdosering av Losmapimod hos pasienter med FSHD1 som deltok i ReDux4-studien.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en åpen utvidelsesstudie for å evaluere sikkerheten og toleransen ved langtidsdosering av Losmapimod hos pasienter med FSHD1 som deltok i ReDux4-studien.

Denne studien er en multisenter klinisk studie. Det vil bli gjennomført i Nord-Amerika, Canada og Europa. Bare pasienter som deltok og konkurrerte alle studieprosedyrene i behandlingsperioden for ReDUX4-studien vil være kvalifisert til å delta i denne åpne utvidelsesstudien.

Pasienter som fullfører den randomiserte, placebokontrollerte delen av studien vil ha muligheten til å gå over til den åpne utvidelsesstudien.

Pasienter vil få 15 mg losmapimod gjennom munnen to ganger daglig for totalt 30 mg gjennom munnen daglig. Alle pasienter vil delta på klinikkbesøk omtrent hver 12. uke.

Deltakelse i denne åpne utvidelsesstudien vil fortsette inntil 90 dager etter at losmapimod blir kommersielt tilgjengelig, pasienten trekker seg fra studien, eller sponsoren bestemmer seg for å avslutte studien.

Det primære endepunktet for studien er å evaluere sikkerheten og toleransen ved langtidsdosering av losmapimod hos pasienter med FSHD.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

76

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Forente stater
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forente stater, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, Forente stater, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, Forente stater, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forente stater, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, Forente stater, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washinton Medical Center
  • Frankrike
      • Nice, Frankrike, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Spania, 46026
        • Hospital UiP La Fe

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år til 65 år (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienten må ha samtykket til å delta og må ha levert signert, datert og vitne til et IRB-godkjent informert samtykkeskjema som er i samsvar med føderale og institusjonelle retningslinjer.
  • Mannlige eller kvinnelige emner
  • Pasienter må være mellom 18 og 65 år inkludert
  • Må være vilje og i stand til å overholde planlagte besøk, behandlingsplan, studiebegrensninger, laboratorietester, retningslinjer for prevensjon og andre studieprosedyrer.
  • Vil praktisere en godkjent prevensjonsmetode

Ekskluderingskriterier:

