고용량 프레드니솔론 병용 요법을 병용한 Vigabatrin 대 영아 연축을 위한 Vigabatrin 단독 요법
2021년 8월 24일 업데이트: Kullasate Sakpichaisakul
영아 경련에 대한 Vigabatrin 단독 요법 대비 고용량 Prednisolone 병용 요법을 병용한 Vigabatrin의 효능: 무작위 시험
영아 연축(IS)은 심한 영아 간질성 뇌병증과 관련된 발작입니다.
최상의 신경발달 결과를 위해서는 연축 중단과 전기도법 반응이 모두 필요합니다.
부신피질자극호르몬(ACTH), 프레드니솔론 또는 비가바트린은 개별적으로 1차 치료로 간주됩니다.
그러나 ACTH 비용과 가용성은 태국을 비롯한 개발 도상국의 장벽입니다.
따라서 Vigabatrin은 ACTH를 사용할 수 없기 때문에 태국 간질 학회에서 처음으로 권장합니다.
최근에는 vigabatrin과 함께 스테로이드 치료(ACTH 또는 고용량 프레드니솔론)를 병용하면 스테로이드 단독 치료에 비해 연축 중단 효과가 뛰어납니다.
따라서 본 연구는 vigabatrin의 고용량 prednisolone 병용 요법과 vigabatrin 단독 요법의 효능을 비교하는 것을 목적으로 한다.
연구 개요
상세 설명
영아 연축은 뇌전증(hypsarrhythmia) 또는 변형 뇌파(EEG) 특징 및 정신운동 퇴행을 포함하는 간질성 뇌병증으로 인식됩니다. 뇌 기형, 저산소성 허혈성 뇌병증, 유전적 장애(다운 증후군), 결절성 경화증(TSC) 등을 포함하는 다양한 기본 조건이 영아 연축과 관련됩니다. vigabatrin은 TSC와 관련된 영아 경련의 1차 치료제로 사용할 증거가 있지만. 부신피질자극호르몬(ACTH) 또는 고용량 프레드니솔론 또는 비가바트린은 비 TSC에서 IS의 1차 치료입니다.
ACTH와 고용량 프레드니솔론의 효과에 대한 질문은 아직 명확하게 답변되지 않았습니다. 또한 ACTH 비용과 가용성은 태국을 비롯한 개발 도상국의 장벽입니다. 따라서 Vigabatrin은 ACTH를 사용할 수 없기 때문에 태국 간질 협회에서 권장하는 치료법의 첫 번째 옵션입니다. 최근에는 vigabatrin과 함께 스테로이드 치료(ACTH 또는 고용량 프레드니솔론)를 병용하면 스테로이드 단독 치료에 비해 연축 중단 효과가 뛰어납니다. vigabatrin 단독 요법과 비교하여 vigabatrin과 고용량 프레드니솔론의 병용 치료에 의한 IS의 임상적 중단 및 전자사진 관해에 대한 질문은 완전히 밝혀지지 않았습니다. 따라서 본 연구는 vigabatrin의 고용량 prednisolone 병용 요법과 vigabatrin 단독 요법의 효능을 비교하는 것을 목적으로 한다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
250
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Kullasate Sakpichaisakul, MD
- 전화번호: 66-2-354-8333
- 이메일: kullasate.s@rsu.ac.th
연구 연락처 백업
- 이름: Sirorat Suwannachote, MD
- 전화번호: 66-2-354-8333
- 이메일: sirorat.s@rsu.ac.th
연구 장소
-
-
Bangkok
-
Ratchathewi, Bangkok, 태국, 10400
- 모병
- Queen Sirikit National Institute of Child Health
-
연락하다:
- Kullasate Sakpichaisakul, MD
- 이메일: kullasate.s@rsu.ac.th
-
연락하다:
- Kantapon Trongkamolchai, MD
- 이메일: kantapon260619870@gmail.com
-
수석 연구원:
- Kullasate Sakpichaisakul, MD
-
부수사관:
- Kantapon Trongkamolchai, MD
-
부수사관:
- Somjit Sri-udomkajorn, MD
-
부수사관:
- Sirorat Suwannachote, MD
-
부수사관:
- Ravivan Wittawassamrankul, R Ph
-
부수사관:
- Ravindra Arya, MD, DM
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2개월 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 등록일 기준 2-14개월의 나이
- 소아 신경과 전문의가 평가한 영아 연축의 임상 진단 및 소아 간질 전문의가 해석한 부정맥 패턴 또는 변형
- 태국 국적
제외 기준:
- 비가바트린 또는 코르티코스테로이드로 이전 치료(지난 28일 이내)
- 간질성 뇌병증의 이전 진단 예. 초기 영아 간질성 뇌병증 및 초기 근간대성 간질성 뇌병증
- 다음 중 하나를 특징으로 하는 결절성 경화증 복합체의 임상적 의심 또는 진단이 있습니다. 영향을 받은 것으로 알려진 부모, 이전에 진단된 심장 횡문근종, 저흑색성 반점, 이마 섬유성 플라크, 샤그린 패치, 망막 수정체종 또는 알려진 다낭성 신장
- 최근의 수두 또는 대상포진 감염, 위장관 출혈 등의 vigabatrin 또는 corticosteroid의 금기
- 부모 또는 보호자의 태국어 능력은 그들이 요청하는 것을 이해하지 못할 수 있다는 것입니다.
- 후속 조치 가용성의 예측 가능한 부족
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
|---|---|
|
실험적: 비가바트린과 프레드니솔론 병용 요법
Vigabatrin(500mg 정제) 용량은 체중을 기준으로 2회에 나누어 투여합니다. vigabatrin 용량에 대한 프로토콜은 1일차에 50mg/kg/일, 2일차에 100mg/kg/일, 치료 후 72시간 후에도 발작이 계속 발생하면 150mg/kg/일로 증량합니다. Vigabatrin은 3개월 동안 지속된 다음 4주 이내에 감소하고 완전히 중단됩니다. 14일 동안 프레드니솔론(5mg 정제), 40mg 프레드니솔론(10mg 경구 1일 4회). 발작이 7일째에도 계속 발생하거나 8일에서 14일 사이에 재발하면 프레드니솔론을 60mg/일(20mg 경구 1일 3회)로 증량합니다. 그런 다음, 프레드니솔론은 1개월 이내에 완전히 중단될 때까지 5일마다 감소됩니다. 총 프레드니솔론 기간은 1개월입니다. |
고용량 프레드니솔론(40 - 60 mg/일)과 vigabatrin 치료(50-150 mg/kg/일)를 1일 2회 4개월 동안 병용
다른 이름들:
|
|
활성 비교기: 비가바트린 단독
비가바트린(500mg/정) 용량은 체중을 기준으로 2번으로 나누어 계산됩니다. vigabatrin 용량에 대한 프로토콜은 1일차에 50mg/kg/일, 2일차에 100mg/kg/일, 치료 후 72시간 후에도 발작이 계속 발생하면 150mg/kg/일로 증량합니다. Vigabatrin은 3개월 동안 지속된 다음 4주 이내에 감소하고 완전히 중단됩니다. |
비가바트린(50-150mg/kg/일) 4개월 동안 매일 2회
다른 이름들:
|
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
경련의 중단
기간: 치료 후 14일에서 42일 동안 평가됨.
|
14일부터 42일까지 목격된 연축(군발 또는 단일 연축)이 없는 것으로 정의됩니다.
|
치료 후 14일에서 42일 동안 평가됨.
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
|
전자 응답
기간: 치료 후 14일 및 43일 동안 평가됨.
|
치료 후 14일 및 43일에 진폭 부담 및 간질양 방전(BASED) 스코어링 시스템 < 2에 의해 정의된 부정맥의 소실.
|
치료 후 14일 및 43일 동안 평가됨.
|
|
전기 임상 반응
기간: 14일과 21일 사이.
|
14일 EEG에서 저부정맥의 부재(BASED 점수 < 2)를 추가하여 경련 중단.
유효한 14일째 EEG는 14일과 21일 사이에 수행됩니다.
|
14일과 21일 사이.
|
|
확장된 전기임상 반응
기간: 42일과 49일 사이.
|
42일 EEG에서 부정맥 부재(BASED 점수 < 2)가 추가된 전기임상 반응.
유효한 42일째 EEG는 42일과 49일 사이에 수행됩니다.
|
42일과 49일 사이.
|
|
경련이 없을 때까지 걸린 시간
기간: 1일차 ~ 14일차
|
치료 개시 후 경련의 임상적 중단 기간
|
1일차 ~ 14일차
|
|
경련의 재발
기간: 치료 후 42일 ~ 3개월
|
42일 이후 보고된 하나 이상의 경련 클러스터에서 정의됩니다.
EEG는 필요하지 않습니다.
|
치료 후 42일 ~ 3개월
|
|
이상 반응
기간: 1일부터 14일까지, 15일부터 42일까지, 43일부터 4개월까지
|
각각의 부작용은 연구책임자가 자신의 관점에서 그것이 부작용인지 여부를 결정하기 위해 평가할 것입니다.
이상반응으로 판단되는 경우 표준분류에 따라 보고한다.
|
1일부터 14일까지, 15일부터 42일까지, 43일부터 4개월까지
|
|
18개월의 간질 결과
기간: 42일부터 18개월까지
|
간질 상태 및 항간질제(AED)는 다음 범주를 사용하여 기록됩니다. 1) 영아 연축(연축 군집), 2) 열성 발작을 포함한 기타 간질 발작 및 3) 처방된 예방적 AED의 이름
|
42일부터 18개월까지
|
공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Kullasate Sakpichaisakul, MD, Queen Sirikit National Institute of Child Health
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
일반 간행물
- Hrachovy RA, Frost JD Jr. Infantile epileptic encephalopathy with hypsarrhythmia (infantile spasms/West syndrome). J Clin Neurophysiol. 2003 Nov-Dec;20(6):408-25. doi: 10.1097/00004691-200311000-00004.
- Jeavons PM, Bower BD, Dimitrakoudi M. Long-term prognosis of 150 cases of "West syndrome". Epilepsia. 1973 Jun;14(2):153-64. doi: 10.1111/j.1528-1157.1973.tb03952.x. No abstract available.
- Trevathan E, Murphy CC, Yeargin-Allsopp M. The descriptive epidemiology of infantile spasms among Atlanta children. Epilepsia. 1999 Jun;40(6):748-51. doi: 10.1111/j.1528-1157.1999.tb00773.x.
- Hrachovy RA, Frost JD Jr, Kellaway P. Hypsarrhythmia: variations on the theme. Epilepsia. 1984 Jun;25(3):317-25. doi: 10.1111/j.1528-1157.1984.tb04195.x.
- Pellock JM, Hrachovy R, Shinnar S, Baram TZ, Bettis D, Dlugos DJ, Gaillard WD, Gibson PA, Holmes GL, Nordl DR, O'Dell C, Shields WD, Trevathan E, Wheless JW. Infantile spasms: a U.S. consensus report. Epilepsia. 2010 Oct;51(10):2175-89. doi: 10.1111/j.1528-1167.2010.02657.x.
- Lux AL, Osborne JP. A proposal for case definitions and outcome measures in studies of infantile spasms and West syndrome: consensus statement of the West Delphi group. Epilepsia. 2004 Nov;45(11):1416-28. doi: 10.1111/j.0013-9580.2004.02404.x.
- Mackay MT, Weiss SK, Adams-Webber T, Ashwal S, Stephens D, Ballaban-Gill K, Baram TZ, Duchowny M, Hirtz D, Pellock JM, Shields WD, Shinnar S, Wyllie E, Snead OC 3rd; American Academy of Neurology; Child Neurology Society. Practice parameter: medical treatment of infantile spasms: report of the American Academy of Neurology and the Child Neurology Society. Neurology. 2004 May 25;62(10):1668-81. doi: 10.1212/01.wnl.0000127773.72699.c8.
- Wheless JW, Clarke DF, Arzimanoglou A, Carpenter D. Treatment of pediatric epilepsy: European expert opinion, 2007. Epileptic Disord. 2007 Dec;9(4):353-412. doi: 10.1684/epd.2007.0144.
- Demarest ST, Shellhaas RA, Gaillard WD, Keator C, Nickels KC, Hussain SA, Loddenkemper T, Patel AD, Saneto RP, Wirrell E, Sanchez Fernandez I, Chu CJ, Grinspan Z, Wusthoff CJ, Joshi S, Mohamed IS, Stafstrom CE, Stack CV, Yozawitz E, Bluvstein JS, Singh RK, Knupp KG; Pediatric Epilepsy Research Consortium. The impact of hypsarrhythmia on infantile spasms treatment response: Observational cohort study from the National Infantile Spasms Consortium. Epilepsia. 2017 Dec;58(12):2098-2103. doi: 10.1111/epi.13937. Epub 2017 Nov 3.
- Arya R, Shinnar S, Glauser TA. Corticosteroids for the treatment of infantile spasms: a systematic review. J Child Neurol. 2012 Oct;27(10):1284-8. doi: 10.1177/0883073812453203. Epub 2012 Aug 1.
- Go CY, Mackay MT, Weiss SK, Stephens D, Adams-Webber T, Ashwal S, Snead OC 3rd; Child Neurology Society; American Academy of Neurology. Evidence-based guideline update: medical treatment of infantile spasms. Report of the Guideline Development Subcommittee of the American Academy of Neurology and the Practice Committee of the Child Neurology Society. Neurology. 2012 Jun 12;78(24):1974-80. doi: 10.1212/WNL.0b013e318259e2cf.
- Mytinger JR, Camfield PR. Synthetic ACTH Is Not Superior to Prednisolone for Infantile Spasms: Randomized Clinical Trials and Tribulations. Pediatr Neurol. 2015 Sep;53(3):181-2. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2015.07.005. Epub 2015 Jul 22. No abstract available.
- Aicardi J, Mumford JP, Dumas C, Wood S. Vigabatrin as initial therapy for infantile spasms: a European retrospective survey. Sabril IS Investigator and Peer Review Groups. Epilepsia. 1996 Jul;37(7):638-42. doi: 10.1111/j.1528-1157.1996.tb00627.x.
- Appleton RE, Peters AC, Mumford JP, Shaw DE. Randomised, placebo-controlled study of vigabatrin as first-line treatment of infantile spasms. Epilepsia. 1999 Nov;40(11):1627-33. doi: 10.1111/j.1528-1157.1999.tb02049.x.
- Elterman RD, Shields WD, Mansfield KA, Nakagawa J; US Infantile Spasms Vigabatrin Study Group. Randomized trial of vigabatrin in patients with infantile spasms. Neurology. 2001 Oct 23;57(8):1416-21. doi: 10.1212/wnl.57.8.1416.
- Maguire MJ, Hemming K, Wild JM, Hutton JL, Marson AG. Prevalence of visual field loss following exposure to vigabatrin therapy: a systematic review. Epilepsia. 2010 Dec;51(12):2423-31. doi: 10.1111/j.1528-1167.2010.02772.x. Epub 2010 Nov 10.
- Lux AL, Edwards SW, Hancock E, Johnson AL, Kennedy CR, Newton RW, O'Callaghan FJ, Verity CM, Osborne JP. The United Kingdom Infantile Spasms Study comparing vigabatrin with prednisolone or tetracosactide at 14 days: a multicentre, randomised controlled trial. Lancet. 2004 Nov 13-19;364(9447):1773-8. doi: 10.1016/S0140-6736(04)17400-X.
- Snead OC 3rd, Benton JW, Myers GJ. ACTH and prednisone in childhood seizure disorders. Neurology. 1983 Aug;33(8):966-70. doi: 10.1212/wnl.33.8.966.
- Baram TZ, Mitchell WG, Tournay A, Snead OC, Hanson RA, Horton EJ. High-dose corticotropin (ACTH) versus prednisone for infantile spasms: a prospective, randomized, blinded study. Pediatrics. 1996 Mar;97(3):375-9.
- Yi ZS, Wu HP, Yu XY, Chen Y, Zhong JM. Efficacy and tolerability of high-dose prednisone in Chinese children with infantile spasms. Brain Dev. 2015 Jan;37(1):23-8. doi: 10.1016/j.braindev.2014.02.005. Epub 2014 Mar 20.
- Wanigasinghe J, Arambepola C, Sri Ranganathan S, Sumanasena S, Attanapola G. Randomized, Single-Blind, Parallel Clinical Trial on Efficacy of Oral Prednisolone Versus Intramuscular Corticotropin on Immediate and Continued Spasm Control in West Syndrome. Pediatr Neurol. 2015 Sep;53(3):193-9. doi: 10.1016/j.pediatrneurol.2015.05.004. Epub 2015 Jun 26.
- O'Callaghan FJ, Edwards SW, Alber FD, Hancock E, Johnson AL, Kennedy CR, Likeman M, Lux AL, Mackay M, Mallick AA, Newton RW, Nolan M, Pressler R, Rating D, Schmitt B, Verity CM, Osborne JP; participating investigators. Safety and effectiveness of hormonal treatment versus hormonal treatment with vigabatrin for infantile spasms (ICISS): a randomised, multicentre, open-label trial. Lancet Neurol. 2017 Jan;16(1):33-42. doi: 10.1016/S1474-4422(16)30294-0. Epub 2016 Nov 10.
- Ko A, Youn SE, Chung HJ, Kim SH, Lee JS, Kim HD, Kang HC. Vigabatrin and high-dose prednisolone therapy for patients with West syndrome. Epilepsy Res. 2018 Sep;145:127-133. doi: 10.1016/j.eplepsyres.2018.06.013. Epub 2018 Jun 23.
- Mytinger JR, Hussain SA, Islam MP, Millichap JJ, Patel AD, Ryan NR, Twanow JD, Heyer GL. Improving the inter-rater agreement of hypsarrhythmia using a simplified EEG grading scale for children with infantile spasms. Epilepsy Res. 2015 Oct;116:93-8. doi: 10.1016/j.eplepsyres.2015.07.008. Epub 2015 Jul 28.
- Kankirawatana P, Raksadawan N, Balangkura K. Vigabatrin therapy in infantile spasms. J Med Assoc Thai. 2002 Aug;85 Suppl 2:S778-83.
- Visudtibhan A, Chiemchanya S, Visudhiphan P, Phusirimongkol S. Vigabatrin in infantile spasms: preliminary result. J Med Assoc Thai. 1999 Oct;82(10):1000-5.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 5월 18일
기본 완료 (예상)
2026년 6월 1일
연구 완료 (예상)
2026년 12월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2020년 3월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2020년 3월 6일
처음 게시됨 (실제)
2020년 3월 10일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2021년 8월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2021년 8월 24일
마지막으로 확인됨
2021년 8월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
- 뇌 질환
- 중추신경계 질환
- 신경계 질환
- 전신 간질
- 간질 증후군
- 신경학적 징후
- 근골격계 질환
- 근육질병
- 신경근 징후
- 간질
- 경련, 영아
- 경련
- 근육 경련
- 약물의 생리적 효과
- 신경 전달 물질
- 약리작용의 분자기전
- 자율 작용제
- 말초 신경계 작용제
- 효소 억제제
- 항염증제
- 항종양제
- 항구토제
- 위장약
- 글루코 코르티코이드
- 호르몬
- 호르몬, 호르몬 대체물 및 호르몬 길항제
- 항종양제, 호르몬
- 신경보호제
- 보호제
- GABA 에이전트
- 항경련제
- 프레드니솔론
- 메틸프레드니솔론 아세테이트
- 메틸프레드니솔론
- 메틸프레드니솔론 헤미숙시네이트
- 프레드니솔론 아세테이트
- 프레드니솔론 헤미숙시네이트
- 프레드니솔론 인산염
- 비가바트린
기타 연구 ID 번호
- QSNICH63-008
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
IPD 계획 설명
기밀 유지를 위해 IPD를 제공할 계획은 없습니다.
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .