건강한 일본인 참가자에서 Eplontersen(이전 명칭: ION-682884, IONIS-TTR-LRx 및 AKCEA-TTR-LRx)의 단일 상승 및 다회 투여의 안전성, 내약성, 약동학 및 약력학을 평가하기 위한 연구

포함 기준

1. 서면 동의서(서명 및 날짜 포함) 및 현지 법률에서 요구하는 승인을 제공해야 하며 모든 연구 요구 사항을 준수할 수 있어야 합니다.

2. 가임 가능성이 있는 건강한 일본인 남성 또는 여성으로 사전 동의 당시 20세에서 65세 사이의 1세대 또는 2세대 민족으로 정의되었으며 각 부모는 이전 세대 아래에서 일본인으로 자격이 있습니다. 세대는 다음과 같이 정의됩니다.

   • 1세대 일본인 참가자는 일본에서 태어나고 10년 이상 일본 밖에서 살 수 없으며 일본 식습관, 문화 및 생활 방식을 유지해야 하며 부모와 조부모 모두 일본인이어야 합니다.
   • 일본인 2세는 일본인 1세 부모에게 일본 밖에서 태어난 참가자입니다.

3. 여성은 임신 및 수유 중이 아니어야 하며 외과적으로 불임(예: 난관 폐색, 자궁 절제술, 양측 난관 절제술, 양측 난소 절제술) 또는 폐경 후(대체 의학적 원인 및 난포 자극 없이 12개월 동안 자발적인 무월경으로 정의됨)이어야 합니다. 관련된 검사실에 대한 폐경 후 범위의 호르몬(FSH) 수치 남성은 외과적으로 불임 상태이거나 금욕*이어야 합니다. 연구 약물(Eplontersen 또는 위약)의 마지막 투여 후 최소 91일(단일 투여 코호트) 또는 13주(다회 투여 코호트)까지 사전 동의서

   * 금욕은 진정한 금욕, 즉 참가자가 선호하고 일상적인 생활 방식과 일치하는 경우에만 허용됩니다. 주기적인 금욕(예: 달력, 배란, 증상체온, 배란 후 방법), 시험 기간 동안의 금욕 선언 및 중단은 허용되는 피임 방법이 아닙니다.

4. 비타민 A 보충제 복용 의향

제외 기준

1. 병력(예: 스크리닝 6개월 이내의 이전 급성 관상동맥 증후군, 스크리닝 3개월 이내 대수술) 또는 신체 검사에서 임상적으로 유의한 이상

2. 다음과 같은 실험실 결과 선별 또는 참가자를 포함하기에 부적합하게 만드는 실험실 값 선별에서 임상적으로 유의한 기타 이상

   • 무작위 반점 소변 단백질/크레아티닌(P/C) 비율(UPCR) ≥ 200 mg/g.
   • ALT(Alanine aminotransferase), AST(aspartate aminotransferase), 빌리루빈, ALP(alkaline phosphatase), 혈청 크레아티닌, 혈액 요소 질소(BUN) > 정상 상한(ULN)
   • 공복 혈당 > ULN
   • 혈소판 수 < 정상 하한(LLN)
3. 조절되지 않는 고혈압(혈압[BP] > 수은주 160/100밀리미터[mm Hg])
4. 피부의 기저 또는 편평 세포 암종 또는 성공적으로 치료된 자궁경부의 상피내 암종을 제외한 5년 이내의 악성 종양