  • Har en historie med sykdom eller en hvilken som helst klinisk tilstand som, etter etterforskerens oppfatning, kan forvirre resultatene av studien eller utgjøre en ekstra risiko ved administrering av studiemedisin til forsøkspersonen. Dette kan inkludere, men er ikke begrenset til, en historie med relevante legemidler eller matallergier; historie med kardiovaskulær eller sentralnervesystemsykdom; nevromuskulære sykdommer unntatt FSHD (f.eks. myopati, nevropati, nevromuskulære overgangsforstyrrelser); eller klinisk signifikant historie med psykisk sykdom.
  • For forsøkspersoner som bruker medikament(er) eller kosttilskudd som kan påvirke muskelfunksjonen, som bestemt av den behandlende legen, eller som er inkludert i listen over legemidler presentert i protokollen, må forsøkspersonene ha en stabil dose av dette legemidlet(e) ) eller supplement i minst 3 måneder før den første dosen av studiemedikamentet og forbli på den stabile dosen i løpet av studien. Endringer i dose eller behandlingsavbrudd under studien kan kun gjøres av strenge medisinske årsaker av behandlende lege med tydelig dokumentasjon og melding til sponsor.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Losmapimod
FSHD1-pasienter med genetisk bekreftelse vil motta Losmapimod 15 mg gjennom munnen to ganger daglig i totalt 30 mg daglig inntil 90 dager etter at kommersielt medikament er tilgjengelig etter regulatorisk godkjenning eller til studien avbrytes av sponsoren.
Legemiddel: Losmapimod
Pasienter vil få Losmapimod 15 mg gjennom munnen to ganger daglig i totalt 30 mg daglig inntil 90 dager etter at kommersielt legemiddel er tilgjengelig etter regulatorisk godkjenning eller til studien avbrytes av sponsoren. Studiemedikamentet bør tas sammen med mat, og datoen og klokkeslettet for hver dose som tas bør noteres i fagets dagbok.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som rapporterer om alvorlig behandling fremvoksende bivirkninger (seriøse teaer) og teaer
Tidsramme: Opptil 57 måneder
En TEAE er en bivirkning som begynner på eller etter den første dosen av studiemedisinen og på eller før stoppet av studiemedisin pluss 7 dager eller begynner før den første dosen av studietikament og forverres på eller etter den første dosen av studiemedisin og på eller før stoppet av studietilpasningen pluss 7 dager. En bivirkning med fullstendig manglende begynnelse og sluttdatoer ble betraktet som TEAE. En bivirkning med manglende innstartdato, men sluttdatoen er på eller etter den første dosen av studiemedisinen og før stoppet av studiemedisinet pluss 7 dager ble ansett som en TEAE.
Opptil 57 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i kjemiparametere
Tidsramme: Opptil 57 måneder
Blodprøver ble samlet for analyse av kjemiparametere: glukose, natrium, kalium, kalsium, uorganisk fosfat, total protein, albumin, blodurea nitrogen, kreatinin, total bilirubin, alkalin fosfatase, aspartat aminotransferase, alanin aminininminotferase, aspartat aminotransferase, alkalin fosfatase, aspartat aminotransferase, alkalin fosfatase, aspartataminotasfosferase, aspartat aminotransferase, alkalinfosfatase, aspartataminotasferase, keamma -aman. fosfokinase.
Opptil 57 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i hematologiparametere
Tidsramme: Opptil 57 måneder
Blodprøver ble samlet for analyse av hematologiparametere: hemoglobin (inkludert gjennomsnittlig korpuskulært volum), gjennomsnittlig korpuskulært hemoglobin, gjennomsnittlig korpuskulær hemoglobinkonsentrasjon, hematokrit, antall røde blodlegemer, total antall hvite blodceller, blodplateantall. Differensiell blodtelling, inkludert basofiler, eosinofiler, nøytrofiler, lymfocytter og monocytter
Opptil 57 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i serumkoagulasjonsparametere
Tidsramme: Opptil 57 måneder
Blodprøver ble samlet for analyse av serumkoagulasjonsparametere: internasjonalt normalisert forhold, protrombin tid, delvis tromboplastin tid.
Opptil 57 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i urinalyse
Tidsramme: Opptil 57 måneder
Urinprøver ble samlet for analyse av urinalyseparametere: leukocytter, blod, nitritt, protein, urobilinogen, bilirubin, pH, spesifikk tyngdekraft, ketoner, glukose.
Opptil 57 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i viktige parametere
Tidsramme: Opptil 57 måneder
Vital parametere inkludert puls, respirasjonshastighet, blodtrykk og temperatur ble målt i sittende eller liggende i minst 5 minutter. Data for antall deltakere med unormale klinisk signifikante endringer for vitale tegn er blitt presentert.
Opptil 57 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i elektrokardiogram (EKG) parametere
Tidsramme: Opptil 57 måneder
Tolv-bly EKG ble utført etter at deltakerne har vært liggende i minst 5 minutter.
Opptil 57 måneder
Antall deltakere med klinisk signifikante endringer i fysiske undersøkelser
Tidsramme: Opptil 57 måneder
Fysiske undersøkelser inkluderte en evaluering av kroppssystemer, inkludert, men ikke begrenset til følgende: hud; hode, øyne, ører, nese og hals; luftveisystem; kardiovaskulært system; mage (lever, milt); lymfeknuter; nevrologisk system; og muskel- og skjelettsystem.
Opptil 57 måneder

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Fulcrum Therapeutics

Etterforskere

  • Studieleder: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

13. februar 2020

Primær fullføring (Faktiske)

7. november 2024

Studiet fullført (Faktiske)

7. november 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

30. januar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

7. februar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

11. februar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

30. september 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

10. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FIS-002-2019 OLE

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere