Tutkimus, jolla arvioidaan eplontersenin (aiemmin ION-682884, IONIS-TTR-LRx ja AKCEA-TTR-LRx) kerta-annosten ja useiden annosten turvallisuutta, siedettävyyttä, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa terveillä japanilaisilla osallistujilla
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus ION-682884:n yksittäisten nousevien ja useiden annosten turvallisuuden, siedettävyyden, farmakokinetiikkaa ja farmakodynamiikkaa varten terveillä japanilaisilla osallistujilla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Cypress, California, Yhdysvallat, 90630
- WCCT Global
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit
- Hänen on täytynyt antaa kirjallinen tietoinen suostumus (allekirjoitettu ja päivätty) ja kaikki paikallisen lain edellyttämät valtuutukset ja kyettävä noudattamaan kaikkia tutkimusvaatimuksia
Terveet japanilaiset miehet tai naiset, jotka eivät ole raskaana, iältään 20–65-vuotiaat tietoisen suostumuksen ajankohtana mukaan lukien ensimmäisen tai toisen sukupolven etnistä alkuperää oleviksi määritellyt, ja jokainen vanhempien ryhmä on edeltävän sukupolven japanilainen. Sukupolvet määritellään seuraavasti:
- Ensimmäisen sukupolven japanilaisten osallistujien on oltava syntyneet Japanissa, he eivät voi olla asuneet Japanin ulkopuolella yli 10 vuotta, heidän on ylläpidettävä japanilaista ruokavaliota, kulttuuria ja elämäntapaa sekä vanhempia ja molemmat isovanhemmat ovat japanilaista alkuperää.
- Toisen sukupolven japanilaiset ovat osallistujia, jotka ovat syntyneet Japanin ulkopuolella ensimmäisen sukupolven japanilaisille vanhemmille
Naisten on oltava ei-raskaana ja imettämättömiä ja joko kirurgisesti steriilejä (esim. munanjohtimien tukos, kohdun poisto, molemminpuolinen salpingektomia, molempien munanpoistoleikkaus) tai postmenopausaalisilla (määritelty 12 kuukauden spontaanilla amenorrealla ilman vaihtoehtoista lääketieteellistä syytä ja munarakkuloiden tulehdusta) hormoni (FSH) postmenopausaalisella vaihteluvälillä laboratoriossa. Miesten on oltava kirurgisesti steriilejä tai pidättyväisiä*, jos he ovat seksuaalisessa suhteessa hedelmällisessä iässä olevan naisen kanssa, osallistujan on käytettävä hyväksyttävää ehkäisymenetelmää allekirjoitushetkestä lähtien tietoinen suostumuslomake vähintään 91 päivään (kerta-annoskohortit) tai 13 viikkoa (usean annoksen kohortit) viimeisestä tutkimuslääkeannoksesta (Eplontersen tai lumelääke)
* Raittius hyväksytään vain todellisena pidättymisenä, eli silloin, kun se on osallistujan suosiman ja tavanomaisen elämäntavan mukaista. Jaksottainen raittius (esim. kalenteri, ovulaatio, oireet, ovulaation jälkeiset menetelmät), raittiuden ilmoittaminen kokeen ajaksi ja peruuttaminen eivät ole hyväksyttäviä ehkäisymenetelmiä.
- Halukkuus ottaa A-vitamiinilisää
Poissulkemiskriteerit
- Kliinisesti merkittävät poikkeavuudet sairaushistoriassa (esim. aikaisempi akuutti sepelvaltimotauti 6 kuukauden sisällä seulonnasta, suuri leikkaus 3 kuukauden sisällä seulonnasta) tai fyysinen tutkimus
Seuraavat seulontalaboratoriotulokset tai muut kliinisesti merkittävät poikkeavuudet seulontalaboratorioarvoissa, jotka tekisivät osallistujan sopimattomaksi mukaan otettavaksi
- Satunnainen pistevirtsan proteiini/kreatiniini (P/C) -suhde (UPCR) ≥ 200 milligrammaa grammaa kohden (mg/g).
- Alaniiniaminotransferaasi (ALT), aspartaattiaminotransferaasi (AST), bilirubiini, alkalinen fosfataasi (ALP), seerumin kreatiniini, veren ureatyppi (BUN) > normaalin yläraja (ULN)
- Paastoverensokeri > ULN
- Verihiutalemäärä < normaalin alaraja (LLN)
- Hallitsematon verenpainetauti (verenpaine [BP] > 160/100 elohopeamillimetriä [mm Hg])
- Pahanlaatuinen syöpä 5 vuoden sisällä, paitsi ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä tai onnistuneesti hoidettu kohdunkaulasyöpä in situ
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Eplontersen
Kerta-annos päivänä 1 tai useat annokset (4 viikon välein 12 viikon ajan) ihonalaisesti annettua Eplonterseniä.
|
Eplontersen hoidettiin SC
Muut nimet:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Kerta-annos päivänä 1 tai useat annokset (4 viikon välein 12 viikon ajan) Eplontersenin kanssa yhteensopivaa lumelääkettä ihon alle.
|
Eplontersenin kanssa yhteensopiva lumelääke SC
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on vähintään yksi hoitoon liittyvä haittatapahtuma (TEAE), vakavuuden mukaan
Aikaikkuna: Jopa 92 päivää
|
Jopa 92 päivää
|
|
Prosenttiosuus osallistujista, joilla on TEAE, jotka voivat liittyä tutkimuslääkkeeseen
Aikaikkuna: Jopa 92 päivää
|
Jopa 92 päivää
|
|
Niiden osallistujien prosenttiosuus, joilla on muutoksia kliinisesti merkittävissä (CS) laboratorioarvojen poikkeavuuksissa
Aikaikkuna: Jopa 92 päivää
|
Jopa 92 päivää
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- ION-682884-CS20
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .