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Efficacité et innocuité du losmapimod dans le traitement de sujets atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD) avec extension en ouvert (OLE)

10 septembre 2025 mis à jour par: Fulcrum Therapeutics

Une étude de phase 2, randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, de 48 semaines, en groupes parallèles sur l'efficacité et l'innocuité du losmapimod dans le traitement de sujets atteints de dystrophie musculaire facioscapulohumérale (FSHD) avec extension en ouvert (OLE)

Cette étude est une extension en ouvert pour évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'administration à long terme de Losmapimod chez les patients atteints de FSHD1 qui ont participé à l'étude ReDux4.

Aperçu de l'étude

Statut

Résilié

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude est une étude d'extension en ouvert visant à évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'administration à long terme de Losmapimod chez les patients atteints de FSHD1 qui ont participé à l'étude ReDux4.

Cette étude est un essai clinique multicentrique. Elle sera menée en Amérique du Nord, au Canada et en Europe. Seuls les patients qui ont participé à toutes les procédures de l'étude pendant la période de traitement de l'étude ReDUX4 seront éligibles pour participer à cette étude d'extension en ouvert.

Les patients qui terminent la partie randomisée et contrôlée par placebo de l'étude auront la possibilité de passer à l'étude d'extension en ouvert.

Les patients recevront 15 mg de losmapimod par voie orale deux fois par jour pour un total de 30 mg par voie orale par jour. Tous les patients se rendront à la clinique environ toutes les 12 semaines.

La participation à cette étude d'extension en ouvert se poursuivra jusqu'à 90 jours après la mise sur le marché du losmapimod, le retrait du patient de l'étude ou la décision du promoteur de clôturer l'étude.

Le critère d'évaluation principal de l'étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité de l'administration à long terme de losmapimod chez les patients atteints de FSHD.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

76

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Canada
    • Ontario
      • Ottawa, Ontario, Canada, K1Y 4E9
        • Ottawa Hospital Research Institute
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Canada, H3A 2B4
        • Montreal Neurological Institute and Hospital
  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08041
        • Hospital de la Sta Creu i St Pau
      • Valencia, Espagne, 46026
        • Hospital UiP La Fe
  • France
      • Nice, France, 06001
        • CHU de NICE- CHU pasteur2
  • États-Unis
    • California
      • Irvine, California, États-Unis, 92868
        • University of California Irvine
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA)
    • Florida
      • Gainesville, Florida, États-Unis, 32610
        • University of Florida
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, États-Unis, 66160
        • University of Kansas Medical Center
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, États-Unis, 21205
        • Kennedy Krieger Institute
    • Massachusetts
      • Worcester, Massachusetts, États-Unis, 01655
        • University of Massachusetts Memorial Medical Center
    • Missouri
      • St Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Rochester, New York, États-Unis, 14642
        • University of Rochester Medical Center
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43221
        • Ohio State University
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah
    • Virginia
      • Richmond, Virginia, États-Unis, 23298
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98195
        • University of Washinton Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 65 ans (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Le patient doit avoir consenti à participer et doit avoir fourni signé, daté et attesté un formulaire de consentement éclairé approuvé par l'IRB et conforme aux directives fédérales et institutionnelles.
  • Sujets masculins ou féminins
  • Les patients doivent être âgés de 18 à 65 ans inclus
  • Doit être volontaire et capable de se conformer aux visites programmées, au plan de traitement, aux restrictions d'étude, aux tests de laboratoire, aux directives contraceptives et aux autres procédures d'étude.
  • Pratiquera une méthode approuvée de contrôle des naissances

Critère d'exclusion:

  • A des antécédents de toute maladie ou de toute condition clinique qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait confondre les résultats de l'étude ou poser un risque supplémentaire lors de l'administration du médicament à l'étude au sujet. Cela peut inclure, mais sans s'y limiter, des antécédents d'allergies médicamenteuses ou alimentaires pertinentes ; antécédent de maladie cardiovasculaire ou du système nerveux central ; les maladies neuromusculaires à l'exception de la FSHD (par exemple, myopathie, neuropathie, troubles de la jonction neuromusculaire) ; ou antécédents cliniquement significatifs de maladie mentale.
  • Pour les sujets qui prennent des médicaments ou des suppléments susceptibles d'affecter la fonction musculaire, tels que déterminés par le médecin traitant, ou qui sont inclus dans la liste des médicaments présentés dans le protocole, les sujets doivent prendre une dose stable de ce(s) médicament(s) ) ou un supplément pendant au moins 3 mois avant la première dose du médicament à l'étude et rester sur cette dose stable pendant toute la durée de l'étude. Les changements de dose ou l'arrêt du traitement au cours de l'étude ne peuvent être effectués que pour des raisons médicales strictes par le médecin traitant avec une documentation claire et une notification au promoteur.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Losmapimod
Les patients FSHD1 avec confirmation génétique recevront du losmapimod 15 mg par voie orale deux fois par jour pour un total de 30 mg par jour jusqu'à 90 jours après la mise à disposition du médicament commercial après l'approbation réglementaire ou jusqu'à ce que l'étude soit interrompue par le promoteur.
Médicament: Losmapimod
Les patients recevront du losmapimod 15 mg par voie orale deux fois par jour pour un total de 30 mg par jour jusqu'à 90 jours après la mise à disposition du médicament commercial après l'approbation réglementaire ou jusqu'à ce que l'étude soit interrompue par le promoteur. Le médicament à l'étude doit être pris avec de la nourriture et la date et l'heure de chaque prise doivent être consignées dans le journal du sujet.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants signalant des événements indésirables émergents du traitement grave (TEAES) et TEAES
Délai: Jusqu'à 57 mois
Un TEEE est un événement indésirable qui commence par ou après la première dose de médicament à l'étude et sur ou avant l'arrêt du médicament d'étude plus 7 jours ou commence avant la première dose de médicament d'étude et s'aggrave ou après la première dose de médicament à l'étude et sur ou avant l'arrêt du médicament à l'étude plus 7 jours. Un événement indésirable avec des dates de début et de fin complètement manquants a été considéré comme TEEE. Un événement indésirable avec la date de début manquant mais la date de fin est sur ou après la première dose de médicament à l'étude et avant l'arrêt du médicament à l'étude plus 7 jours était considéré comme un TEEE.
Jusqu'à 57 mois
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de chimie
Délai: Jusqu'à 57 mois
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse des paramètres de chimie: glucose, sodium, potassium, calcium, phosphate inorganique, protéine totale, albumine, azote de l'urée sanguine, créatinine, bilirubine totale, alcaline phosphatase, aspartate aminotransférase, alanine aminotransférase, glutamyl transfert de glutamyl et créatine.
Jusqu'à 57 mois
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres d'hématologie
Délai: Jusqu'à 57 mois
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse des paramètres d'hématologie: l'hémoglobine (y compris le volume corpusculaire moyen), l'hémoglobine corpusculaire moyenne, la concentration moyenne de l'hémoglobine corpusculaire, l'hématocrite, le nombre de globules rouges, le nombre total de globules blancs, le nombre de plaquettes. Nombre de sang différentiels, notamment les basophiles, les éosinophiles, les neutrophiles, les lymphocytes et les monocytes
Jusqu'à 57 mois
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de coagulation sérique
Délai: Jusqu'à 57 mois
Des échantillons de sang ont été prélevés pour l'analyse des paramètres de coagulation sérique: rapport international normalisé, temps de prothrombine, temps de thromboplastine partielle.
Jusqu'à 57 mois
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans l'analyse d'urine
Délai: Jusqu'à 57 mois
Des échantillons d'urine ont été prélevés pour l'analyse des paramètres d'analyse d'urine: leucocytes, sang, nitrite, protéine, urobilinogène, bilirubine, pH, gravité spécifique, cétones, glucose.
Jusqu'à 57 mois
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres vitaux
Délai: Jusqu'à 57 mois
Les paramètres vitaux, notamment le pouls, le taux de respiration, la pression artérielle et la température, ont été mesurés en place ou en couchant pendant au moins 5 minutes. Des données pour le nombre de participants ayant des changements anormaux cliniquement significatifs pour des signes vitaux ont été présentés.
Jusqu'à 57 mois
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les paramètres de l'électrocardiogramme (ECG)
Délai: Jusqu'à 57 mois
Les ECG à douze plombs ont été réalisés après que les participants ont été coupés depuis au moins 5 minutes.
Jusqu'à 57 mois
Nombre de participants ayant des changements cliniquement significatifs dans les examens physiques
Délai: Jusqu'à 57 mois
Les examens physiques comprenaient une évaluation des systèmes corporels, y compris, mais sans s'y limiter, les éléments suivants: Skin; Tête, yeux, oreilles, nez et gorge; système respiratoire; système cardiovasculaire; abdomen (foie, rate); ganglions lymphatiques; système neurologique; et système musculo-squelettique.
Jusqu'à 57 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Fulcrum Therapeutics

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Marie-Helene Jouvin, MD, Fulcrum Therapeutics

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

13 février 2020

Achèvement primaire (Réel)

7 novembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

7 novembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

30 janvier 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

7 février 2020

Première publication (Réel)

11 février 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

30 septembre 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

10 septembre 2025

Dernière vérification

1 septembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FIS-002-2019 OLE

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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